Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie sterydowe raz w miesiącu u pacjentów z ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych

3 marca 2008 zaktualizowane przez: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Pulse Dexamethasone w ogniskowym segmentalnym stwardnieniu kłębuszków nerkowych

Badanie to przetestuje bezpieczeństwo i skuteczność comiesięcznego schematu dawkowania deksametazonu – silnego leku steroidowego – w leczeniu pacjentów z ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS). Pacjenci z tą chorobą mają zwłóknienie nerek (bliznowacenie) i białkomocz (nadmierne wydalanie białka z moczem), które u około połowy pacjentów ostatecznie wymagają dializy lub przeszczepu nerki. Obecnie najskuteczniejszym sposobem leczenia FSGS są sterydy w dużych dawkach (prednizon) przyjmowane codziennie przez 4 do 6 miesięcy. Jednak tylko około 30 procent pacjentów reaguje na to leczenie, a u wielu pacjentów powoduje ono poważne skutki uboczne. Inne leki, takie jak cyklosporyna i cyklofosfamid, poprawiają białkomocz u jeszcze mniejszej liczby pacjentów (około 10 procent), a także mają poważne skutki uboczne. W tym badaniu zbadamy, czy miesięczna pulsacyjna dawka steroidów pozwoli osiągnąć remisję choroby przy mniejszej toksyczności.

Do tego badania kwalifikują się dorośli i dzieci z FSGS, którzy: 1) nie otrzymywali sterydów lub 2) nie tolerowali codziennego leczenia sterydami lub 3) doszło do nawrotu choroby po konwencjonalnym leczeniu sterydami. Zarejestrowani będą przyjmować deksametazon doustnie przez 4 dni co 4 tygodnie przez łącznie 8 miesięcy. Pacjenci będą poddawani różnym badaniom przed rozpoczęciem leczenia (wyjściowe), w trakcie leczenia oraz na wizytach kontrolnych w celu oceny efektów leczenia w następujący sposób:

  1. Przegląd biopsji nerki, ocena medyczna, pomiar całkowitego dobowego wydalania białka z moczem i funkcji nerek, testy psychiatryczne w kierunku depresji lub innych zaburzeń nastroju
  2. Pomiary ciśnienia krwi, biochemii krwi i wydalania białka z moczem - co miesiąc w trakcie leczenia
  3. Kwestionariusz dotyczący wpływu leczenia, jeśli występuje, na nastrój i uczucia - co miesiąc w trakcie leczenia
  4. Fotografie twarzy i ciała (w bieliźnie lub szortach i podkoszulku) w celu oceny rozkładu tkanki tłuszczowej – wyjściowo i 8 miesięcy
  5. Badania okulistyczne w kierunku zaćmy i jaskry – wyjściowo i po 8 miesiącach
  6. Badanie gęstości kości (skan DEXA) dolnego odcinka kręgosłupa i biodra - wyjściowa, 4 i 12 miesięcy
  7. Rezonans magnetyczny (MRI) bioder
  8. Ocena psychologiczna i ocena jakości życia - wyjściowa, 1, 2 i 8 miesięcy
  9. Badania krwi na czynność nadnerczy - wyjściowa, 4 i 8 miesięcy
  10. Badania krwi i moczu - 10, 12, 15 i 18 miesięcy

Pacjenci, u których uzyskano remisję (u których poziom białka w moczu obniżył się do normy) przed zakończeniem 8-miesięcznego leczenia deksametazonem, przyjmą jeszcze jedną dawkę, a następnie przerwą terapię, ale będą kontynuować obserwację. Pacjentom, którzy osiągnęli remisję, ale nawrót choroby, można zaproponować drugi cykl leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ocena skuteczności i toksyczności alternatywnego schematu dawkowania steroidów u pacjentów z ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych (FSGS), przy użyciu projektu badania pilotażowego, do którego zostanie włączonych 20 pacjentów. Chociaż w literaturze opisano zmienną odpowiedź na steroidy, ostatnio odnotowano odsetek remisji sięgający 30-40% u dorosłych pacjentów z nerczycą leczonych prednizonem codziennie w dawce 1 mg/kg mc. miesiące. Taki przedłużony i agresywny kurs steroidów jest obarczony znaczną chorobowością, ale niektórzy autorzy zalecają takie podejście ze względu na złe rokowanie dotyczące przeżycia nerek u pacjentów z nerczycą z FSGS, którzy nie osiągają remisji po leczeniu steroidami. Planujemy przetestować ośmiomiesięczny kurs steroidoterapii w dużych dawkach, podawanych w comiesięcznych impulsach zamiast dawek dziennych, pod kątem porównywalnej skuteczności w osiąganiu remisji i występowania niepożądanych skutków ubocznych sterydów. Planujemy włączyć pacjentów z zespołem nerczycowym z powodu potwierdzonego biopsją FSGS, którzy albo nie byli leczeni, albo zareagowali na konwencjonalne schematy dawkowania sterydów i nawrócili. Planujemy leczyć ich comiesięcznymi impulsami doustnymi deksametazonu (40-60 mg/d x 4 dni), przez 8 miesięcy. Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie indukcja całkowitej remisji, definiowanej jako białko w moczu poniżej 300 mg/d. Pacjenci będą również oceniani pod kątem objawów toksyczności steroidów. Pacjenci będą obserwowani w ramach obserwacji w odstępach do 24 miesięcy po włączeniu do badania. Jeśli to badanie sugeruje, że remisję zespołu nerczycowego można osiągnąć za pomocą tego schematu i przy akceptowalnym profilu toksyczności, zaplanujemy randomizowaną próbę kontrolną tego schematu w porównaniu z doustnymi steroidami codziennie lub co drugi dzień.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Dorośli i dzieci.

FSGS potwierdzony biopsją, w tym idiopatyczny FSGS i zapadający się FSGS, ale z wyłączeniem FSGS związanego z HIV i wtórnego FSGS związanego z chorobliwą otyłością, anemią sierpowatą, nefropatią refluksową, przewlekłym uszkodzeniem kanalików nerkowych, wrodzonymi wadami nerek i zmniejszoną masą nefronów.

Współczynnik przesączania kłębuszkowego zostanie oszacowany przy użyciu 4 zmiennych równań MDRD GFR, które obejmują wiek, rasę, płeć i stężenie kreatyniny w surowicy.

Jeśli choroba występowała mniej niż 1 rok, oszacowany GFR musi być większy lub równy 40 ml/min.

Jeśli choroba występowała dłużej niż 1 rok, szacowany GFR musi być większy lub równy 60 ml/min.

Białkomocz w zakresie nerczycowym, zdefiniowany jako stężenie białka w moczu większe lub równe 3,5 g/1,73 m2/d.

Kwalifikują się pacjenci, którzy otrzymywali steroidy z powodu FSGS i u których nastąpiła całkowita remisja, ale nastąpił nawrót z białkomoczem w zakresie nerczycowym.

W przypadku nadciśnienia odpowiednia kontrola ciśnienia krwi (docelowe BP mniejsze lub równe 130/80 mm Hg przy ponad 75% pomiaru u dorosłych).

Pacjenci muszą przyjmować inhibitor konwertazy angiotensyny lub antagonistę receptora angiotensyny przez co najmniej 6 tygodni, chyba że nie tolerują tych leków.

Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną kontrolę urodzeń (doustne środki antykoncepcyjne, wkładka wewnątrzmaciczna, bariera i środek plemnikobójczy).

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Niemożność wyrażenia świadomej zgody lub współpracy w badaniu.

Źle kontrolowana cukrzyca (zdefiniowana jako stężenie hemoglobiny A1C równe lub większe niż 8,5 podczas wstępnego badania przesiewowego lub dzienne zapotrzebowanie na insulinę większe lub równe 100 jednostek) lub nadciśnienie tętnicze (definiowane jako skurczowe ciśnienie tętnicze stale większe niż 160 i/lub ciśnienie rozkurczowe stałe więcej niż 100 dla trzech lub więcej leków).

Dowody przewlekłej lub utajonej infekcji. W szczególności nie może mieć dowodów na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, HIV lub nieleczoną infekcję mykobakteryjną.

Obecne lub wcześniejsze stosowanie środków cytotoksycznych lub cyklosporyny w przypadku FSGS. W przypadku wcześniejszego leczenia tymi lekami ze wskazań innych niż nerki, terapia musi zakończyć się co najmniej 12 miesięcy przed badaniem.

Istnienie jakichkolwiek innych warunków, które komplikowałyby wykonanie lub interpretację badania.

Zaburzenia psychiczne wywołane steroidami w wywiadzie, stwierdzona jałowa martwica stawu biodrowego lub objawowa osteoporoza (np. znane złamania kompresyjne), cukrzyca kruche lub jaskra. Pacjenci z innymi zaburzeniami psychicznymi będą oceniani indywidualnie.

Pacjenci, którzy byli leczeni steroidami w dawce równoważnej 1 mg/kg mc./dobę przez co najmniej 8 tygodni bez remisji, zostaną wykluczeni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2000

Ukończenie studiów

1 grudnia 2004

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 marca 2000

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2000

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 marca 2000

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

4 marca 2008

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2008

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2004

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 000100
  • 00-DK-0100

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj