Trattamento con steroidi una volta al mese per pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale

Questo studio testerà la sicurezza e l'efficacia di un regime di dosaggio mensile di desametasone, un potente farmaco steroideo, per il trattamento di pazienti con glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS). I pazienti affetti da questa malattia presentano fibrosi renale (cicatrizzazione) e proteinuria (eccessiva escrezione di proteine ​​nelle urine) che, in circa la metà dei pazienti, alla fine richiedono dialisi renale o trapianto. Attualmente, il trattamento più efficace per la FSGS sono gli steroidi ad alte dosi (prednisone) assunti giornalmente per 4-6 mesi. Tuttavia, solo il 30% circa dei pazienti risponde a questo trattamento e in molti pazienti provoca gravi effetti collaterali. Altri farmaci, come la ciclosporina e la ciclofosfamide, migliorano la proteinuria in un numero ancora minore di pazienti (circa il 10%) e hanno anch'essi gravi effetti collaterali. Questo studio esplorerà se una dose pulsata mensile di steroidi raggiungerà la remissione della malattia con minore tossicità.

Adulti e bambini con FSGS che: 1) non hanno ricevuto un trattamento steroideo, o 2) non potevano tollerare il trattamento quotidiano con steroidi, o 3) hanno avuto una ricaduta dopo il trattamento steroideo convenzionale possono essere ammissibili a questo studio. Quelli iscritti prenderanno desametasone per via orale per 4 giorni ogni 4 settimane per un totale di 8 mesi. I pazienti saranno sottoposti a vari test prima dell'inizio del trattamento (basale), durante il corso del trattamento e nelle visite di follow-up per valutare gli effetti del trattamento come segue:

1. Revisione della biopsia renale, valutazione medica, misurazione dell'escrezione totale giornaliera di proteine ​​urinarie e funzionalità renale, test psichiatrici per la depressione o altri disturbi dell'umore
2. Misurazioni della pressione arteriosa, analisi chimiche del sangue ed escrezione di proteine ​​nelle urine - mensilmente durante il trattamento
3. Questionario sugli eventuali effetti del trattamento sull'umore e sui sentimenti - mensilmente durante il trattamento
4. Fotografie del viso e del corpo (in biancheria intima o pantaloncini e canotta) per valutare la distribuzione del grasso corporeo al basale e a 8 mesi
5. Esami oculistici per cataratta e glaucoma - basale e 8 mesi
6. Scansione della densità ossea (scansione DEXA) della colonna vertebrale inferiore e dell'anca - basale, 4 e 12 mesi
7. Imaging a risonanza magnetica (MRI) dei fianchi
8. Valutazione psicologica e valutazione della qualità della vita - basale, 1, 2 e 8 mesi
9. Esami del sangue per la funzione della ghiandola surrenale - basale, 4 e 8 mesi
10. Esami del sangue e delle urine - 10, 12, 15 e 18 mesi

I pazienti che raggiungono la remissione (i cui livelli di proteine ​​nelle urine diminuiscono alla normalità) prima di completare gli 8 mesi di desametasone assumeranno un'altra dose e quindi interromperanno la terapia, ma continueranno con il follow-up. Ai pazienti che ottengono la remissione ma la ricaduta può essere offerto un secondo ciclo di trattamento.