Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Steroidbehandling én gang om måneden til patienter med fokal segmentel glomerulosklerose

3. marts 2008 opdateret af: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Puls Dexamethason i Focal Segmental Glomerulosclerosis

Denne undersøgelse vil teste sikkerheden og effektiviteten af ​​et månedligt doseringsregime af dexamethason - en stærk steroidmedicin - til behandling af patienter med fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS). Patienter med denne sygdom har nyrefibrose (ardannelse) og proteinuri (overdreven udskillelse af protein i urinen), som hos omkring halvdelen af ​​patienterne til sidst kræver nyredialyse eller transplantation. I øjeblikket er den mest effektive behandling for FSGS højdosis steroider (prednison) taget dagligt i 4 til 6 måneder. Men kun omkring 30 procent af patienterne reagerer på denne behandling, og den giver alvorlige bivirkninger hos mange patienter. Andre lægemidler, såsom cyclosporin og cyclophosphamid, forbedrer proteinuri hos endnu færre patienter (ca. 10 procent) og har også alvorlige bivirkninger. Denne undersøgelse vil undersøge, om en månedlig pulsdosis af steroider vil opnå sygdomsremission med mindre toksicitet.

Voksne og børn med FSGS, som: 1) ikke har modtaget steroidbehandling eller 2) ikke kunne tolerere daglig steroidbehandling eller 3) recidiverede efter konventionel steroidbehandling kan være berettiget til denne undersøgelse. De tilmeldte vil tage dexamethason gennem munden i 4 dage hver 4. uge i i alt 8 måneder. Patienterne vil gennemgå forskellige tests før behandlingen starter (baseline), under behandlingsforløbet og ved opfølgningsbesøg for at evaluere virkningerne af behandlingen som følger:

  1. Gennemgang af nyrebiopsi, medicinsk evaluering, måling af total daglig urinproteinudskillelse og nyrefunktion, psykiatrisk test for depression eller anden humørsygdom
  2. Målinger af blodtryk, blodkemi og urinproteinudskillelse - månedligt under behandlingen
  3. Spørgeskema om eventuelle virkninger af behandling på humør og følelser - månedligt under behandlingen
  4. Fotografier af ansigt og krop (i undertøj eller shorts og tanktop) for at evaluere kropsfedtfordelingen - baseline og 8 måneder
  5. Øjenundersøgelser for grå stær og glaukom - baseline og 8 måneder
  6. Knogletæthedsscanning (DEXA-scanning) af den nedre rygsøjle og hofte - baseline, 4 og 12 måneder
  7. Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af hofterne
  8. Psykologisk evaluering og livskvalitetsvurdering - baseline, 1, 2 og 8 måneder
  9. Blodprøver for binyrefunktion - baseline, 4 og 8 måneder
  10. Blod- og urinprøver - 10, 12, 15 og 18 måneder

Patienter, der opnår remission (hvis urinproteinniveauer falder til det normale), før de afslutter de 8 måneder med dexamethason, vil tage en dosis mere og derefter stoppe behandlingen, men fortsætte med opfølgning. Patienter, der opnår remission, men tilbagefald, kan blive tilbudt et andet behandlingsforløb.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og toksiciteten af ​​et alternativt steroiddoseringsregime til patienter med fokal segmentel glomerulosklerose (FSGS), ved hjælp af et pilotstudiedesign, der vil inkludere 20 patienter. Selvom litteraturen rapporterer variabel steroidrespons, er remissionsrater på op til 30-40 procent for nylig blevet rapporteret hos nefrotiske voksne patienter behandlet med daglig prednison ved 1 mg/kg/dag i mindst 4 måneder, efterfulgt af en nedtrapning over 3-4 måneder. Et sådant langvarigt og aggressivt steroidforløb er fyldt med betydelig morbiditet, men denne tilgang er blevet anbefalet af nogle forfattere på grund af den dårlige prognose for nyreoverlevelse hos nefrotiske patienter med FSGS, som ikke opnår remission med steroidbehandling. Vi planlægger at teste et otte måneders forløb med højdosis steroidbehandling indgivet i månedlige pulser i stedet for daglige doser, for sammenlignelig effektivitet med hensyn til at opnå remission og for forekomsten af ​​uønskede steroidbivirkninger. Vi planlægger at inkludere patienter med nefrotisk syndrom på grund af biopsi-bevist FSGS, som enten ikke er blevet behandlet eller har reageret på konventionelle steroiddoseringsregimer og fået tilbagefald. Vi planlægger at behandle dem med månedlige orale pulser af dexamethason (40-60 mg/d x 4 dage), i 8 måneder. Det primære endepunkt vil være induktion af fuldstændig remission, defineret som urinprotein mindre end 300 mg/d. Patienter vil også blive evalueret for manifestationer af steroidtoksicitet. Patienter vil blive set i opfølgning med intervaller op til 24 måneder efter undersøgelsens start. Hvis denne undersøgelse tyder på, at remission af nefrotisk syndrom kan opnås med dette regime, og med en acceptabel toksicitetsprofil, vil vi planlægge et randomiseret kontrolleret forsøg med dette regime sammenlignet med orale steroider dagligt eller anden dag.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER:

Voksne og børn.

Biopsipåvist FSGS, inklusive idiopatisk FSGS og kollapsende FSGS, men ekskluderer HIV-associeret FSGS og sekundær FSGS forbundet med sygelig fedme, seglcelleanæmi, refluksnefropati, kronisk tubulær skade, medfødte nyreanomalier og reduceret nefronmasse.

Glomerulær filtrationshastighed vil blive estimeret ved hjælp af 4 variable MDRD GFR-ligninger, som inkorporerer alder, race, køn og serumkreatinin.

Hvis sygdom har været til stede mindre end eller lig med 1 år, skal estimeret GFR være større end eller lig med 40 ml/min.

Hvis sygdom har været til stede mere end eller lig med 1 år, skal estimeret GFR være større end eller lig med 60 ml/min.

Nefrotisk proteinuri, defineret som urinprotein større end eller lig med 3,5 g/1,73 m(2)/d.

Patienter, der modtog steroider for FSGS, og som gik ind i fuldstændig remission, men som har fået tilbagefald med nefrotisk proteinuri, vil være berettigede.

Hvis hypertensivt, tilstrækkelig blodtrykskontrol (mål BP mindre end eller lig med 130/80 mm Hg ved mere end 75 % af målingen hos voksne).

Patienter skal have taget en angiotensinkonverterende enzymhæmmer eller angiotensinreceptorantagonist i mindst 6 uger, medmindre de er intolerante over for disse lægemidler.

Kvinder i den fødedygtige alder skal opretholde et effektivt præventionsregime (oral prævention, intrauterin enhed, barriere plus sæddræbende middel).

EXKLUSIONSKRITERIER:

Manglende evne til at give informeret samtykke eller samarbejde med undersøgelsen.

Dårligt kontrolleret diabetes (som defineret ved hæmoglobin A1C på mere end eller lig med 8,5 ved indgangsscreening, eller dagligt insulinbehov på mere end eller lig med 100 enheder) eller hypertension (defineret som systolisk BP konsekvent større end 160 og/eller diastolisk BP konsekvent mere end 100 på tre eller flere lægemidler).

Tegn på kronisk eller okkult infektion. Må specifikt ikke have tegn på aktiv hepatitis B, hepatitis C, HIV eller ubehandlet mykobakteriel infektion.

Nuværende eller tidligere brug af cytotoksiske midler eller cyclosporin til FSGS. Hvis behandlingen tidligere er blevet behandlet med disse midler til en ikke-renal indikation, skal behandlingen være afsluttet mindst 12 måneder før undersøgelsen.

Eksistensen af ​​enhver anden tilstand, som ville komplicere gennemførelsen eller fortolkningen af ​​undersøgelsen.

Anamnese med steroid-induceret psykiatrisk lidelse, kendt avaskulær nekrose af hofte eller symptomatisk osteoporose (f.eks. kendte kompressionsfrakturer), skør diabetes mellitus eller glaukom. Patienter med andre psykiatriske lidelser vil blive vurderet fra sag til sag.

Patienter, der er blevet behandlet med steroider svarende til 1 mg/kg/dag i mere end eller lig med 8 uger uden remission, vil blive udelukket.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2000

Studieafslutning

1. december 2004

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. marts 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. marts 2000

Først opslået (Skøn)

20. marts 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

4. marts 2008

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2008

Sidst verificeret

1. december 2004

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 000100
  • 00-DK-0100

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner