Tratamento com esteroides uma vez por mês para pacientes com glomeruloesclerose segmentar e focal

Este estudo testará a segurança e a eficácia de um regime de dosagem mensal de dexametasona - um forte medicamento esteróide - para tratar pacientes com glomeruloesclerose segmentar e focal (GESF). Os doentes com esta doença apresentam fibrose renal (cicatrização) e proteinúria (excreção excessiva de proteínas na urina) que, em cerca de metade dos doentes, acabam por necessitar de diálise renal ou transplante. Atualmente, o tratamento mais eficaz para a GESF são esteróides em altas doses (prednisona) administrados diariamente por 4 a 6 meses. No entanto, apenas cerca de 30% dos pacientes respondem a esse tratamento e causa sérios efeitos colaterais em muitos pacientes. Outros medicamentos, como a ciclosporina e a ciclofosfamida, melhoram a proteinúria em um número ainda menor de pacientes (cerca de 10%) e também apresentam efeitos colaterais graves. Este estudo irá explorar se uma dose mensal de pulso de esteróides alcançará a remissão da doença com menos toxicidade.

Adultos e crianças com GESF que: 1) não receberam tratamento com esteróides, ou 2) não toleraram o tratamento diário com esteróides, ou 3) tiveram recaída após o tratamento convencional com esteróides podem ser elegíveis para este estudo. Os inscritos tomarão dexametasona por via oral por 4 dias a cada 4 semanas por um total de 8 meses. Os pacientes serão submetidos a vários testes antes do início do tratamento (linha de base), durante o curso do tratamento e em visitas de acompanhamento para avaliar os efeitos do tratamento da seguinte forma:

1. Revisão da biópsia renal, avaliação médica, medição da excreção diária total de proteína na urina e função renal, testes psiquiátricos para depressão ou outro transtorno de humor
2. Medições da pressão arterial, química do sangue e excreção de proteínas na urina - mensalmente durante o tratamento
3. Questionário sobre os efeitos do tratamento, se houver, no humor e nos sentimentos - mensalmente durante o tratamento
4. Fotografias do rosto e do corpo (de cueca ou bermuda e regata) para avaliar a distribuição de gordura corporal - linha de base e 8 meses
5. Exames oftalmológicos para catarata e glaucoma - linha de base e 8 meses
6. Varredura de densidade óssea (varredura DEXA) da parte inferior da coluna e quadril - linha de base, 4 e 12 meses
7. Ressonância magnética (MRI) dos quadris
8. Avaliação psicológica e avaliação da qualidade de vida - linha de base, 1, 2 e 8 meses
9. Exames de sangue para função da glândula adrenal - linha de base, 4 e 8 meses
10. Exames de sangue e urina - 10, 12, 15 e 18 meses

Os pacientes que atingirem a remissão (cujos níveis de proteína na urina diminuem para o normal) antes de completarem os 8 meses de dexametasona tomarão mais uma dose e então interromperão a terapia, mas continuarão com o acompanhamento. Os pacientes que atingem a remissão, mas recaem, podem receber um segundo curso de tratamento.