Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba steroidy jednou za měsíc pro pacienty s fokální segmentální glomerulosklerózou

3. března 2008 aktualizováno: National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Pulzní dexamethason u fokální segmentové glomerulosklerózy

Tato studie bude testovat bezpečnost a účinnost měsíčního dávkovacího režimu dexametazonu – silné steroidní medikace – k léčbě pacientů s fokální segmentální glomerulosklerózou (FSGS). Pacienti s tímto onemocněním mají fibrózu ledvin (zjizvení) a proteinurii (nadměrné vylučování bílkovin močí), které asi u poloviny pacientů nakonec vyžadují dialýzu nebo transplantaci ledvin. V současnosti jsou nejúčinnější léčbou FSGS vysoké dávky steroidů (prednison) užívané denně po dobu 4 až 6 měsíců. Na tuto léčbu však reaguje jen asi 30 procent pacientů a u mnoha pacientů způsobuje závažné vedlejší účinky. Jiné léky, jako je cyklosporin a cyklofosfamid, zlepšují proteinurii u ještě menšího počtu pacientů (asi 10 procent) a mají také závažné vedlejší účinky. Tato studie bude zkoumat, zda měsíční pulzní dávka steroidů dosáhne remise onemocnění s menší toxicitou.

Dospělí a děti s FSGS, kteří: 1) nedostávali léčbu steroidy nebo 2) nemohli tolerovat každodenní léčbu steroidy nebo 3) po konvenční léčbě steroidy relabovali, mohou být vhodní pro tuto studii. Zařazení budou užívat dexamethason ústy po dobu 4 dnů každé 4 týdny po dobu celkem 8 měsíců. Pacienti podstoupí různé testy před zahájením léčby (základní stav), v průběhu léčby a při následných návštěvách, aby se vyhodnotily účinky léčby následovně:

  1. Kontrola biopsie ledvin, lékařské hodnocení, měření celkového denního vylučování bílkovin močí a funkce ledvin, psychiatrické testování na depresi nebo jinou poruchu nálady
  2. Měření krevního tlaku, chemie krve a vylučování bílkovin močí - měsíčně během léčby
  3. Dotazník o účincích léčby, pokud existuje, na náladu a pocity - měsíčně během léčby
  4. Fotografie obličeje a těla (ve spodním prádle nebo šortkách a tílku) k vyhodnocení rozložení tělesného tuku – výchozí hodnota a 8 měsíců
  5. Oční vyšetření na šedý zákal a zelený zákal – základní stav a 8 měsíců
  6. Sken kostní denzity (DEXA sken) dolní části páteře a kyčle – základní linie, 4 a 12 měsíců
  7. Magnetická rezonance (MRI) kyčlí
  8. Psychologické hodnocení a hodnocení kvality života - výchozí stav, 1, 2 a 8 měsíců
  9. Krevní testy na funkci nadledvinek - výchozí, 4 a 8 měsíců
  10. Testy krve a moči - 10, 12, 15 a 18 měsíců

Pacienti, kteří dosáhnou remise (jejichž hladiny bílkovin v moči klesnou k normálu) před dokončením 8 měsíců léčby dexamethasonem, užijí ještě jednu dávku a poté léčbu ukončí, ale pokračují ve sledování. Pacientům, kteří dosáhnou remise, ale recidivují, může být nabídnuta druhá léčba.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cílem této studie je vyhodnotit účinnost a toxicitu alternativního dávkovacího režimu steroidů u pacientů s fokální segmentální glomerulosklerózou (FSGS) za použití pilotní studie, do které bude zařazeno 20 pacientů. Ačkoli literatura uvádí proměnlivou odezvu na steroidy, nedávno byla u nefrotických dospělých pacientů léčených denním prednisonem v dávce 1 mg/kg/den po dobu nejméně 4 měsíců hlášena míra remise až 30–40 procent, po které následovalo snížení o 3–4 měsíce. Takto prodloužený a agresivní průběh steroidů je zatížen významnou morbiditou, ale tento přístup byl některými autory obhajován kvůli špatné prognóze přežití ledvin u nefrotických pacientů s FSGS, kteří nedosahují remise steroidní léčbou. Plánujeme testovat osmiměsíční kúru vysoké dávky steroidní terapie podávané v měsíčních pulzech místo denních dávek, pro srovnatelnou účinnost při dosažení remise a pro výskyt nežádoucích vedlejších účinků steroidů. Plánujeme zařadit pacienty s nefrotickým syndromem v důsledku biopsií prokázané FSGS, kteří buď nebyli léčeni, nebo reagovali na konvenční režimy dávkování steroidů a došlo u nich k relapsu. Plánujeme je léčit měsíčními perorálními pulzy dexamethasonu (40-60 mg/d x 4 dny) po dobu 8 měsíců. Primárním cílovým parametrem bude navození kompletní remise, definované jako protein v moči nižší než 300 mg/den. Pacienti budou také hodnoceni na projevy toxicity steroidů. Pacienti budou sledováni v intervalech až 24 měsíců po vstupu do studie. Pokud tato studie naznačuje, že remise nefrotického syndromu lze dosáhnout tímto režimem as přijatelným profilem toxicity, naplánujeme randomizovanou kontrolovanou studii tohoto režimu ve srovnání s denními nebo obden orálními steroidy.

Typ studie

Intervenční

Zápis

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Dospělí i děti.

Biopsií prokázaný FSGS, včetně idiopatické FSGS a kolabujícího FSGS, ale s vyloučením FSGS spojený s HIV a sekundární FSGS spojený s morbidní obezitou, srpkovitou anémií, refluxní nefropatií, chronickým tubulárním poškozením, vrozenými renálními anomáliemi a sníženou hmotou nefronů.

Rychlost glomerulární filtrace bude odhadnuta pomocí 4 proměnných MDRD GFR rovnice, která zahrnuje věk, rasu, pohlaví a sérový kreatinin.

Pokud je onemocnění přítomno méně než 1 rok nebo rovna 1 roku, odhadovaná GFR musí být vyšší nebo rovna 40 ml/min.

Pokud je onemocnění přítomno déle než 1 rok nebo rovna 1 roku, odhadovaná GFR musí být vyšší nebo rovna 60 ml/min.

Nefrotická proteinurie, definovaná jako protein v moči vyšší nebo rovný 3,5 g/1,73 m(2)/d.

Pacienti, kteří dostávali steroidy pro FSGS a kteří dosáhli kompletní remise, ale u nichž došlo k relapsu s proteinurií nefrotického rozsahu, budou způsobilí.

Při hypertenzi přiměřená kontrola krevního tlaku (cílový TK nižší nebo rovný 130/80 mm Hg při více než 75 % měření u dospělých).

Pacienti musí užívat inhibitor angiotenzin konvertujícího enzymu nebo antagonistu receptoru angiotensinu po dobu nejméně 6 týdnů, pokud tyto léky netolerují.

Ženy ve fertilním věku musí dodržovat účinný antikoncepční režim (perorální antikoncepce, nitroděložní tělísko, bariéra plus spermicid).

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Neschopnost dát informovaný souhlas nebo spolupracovat na studii.

Špatně kontrolovaný diabetes (definovaný jako hemoglobin A1C vyšší nebo rovný 8,5 při vstupním screeningu nebo denní potřeba inzulínu vyšší nebo rovna 100 jednotkám) nebo hypertenze (definovaná jako systolický TK trvale vyšší než 160 a/nebo trvale diastolický TK vyšší než 100 u tří nebo více léků).

Důkaz chronické nebo okultní infekce. Konkrétně nesmí mít známky aktivní hepatitidy B, hepatitidy C, HIV nebo neléčené mykobakteriální infekce.

Současné nebo předchozí použití cytotoxických činidel nebo cyklosporinu pro FSGS. Pokud byla dříve léčena těmito přípravky pro nerenální indikaci, léčba musí být ukončena alespoň 12 měsíců před studií.

Existence jakýchkoli dalších podmínek, které by komplikovaly provádění nebo interpretaci studie.

Anamnéza psychiatrické poruchy vyvolané steroidy, známá avaskulární nekróza kyčle nebo symptomatická osteoporóza (např. známé kompresivní zlomeniny), křehký diabetes mellitus nebo glaukom. Pacienti s jinými psychiatrickými poruchami budou hodnoceni případ od případu.

Pacienti, kteří byli léčeni steroidy odpovídajícími 1 mg/kg/den po dobu delší nebo rovnající se 8 týdnům bez remise, budou vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2000

Dokončení studie

1. prosince 2004

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2000

První zveřejněno (Odhad)

20. března 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

4. března 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2008

Naposledy ověřeno

1. prosince 2004

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 000100
  • 00-DK-0100

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dexamethason

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit