새로 진단된 소아 골수단핵구성 백혈병을 앓는 소아 치료에서 기증자 골수 또는 제대혈 이식에 따른 병용 화학 요법

기본 목표:

I. R115777, 이소트레티노인, 시타라빈 및 플루다라빈으로 치료받은 후 동종이계 골수 또는 제대혈 이식으로 치료받은 새로 진단된 소아 골수단구성 백혈병 소아의 반응률을 결정합니다.

II. 이러한 환자에서 이 요법의 안전성과 독성을 결정합니다. III. 이러한 환자에서 이 요법의 내약성을 결정합니다. IV. 이 요법으로 치료받은 환자의 2년 무사고 생존율을 결정합니다.

V. 이러한 환자의 예후 하위 집합이 임상적, 유전적(NFI, 단염색체 7, RAS 유전자) 또는 조혈 특성의 발현을 기반으로 식별될 수 있는지 여부를 결정합니다.

개요: 이것은 다기관 연구입니다.

환자는 1-21일에 매일 2회 경구 R115777을 사용한 선행 창 유도 요법을 받도록 선택할 수 있습니다. 치료는 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 2코스 동안 28일마다 반복됩니다.

진행성 질환 또는 1코스 후 허용할 수 없는 조혈 회복이 있는 안정 질환 환자는 유도 화학요법을 진행합니다. (연구의 R11577 부분은 2005년 8월 현재 적립 마감됨)

모든 환자는 1일에 시작하여 1일 1회 경구 이소트레티노인 및 30분에 걸쳐 플루다라빈 IV 및 1 내지 5일에 4시간에 걸쳐 시타라빈 IV를 포함하는 유도 화학요법을 받는다. 플루다라빈 및 시타라빈을 사용한 치료는 2코스 동안 28일마다 반복됩니다. 이소트레티노인 치료는 동종이형 골수 또는 제대혈 이식 때까지 계속됩니다. 진행성 질환이 있는 환자는 1코스 후 이식을 진행합니다.

이소트레티노인 완료 후, 환자는 -7~4일에 1일 2회 전신 방사선 조사, -3일과 -2일에 2시간에 걸쳐 사이클로포스파미드 IV, 12일마다 4~6시간에 걸쳐 항흉선세포 글로불린 IV를 포함하는 준비 요법을 받습니다. -3일에서 -1일 사이의 시간. 환자는 0일에 동종 골수 또는 제대혈 이식을 받습니다. 환자는 약 60일에 시작하여 1년 동안 매일 경구용 이소트레티노인을 받습니다.

5년 동안 6개월마다, 그 이후에는 매년 환자를 추적합니다.

예상되는 적립: 최대 100명의 환자(18-46명이 유도 화학요법으로 R115777을 받고[연구의 R11577 부분은 2005년 8월 현재 적립이 마감됨] 및 27-54명이 유도 화학요법만 받음) 3.2년 이내에 이 연구에 대해 누적될 것입니다. .