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Quimioterapia combinada seguida de transplante de medula óssea ou sangue de cordão umbilical no tratamento de crianças com diagnóstico recente de leucemia mielomonocítica juvenil

10 de abril de 2013 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Avaliação da Janela de Fase II do Inibidor da Farnesil Transferase (R115777) Seguido de Ácido Retinóico 13-CIS, Citosina Arabinosídeo e Fludarabina Mais Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas em Crianças com Leucemia Mielomonocítica Juvenil

A administração de medicamentos quimioterápicos, como R115777, isotretinoína, citarabina e fludarabina, antes de um transplante de medula óssea de um doador ou um transplante de cordão umbilical ajuda a interromper o crescimento de células cancerígenas. Também ajuda a impedir que o sistema imunológico do paciente rejeite as células-tronco do doador. Quando as células-tronco saudáveis ​​de um doador são infundidas no paciente, elas podem ajudar a medula óssea do paciente a produzir células-tronco, glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas. Este estudo de fase II está estudando o quão bem a administração de quimioterapia combinada com medula óssea doadora ou transplante de sangue do cordão umbilical funciona no tratamento de crianças com leucemia mielomonocítica juvenil recém-diagnosticada

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVOS PRIMÁRIOS:

I. Determinar a taxa de resposta de crianças com leucemia mielomonocítica juvenil recém-diagnosticada tratadas com R115777, isotretinoína, citarabina e fludarabina, seguidas de transplante alogênico de medula óssea ou sangue do cordão umbilical.

II. Determine a segurança e a toxicidade desse regime nesses pacientes. III. Determine a tolerabilidade deste regime nestes pacientes. 4. Determine a taxa de sobrevida livre de eventos em 2 anos de pacientes tratados com este regime.

V. Determinar se os subconjuntos prognósticos desses pacientes podem ser identificados com base na expressão de características clínicas, genéticas (NFI, monossomia 7, gene RAS) ou hematopoiéticas.

ESBOÇO: Este é um estudo multicêntrico.

Os pacientes podem optar por receber terapia de indução de janela inicial com R115777 oral duas vezes ao dia nos dias 1-21. O tratamento é repetido a cada 28 dias por 2 ciclos na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.

Pacientes com doença progressiva ou doença estável com recuperação hematopoiética inaceitável após 1 curso procedem à quimioterapia de indução. (porção de R11577 do estudo fechada para provisão em 08/2005)

Todos os pacientes recebem quimioterapia de indução compreendendo isotretinoína oral uma vez ao dia começando no dia 1 e fludarabina IV durante 30 minutos e citarabina IV durante 4 horas nos dias 1-5. O tratamento com fludarabina e citarabina é repetido a cada 28 dias por 2 cursos. O tratamento com isotretinoína continua até o transplante alogênico de medula óssea ou sangue do cordão umbilical. Pacientes com doença progressiva após 1 curso procedem ao transplante.

Após a conclusão da isotretinoína, os pacientes recebem um regime preparatório que compreende irradiação corporal total duas vezes ao dia nos dias -7 a -4, ciclofosfamida IV durante 2 horas nos dias -3 e -2 e globulina antitimócito IV durante 4-6 horas a cada 12 horas nos dias -3 a -1. Os pacientes são submetidos a transplante alogênico de medula óssea ou sangue de cordão umbilical no dia 0. Os pacientes recebem isotretinoína oral diariamente começando aproximadamente no dia 60 e continuando por 1 ano.

Os pacientes são acompanhados a cada 6 meses por 5 anos e depois anualmente.

ACRESCIMENTO PROJETADO: Um máximo de 100 pacientes (18-46 recebendo R115777 com quimioterapia de indução [parte R11577 do estudo fechada para acúmulo em 08/2005] e 27-54 recebendo apenas quimioterapia de indução) serão acumulados para este estudo dentro de 3,2 anos .

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

100

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Arcadia, California, Estados Unidos, 91006-3776
        • Children's Oncology Group

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 16 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Leucemia mielomonocítica juvenil recém-diagnosticada e não tratada previamente

  • Apresentando-se com todos os seguintes:

    • Ausência de t(9;22) ou bcr/abl por PCR
    • Contagem absoluta de monócitos superior a 1.000/mm^3
    • Menos de 20% de blastos de medula óssea

  • Apresentando pelo menos 2 dos seguintes:

    • Hemoglobina F elevada
    • Precursores mieloides no sangue periférico
    • WBC maior que 10.000/mm^3
    • Sargramostim (GM-CSF) hipersensibilidade
  • Consulte as características da doença
  • Bilirrubina não superior a 2,0 mg/dL
  • ALT não superior a 3 vezes o normal
  • Creatinina não superior a 2 vezes o normal
  • Sem sargramostim concomitante (GM-CSF)
  • Sem inibidores da bomba de prótons concomitantes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento (tipifarnib, transplante de medula óssea/cordão umbilical)
Ver descrição detalhada.
Outro: análise laboratorial de biomarcadores
Estudos correlativos
Medicamento: fosfato de fludarabina
Dado IV
Outros nomes:
  • 2-F-ara-AMP
  • Beneflur
  • Fludara
Medicamento: tipifarnibe
Dado oralmente
Outros nomes:
  • R115777
  • Zarnestra
Medicamento: ciclofosfamida
Dado IV
Outros nomes:
  • Cytoxan
  • Endoxan
  • CPM
  • CTX
  • Endoxana
Medicamento: citarabina
Dado IV
Outros nomes:
  • Cytosar-U
  • citosina arabinósido
  • ARA-C
  • arabinofuranosilcitosina
  • arabinosilcitosina
Medicamento: isotretinoína
Dado oralmente
Outros nomes:
  • 13-CRA
  • Amnestima
  • Cistane
  • Claravis
  • Sotret
Biológico: globulina anti-timócito
Dado IV
Outros nomes:
  • ATGAM
  • ATG
  • Timoglobulina
  • globulina imune de linfócitos
Radiação: radioterapia
Submeta-se a irradiação corporal total
Outros nomes:
  • irradiação
  • radioterapia
  • terapia, radiação
Procedimento: Transplante de Medula Óssea Alogênico
Submeta-se a transplante alogênico de medula óssea
Outros nomes:
  • terapia de medula óssea, alogênica
  • transplante, medula óssea alogênica
Procedimento: transplante de sangue de cordão umbilical de dupla unidade
Procedimento: transplante de sangue de cordão umbilical
Submeta-se a transplante alogênico de sangue de cordão
Outros nomes:
  • Transplante de UCB
  • transplante de sangue de cordão
  • transplante, sangue de cordão umbilical

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de resposta (CR ou PR)
Prazo: Até 6 anos
As taxas de resposta na janela inicial em relação a se os pacientes tinham ou não mutações ativadoras de vas também serão estimadas por proporções.
Até 6 anos
Duração da resposta
Prazo: Até 6 anos
Será estimado pelo método de Kaplan-Meier.
Até 6 anos
Sobrevida livre de progressão
Prazo: 2 anos
Será estimado pelo método de Kaplan-Meier.
2 anos
Avaliação da importância prognóstica do marcador genético
Prazo: Até 6 anos
Serão aplicados o teste de Logrank e o modelo de riscos proporcionais de Cox.
Até 6 anos
Toxicidades de grau 3 ou superior avaliadas usando CTC versão 2.0
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência de pacientes recebendo a janela vs. não
Prazo: Até 6 anos
Até 6 anos
Status da resposta nos relatórios de final de curso (pré x pós)
Prazo: Até 6 anos
Será feita uma comparação de classificação sinalizada dos componentes da terapia.
Até 6 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Robert Castleberry, Children's Oncology Group

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2001

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de outubro de 2001

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de janeiro de 2003

Primeira postagem (Estimativa)

27 de janeiro de 2003

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

11 de abril de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de abril de 2013

Última verificação

1 de janeiro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCI-2012-01861
  • U10CA098543 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • AAML0122
  • CDR0000068788 (Identificador de registro: PDQ (Physician Data Query))

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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