限局性分節性糸球体硬化症患者に対する月1回のステロイド治療

この研究では、限局性分節性糸球体硬化症 (FSGS) の患者を治療するためのデキサメタゾン (強力なステロイド薬) の毎月の投与レジメンの安全性と有効性をテストします。 この疾患の患者は、腎線維症（瘢痕化）およびタンパク尿（尿中のタンパクの過剰排泄）を有し、患者の約半数で最終的に腎透析または腎移植が必要になります。 現在、FSGS の最も効果的な治療法は、高用量のステロイド (プレドニゾン) を 4 ～ 6 か月間毎日服用することです。 しかし、この治療法に反応する患者は約 30% にすぎず、多くの患者に深刻な副作用を引き起こします。 シクロスポリンやシクロホスファミドなどの他の薬は、さらに少数の患者 (約 10%) でタンパク尿を改善し、深刻な副作用もあります。 この研究では、ステロイドの毎月のパルス投与がより少ない毒性で疾患の寛解を達成するかどうかを調査します.

1）ステロイド治療を受けていない、または 2）毎日のステロイド治療に耐えられなかった、または 3）従来のステロイド治療後に再発した FSGS の成人および子供は、この研究に適格である可能性があります。 登録者は、デキサメタゾンを 4 週間ごとに 4 日間、合計 8 か月間経口摂取します。 患者は、治療開始前（ベースライン）、治療中、および治療の効果を評価するためのフォローアップ来院時に、次のようにさまざまな検査を受けます。

1. 腎生検のレビュー、医学的評価、毎日の総尿タンパク排泄量と腎機能の測定、うつ病やその他の気分障害の精神医学的検査
2. 血圧、血液化学、尿タンパク排泄の測定 - 治療中は毎月
3. 気分や感情に対する治療の影響がある場合は、その影響に関するアンケート - 治療中は毎月
4. 体脂肪分布を評価するための顔と体の写真 (下着またはショーツとタンクトップ) - ベースラインと 8 か月
5. 白内障と緑内障の目の検査 - ベースラインと 8 か月
6. 脊椎下部および股関節の骨密度スキャン (DEXA スキャン) - ベースライン、4 か月および 12 か月
7. 股関節の磁気共鳴画像法（MRI）
8. 心理的評価と生活の質の評価 - ベースライン、1、2、8 か月
9. 副腎機能の血液検査 - ベースライン、4 か月および 8 か月
10. 血液および尿検査 - 10、12、15、および 18 か月

デキサメタゾンの 8 か月の投与が完了する前に寛解を達成した患者 (尿タンパク質レベルが正常に低下した患者) は、もう 1 回服用してから治療を中止しますが、フォローアップは続けます。 寛解を達成したが再発した患者には、2 番目の治療コースが提供される場合があります。