联合化疗后供体骨髓或脐带血移植治疗初诊幼年型粒单核细胞白血病患儿

主要目标：

一、确定初诊幼年粒单核细胞白血病患儿接受R115777、异维甲酸、阿糖胞苷和氟达拉滨治疗后异基因骨髓或脐带血移植的反应率。

二。确定该方案在这些患者中的安全性和毒性。 三、 确定这些患者对该方案的耐受性。 四、 确定接受该方案治疗的患者的 2 年无事件生存率。

V. 确定是否可以根据临床、遗传（NFI、7 号单体、RAS 基因）或造血特征的表达来确定这些患者的预后亚群。

大纲：这是一项多中心研究。

患者可选择在第 1-21 天每天两次口服 R115777 接受前期窗口诱导治疗。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每 28 天重复治疗 2 个疗程。

疾病进展或疾病稳定且 1 个疗程后造血恢复不可接受的患者进行诱导化疗。 （截至 08/2005，研究的 R11577 部分已停止应计）

所有患者均接受诱导化疗，包括从第 1 天开始每天一次口服异维甲酸，并在第 1-5 天静脉注射氟达拉滨超过 30 分钟和阿糖胞苷静脉注射超过 4 小时。 氟达拉滨和阿糖胞苷治疗每 28 天重复一次，共 2 个疗程。 异维A酸治疗一直持续到同种异体骨髓或脐带血移植。 1 个疗程后疾病进展的患者进行移植。

完成异维甲酸治疗后，患者接受的准备方案包括第 -7 至 -4 天每天两次全身照射，第 -3 和 -2 天环磷酰胺静脉注射超过 2 小时，以及每 12 天超过 4-6 小时的抗胸腺细胞球蛋白静脉注射第 -3 天到 -1 天的小时数。 患者在第 0 天接受同种异体骨髓或脐带血移植。患者从大约第 60 天开始每天接受口服异维甲酸并持续 1 年。

患者每 6 个月随访一次，持续 5 年，之后每年随访一次。

预计应计：本研究将在 3.2 年内累积最多 100 名患者（18-46 名接受 R115777 和诱导化疗 [研究的 R11577 部分截至 08/2005 停止招募] 和 27-54 名仅接受诱导化疗） .