Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kerran kuukaudessa annettava steroidihoito potilaille, joilla on fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi

maanantai 3. maaliskuuta 2008 päivittänyt: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Pulssideksametasoni fokaalisegmentaalisessa glomeruloskleroosissa

Tässä tutkimuksessa testataan deksametasonin – vahvan steroidilääkityksen – kuukausittaisen annostelun turvallisuutta ja tehokkuutta fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin (FSGS) hoidossa. Tätä sairautta sairastavilla potilailla on munuaisfibroosia (arpeutumista) ja proteinuriaa (liiallinen proteiinin erittyminen virtsaan), jotka noin puolella potilaista tarvitsevat lopulta munuaisdialyysin tai munuaissiirron. Tällä hetkellä tehokkain hoito FSGS:lle on suuriannoksinen steroidi (prednisoni), joka otetaan päivittäin 4–6 kuukauden ajan. Kuitenkin vain noin 30 prosenttia potilaista reagoi tähän hoitoon, ja se aiheuttaa vakavia sivuvaikutuksia monille potilaille. Muut lääkkeet, kuten syklosporiini ja syklofosfamidi, parantavat proteinuriaa vielä harvemmilla potilailla (noin 10 prosenttia) ja niillä on myös vakavia sivuvaikutuksia. Tässä tutkimuksessa selvitetään, saavuttaako kuukausittaisella pulssiannoksella steroideja taudin remissio pienemmällä myrkyllisyydellä.

Aikuiset ja lapset, joilla on FSGS, jotka: 1) eivät ole saaneet steroidihoitoa tai 2) eivät voi sietää päivittäistä steroidihoitoa tai 3) ovat uusiutuneet tavanomaisen steroidihoidon jälkeen, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Ilmoittautuneet ottavat deksametasonia suun kautta 4 päivän ajan 4 viikon välein yhteensä 8 kuukauden ajan. Potilaille tehdään erilaisia ​​testejä ennen hoidon aloittamista (perustila), hoidon aikana ja seurantakäynneillä hoidon vaikutusten arvioimiseksi seuraavasti:

  1. Munuaisbiopsian tarkastelu, lääketieteellinen arviointi, päivittäisen virtsan proteiinien kokonaiserityksen ja munuaisten toiminnan mittaus, psykiatriset testit masennuksen tai muun mielialahäiriön varalta
  2. Verenpaineen, veren kemian ja virtsan proteiinierityksen mittaukset - kuukausittain hoidon aikana
  3. Kyselylomake mahdollisista hoidon vaikutuksista mielialaan ja tunteisiin - kuukausittain hoidon aikana
  4. Valokuvat kasvoista ja vartalosta (alushousuissa tai shortseissa ja toppi päällä) kehon rasvan jakautumisen arvioimiseksi - lähtötilanne ja 8 kuukautta
  5. Silmätutkimukset kaihien ja glaukooman varalta - lähtötilanne ja 8 kuukautta
  6. Alemman selkärangan ja lonkan luutiheysskannaus (DEXA-skannaus) - lähtötaso, 4 ja 12 kuukautta
  7. Magneettiresonanssikuvaus (MRI) lonkista
  8. Psykologinen arviointi ja elämänlaadun arviointi - lähtötilanne, 1, 2 ja 8 kuukautta
  9. Lisämunuaisten toiminnan verikokeet - lähtötaso, 4 ja 8 kuukautta
  10. Veri- ja virtsakokeet - 10, 12, 15 ja 18 kuukautta

Potilaat, jotka saavuttavat remission (jonka virtsan proteiinitasot laskevat normaaliksi) ennen 8 kuukauden deksametasonihoitoa, ottavat vielä yhden annoksen ja lopettavat sitten hoidon, mutta jatkavat seurantaa. Potilaille, jotka saavuttavat remission mutta uusiutuvat, voidaan tarjota toinen hoitojakso.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida vaihtoehtoisen steroidiannosteluohjelman tehokkuutta ja toksisuutta potilaille, joilla on fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS), käyttäen pilottitutkimussuunnitelmaa, johon otetaan mukaan 20 potilasta. Vaikka kirjallisuudessa kerrotaan vaihtelevaa steroidivastetta, äskettäin on raportoitu jopa 30–40 prosentin remissioasteita aikuisilla nefroottisilla potilailla, joita on hoidettu päivittäisellä prednisonilla 1 mg/kg/vrk vähintään 4 kuukauden ajan, minkä jälkeen aste on vähentynyt 3–4 kuukauden ajan. kuukaudet. Tällainen pitkäkestoinen ja aggressiivinen steroidihoito on täynnä merkittävää sairastuvuutta, mutta jotkut kirjoittajat ovat kannattaneet tätä lähestymistapaa, koska munuaisten eloonjäämisen ennuste on huono FSGS-potilailla, jotka eivät saavuta remissiota steroidihoidolla. Suunnittelemme testaavan kahdeksan kuukauden mittaista suurannoksisen steroidihoidon kuuria, joka annetaan kuukausittaisina sykäyksinä päivittäisten annosten sijaan, jotta voidaan varmistaa vertailukelpoinen tehokkuus remission saavuttamisessa ja haitallisten steroidisivuvaikutusten esiintyminen. Aiomme ottaa mukaan potilaita, joilla on biopsialla todistetun FSGS:n aiheuttama nefroottinen oireyhtymä ja joita ei ole joko hoidettu tai jotka ovat reagoineet tavanomaisiin steroidiannosteluihin ja jotka ovat uusiutuneet. Aiomme hoitaa heitä kuukausittain suun kautta otetuilla deksametasonipulsseilla (40-60 mg/d x 4 päivää) 8 kuukauden ajan. Ensisijainen päätetapahtuma on täydellisen remission induktio, joka määritellään virtsan proteiiniksi alle 300 mg/d. Potilaat arvioidaan myös steroiditoksisuuden ilmentymien varalta. Potilaita seurataan seurannassa 24 kuukauden välein tutkimukseen osallistumisen jälkeen. Jos tämä tutkimus viittaa siihen, että nefroottisen oireyhtymän remissio voidaan saavuttaa tällä hoito-ohjelmalla ja hyväksyttävällä toksisuusprofiililla, suunnittelemme satunnaistetun kontrolloidun kokeen tästä hoito-ohjelmasta verrattuna päivittäisiin tai vaihtoehtoisiin suun kautta otettaviin steroideihin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

20

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Aikuiset ja lapset.

Biopsialla todistettu FSGS, mukaan lukien idiopaattinen FSGS ja romahtava FSGS, mutta pois lukien HIV:hen liittyvä FSGS ja sekundaarinen FSGS, jotka liittyvät sairaalliseen liikalihavuuteen, sirppisoluanemiaan, refluksinefropatiaan, krooniseen tubulusvaurioon, synnynnäisiin munuaispoikkeamiin ja vähentyneeseen nefronimassaan.

Glomerulaarinen suodatusnopeus arvioidaan käyttämällä neljää muuttuvaa MDRD GFR -yhtälöä, joka sisältää iän, rodun, sukupuolen ja seerumin kreatiniinin.

Jos sairaus on ollut alle vuoden tai yhtä suuri kuin yksi vuosi, arvioidun GFR:n on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 40 ml/min.

Jos sairautta on esiintynyt vähintään 1 vuoden ajan, arvioidun GFR:n on oltava suurempi tai yhtä suuri kuin 60 ml/min.

Nefroottisen alueen proteinuria, joka määritellään virtsan proteiiniksi, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 3,5 g/1,73 m(2)/d.

Potilaat, jotka ovat saaneet steroideja FSGS:ään ja jotka ovat saavuttaneet täydellisen remission, mutta joilla on uusiutunut nefroottisen alueen proteinuria, ovat tukikelpoisia.

Jos verenpaine on korkea, riittävä verenpaineen hallinta (tavoite-BP alle tai yhtä suuri kuin 130/80 mmHg yli 75 % mittauksesta aikuisilla).

Potilaiden on täytynyt käyttää angiotensiinikonvertaasin estäjää tai angiotensiinireseptorin salpaajaa vähintään 6 viikon ajan, paitsi jos he eivät siedä näitä lääkkeitä.

Hedelmällisessä iässä olevien naisten on ylläpidettävä tehokasta ehkäisyohjelmaa (suullinen ehkäisy, kohdunsisäinen laite, este ja siittiöiden torjunta-aine).

POISTAMISKRITEERIT:

Kyvyttömyys antaa tietoon perustuvaa suostumusta tai tehdä yhteistyötä tutkimuksen kanssa.

Huonosti hallittu diabetes (määritelty hemoglobiini A1C:n ollessa suurempi tai yhtä suuri kuin 8,5 aloitusseulonnassa tai päivittäinen insuliinintarve vähintään 100 yksikköä) tai verenpainetauti (määritelty systoliseksi verenpaineeksi jatkuvasti yli 160 ja/tai jatkuvasti diastoliseksi verenpaineeksi yli 100 kolmella tai useammalla lääkkeellä).

Todisteet kroonisesta tai piilevasta infektiosta. Erityisesti sillä ei saa olla näyttöä aktiivisesta hepatiitti B-, hepatiitti C-, HIV- tai hoitamattomasta mykobakteeri-infektiosta.

Sytotoksisten aineiden tai syklosporiinin nykyinen tai aiempi käyttö FSGS:ssä. Jos niitä on aiemmin hoidettu näillä aineilla muuhun kuin munuaishoitoon, hoidon on oltava päättynyt vähintään 12 kuukautta ennen tutkimusta.

Muiden olosuhteiden olemassaolo, jotka vaikeuttaisivat tutkimuksen toteuttamista tai tulkintaa.

Aiemmin steroidien aiheuttama psykiatrinen häiriö, tunnettu lonkan avaskulaarinen nekroosi tai oireinen osteoporoosi (esim. tunnetut puristusmurtumat), hauras diabetes mellitus tai glaukooma. Potilaat, joilla on muita psykiatrisia häiriöitä, arvioidaan tapauskohtaisesti.

Potilaat, joita on hoidettu steroideilla, jotka vastaavat 1 mg/kg/vrk vähintään 8 viikkoa ilman remissiota, suljetaan pois.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2000

Opintojen valmistuminen

Keskiviikko 1. joulukuuta 2004

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 18. maaliskuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 18. maaliskuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 20. maaliskuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 4. maaliskuuta 2008

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2008

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2004

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 000100
  • 00-DK-0100

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa