Steroidbehandlung einmal im Monat für Patienten mit fokaler segmentaler Glomerulosklerose

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit einer monatlichen Dosierung von Dexamethason – einem starken Steroid-Medikament – ​​zur Behandlung von Patienten mit fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) testen. Patienten mit dieser Krankheit leiden unter Nierenfibrose (Narbenbildung) und Proteinurie (übermäßige Ausscheidung von Proteinen im Urin), die bei etwa der Hälfte der Patienten schließlich eine Nierendialyse oder -transplantation erfordern. Derzeit ist die wirksamste Behandlung für FSGS hochdosierte Steroide (Prednison), die täglich über 4 bis 6 Monate eingenommen werden. Allerdings sprechen nur etwa 30 Prozent der Patienten auf diese Behandlung an, und sie verursacht bei vielen Patienten schwerwiegende Nebenwirkungen. Andere Medikamente wie Cyclosporin und Cyclophosphamid verbessern die Proteinurie bei noch weniger Patienten (etwa 10 Prozent) und haben ebenfalls schwerwiegende Nebenwirkungen. Diese Studie wird untersuchen, ob eine monatliche Pulsdosis von Steroiden eine Krankheitsremission mit geringerer Toxizität erreicht.

Erwachsene und Kinder mit FSGS, die: 1) keine Steroidbehandlung erhalten haben oder 2) die tägliche Steroidbehandlung nicht vertragen oder 3) nach einer konventionellen Steroidbehandlung einen Rückfall erlitten haben, können für diese Studie in Frage kommen. Diejenigen, die eingeschrieben sind, nehmen Dexamethason alle 4 Wochen für insgesamt 8 Monate an 4 Tagen oral ein. Die Patienten werden vor Beginn der Behandlung (Baseline), während der Behandlung und bei Nachsorgeuntersuchungen verschiedenen Tests unterzogen, um die Auswirkungen der Behandlung wie folgt zu bewerten:

1. Überprüfung der Nierenbiopsie, medizinische Untersuchung, Messung der gesamten täglichen Proteinausscheidung im Urin und der Nierenfunktion, psychiatrische Tests auf Depressionen oder andere Stimmungsstörungen
2. Messungen von Blutdruck, Blutchemie und Proteinausscheidung im Urin – monatlich während der Behandlung
3. Fragebogen über die Auswirkungen der Behandlung, falls vorhanden, auf Stimmung und Gefühle – monatlich während der Behandlung
4. Fotografien von Gesicht und Körper (in Unterwäsche oder Shorts und Tanktop) zur Beurteilung der Körperfettverteilung – Ausgangswert und 8 Monate
5. Augenuntersuchungen auf Katarakt und Glaukom – Ausgangswert und 8 Monate
6. Knochendichtescan (DEXA-Scan) der unteren Wirbelsäule und Hüfte – Ausgangswert, 4 und 12 Monate
7. Magnetresonanztomographie (MRT) der Hüfte
8. Psychologische Bewertung und Bewertung der Lebensqualität – Baseline, 1, 2 und 8 Monate
9. Blutuntersuchungen auf Nebennierenfunktion – Ausgangswert, 4 und 8 Monate
10. Blut- und Urintests - 10, 12, 15 und 18 Monate

Patienten, die vor Abschluss der 8-monatigen Behandlung mit Dexamethason eine Remission erreichen (deren Proteinspiegel im Urin auf den Normalwert absinken), nehmen eine weitere Dosis ein und beenden dann die Therapie, setzen aber die Nachsorge fort. Patienten, die eine Remission erreichen, aber einen Rückfall erleiden, kann ein zweiter Behandlungszyklus angeboten werden.