Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Steroidbehandling én gang i måneden for pasienter med fokal segmentell glomerulosklerose

3. mars 2008 oppdatert av: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Puls deksametason ved fokal segmentell glomerulosklerose

Denne studien vil teste sikkerheten og effektiviteten til et månedlig doseringsregime av deksametason - en sterk steroidmedisin - for å behandle pasienter med fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS). Pasienter med denne sykdommen har nyrefibrose (arrdannelse) og proteinuri (overdreven utskillelse av protein i urinen) som hos omtrent halvparten av pasientene til slutt krever nyredialyse eller transplantasjon. For tiden er den mest effektive behandlingen for FSGS høydose steroider (prednison) tatt daglig i 4 til 6 måneder. Imidlertid reagerer bare rundt 30 prosent av pasientene på denne behandlingen, og den gir alvorlige bivirkninger hos mange pasienter. Andre medikamenter, som ciklosporin og cyklofosfamid, forbedrer proteinuri hos enda færre pasienter (ca. 10 prosent) og har også alvorlige bivirkninger. Denne studien vil undersøke om en månedlig pulsdose av steroider vil oppnå sykdomsremisjon med mindre toksisitet.

Voksne og barn med FSGS som: 1) ikke har mottatt steroidbehandling, eller 2) ikke kunne tolerere daglig steroidbehandling, eller 3) har fått tilbakefall etter konvensjonell steroidbehandling, kan være kvalifisert for denne studien. De påmeldte vil ta deksametason gjennom munnen i 4 dager hver 4. uke i totalt 8 måneder. Pasienter vil gjennomgå ulike tester før behandlingen starter (baseline), i løpet av behandlingen og i oppfølgingsbesøk for å evaluere effekten av behandlingen som følger:

  1. Gjennomgang av nyrebiopsi, medisinsk evaluering, måling av total daglig urinproteinutskillelse og nyrefunksjon, psykiatrisk testing for depresjon eller annen stemningslidelse
  2. Målinger av blodtrykk, blodkjemi og urinproteinutskillelse - månedlig under behandlingen
  3. Spørreskjema om effekten av behandling, hvis noen, på humør og følelser - månedlig under behandlingen
  4. Fotografier av ansikt og kropp (i undertøy eller shorts og tank topp) for å evaluere kroppsfettfordelingen - baseline og 8 måneder
  5. Øyeundersøkelser for grå stær og glaukom - baseline og 8 måneder
  6. Bentetthetsskanning (DEXA-skanning) av nedre ryggrad og hofte - baseline, 4 og 12 måneder
  7. Magnetisk resonansavbildning (MRI) av hoftene
  8. Psykologisk evaluering og livskvalitetsvurdering - baseline, 1, 2 og 8 måneder
  9. Blodprøver for binyrefunksjon - baseline, 4 og 8 måneder
  10. Blod- og urinprøver - 10, 12, 15 og 18 måneder

Pasienter som oppnår remisjon (hvis urinproteinnivåer synker til det normale) før de fullfører de 8 månedene med deksametason, vil ta en dose til og deretter stoppe behandlingen, men fortsette med oppfølging. Pasienter som oppnår remisjon, men tilbakefall, kan bli tilbudt en ny behandlingskur.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og toksisiteten til et alternativt steroiddoseringsregime for pasienter med fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS), ved å bruke et pilotstudiedesign som vil inkludere 20 pasienter. Selv om litteraturen rapporterer variabel steroidrespons, har remisjonsrater på opptil 30-40 prosent nylig blitt rapportert hos nefrotiske voksne pasienter behandlet med daglig prednison ved 1 mg/kg/dag i minst 4 måneder, etterfulgt av en nedtrapping over 3-4 måneder. Et slikt langvarig og aggressivt steroidkurs er fylt med betydelig sykelighet, men denne tilnærmingen har blitt forfektet av noen forfattere på grunn av den dårlige prognosen for nyreoverlevelse hos nefrotiske pasienter med FSGS som ikke oppnår remisjon med steroidbehandling. Vi planlegger å teste en åtte måneders kur med høydose steroidbehandling administrert i månedlige pulser i stedet for daglige doser, for sammenlignbar effekt for å oppnå remisjon og for forekomsten av uønskede steroidbivirkninger. Vi planlegger å registrere pasienter med nefrotisk syndrom på grunn av biopsi-påvist FSGS, som enten ikke har blitt behandlet, eller som har respondert på konvensjonelle steroiddoseringsregimer og fått tilbakefall. Vi planlegger å behandle dem med månedlige orale pulser av deksametason (40-60 mg/d x 4 dager), i 8 måneder. Det primære endepunktet vil være induksjon av fullstendig remisjon, definert som urinprotein mindre enn 300 mg/d. Pasienter vil også bli evaluert for manifestasjoner av steroidtoksisitet. Pasienter vil bli sett i oppfølging med intervaller opptil 24 måneder etter studiestart. Hvis denne studien antyder at remisjon av nefrotisk syndrom kan oppnås med dette regimet, og med en akseptabel toksisitetsprofil, vil vi planlegge en randomisert kontrollert studie av dette regimet sammenlignet med orale steroider daglig eller vekselvis dag.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER:

Voksne og barn.

Biopsipåvist FSGS, inkludert idiopatisk FSGS og kollapsende FSGS, men ekskluderer HIV-assosiert FSGS og sekundær FSGS assosiert med sykelig overvekt, sigdcelleanemi, refluksnefropati, kronisk tubulær skade, medfødte nyreanomalier og redusert nefronmasse.

Glomerulær filtrasjonshastighet vil bli estimert ved å bruke 4 variable MDRD GFR-ligninger, som inkluderer alder, rase, kjønn og serumkreatinin.

Hvis sykdom har vært tilstede mindre enn eller lik 1 år, må estimert GFR være større enn eller lik 40 ml/min.

Hvis sykdom har vært tilstede mer enn eller lik 1 år, må estimert GFR være større enn eller lik 60 ml/min.

Nefrotisk proteinuri, definert som urinprotein større enn eller lik 3,5 g/1,73 m(2)/d.

Pasienter som fikk steroider for FSGS og som gikk inn i fullstendig remisjon, men som har fått tilbakefall med nefrotisk proteinuri, vil være kvalifisert.

Ved hypertensiv, adekvat blodtrykkskontroll (mål BP er mindre enn eller lik 130/80 mm Hg ved mer enn 75 % av målingen hos voksne).

Pasienter må ha tatt en angiotensinkonverterende enzymhemmer eller angiotensinreseptorantagonist i minst 6 uker, med mindre de er intolerante overfor disse medisinene.

Kvinner i fertil alder må opprettholde et effektivt prevensjonsregime (oral prevensjon, intrauterin enhet, barriere pluss sæddrepende middel).

UTSLUTTELSESKRITERIER:

Manglende evne til å gi informert samtykke eller samarbeide med studien.

Dårlig kontrollert diabetes (som definert av hemoglobin A1C på større enn eller lik 8,5 ved startscreening, eller daglig insulinbehov på større enn eller lik 100 enheter) eller hypertensjon (definert som systolisk BP konsekvent større enn 160 og/eller diastolisk BP konsekvent mer enn 100 på tre eller flere legemidler).

Bevis på kronisk eller okkult infeksjon. Spesifikt må ikke ha bevis for aktiv hepatitt B, hepatitt C, HIV eller ubehandlet mykobakteriell infeksjon.

Nåværende eller tidligere bruk av cytotoksiske midler eller ciklosporin for FSGS. Dersom behandlingen tidligere er behandlet med disse midlene for en ikke-renal indikasjon, må behandlingen være avsluttet minst 12 måneder før studien.

Eksistensen av andre forhold som vil komplisere implementeringen eller tolkningen av studien.

Anamnese med steroidindusert psykiatrisk lidelse, kjent avaskulær nekrose av hofte eller symptomatisk osteoporose (f.eks. kjente kompresjonsfrakturer), sprø diabetes mellitus eller glaukom. Pasienter med andre psykiatriske lidelser vil bli vurdert fra sak til sak.

Pasienter som har blitt behandlet med steroider tilsvarende 1 mg/kg/dag i mer enn eller lik 8 uker uten remisjon vil bli ekskludert.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2000

Studiet fullført

1. desember 2004

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2000

Først lagt ut (Anslag)

20. mars 2000

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

4. mars 2008

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mars 2008

Sist bekreftet

1. desember 2004

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 000100
  • 00-DK-0100

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere