新たに診断された若年性骨髄単球性白血病の子供の治療における併用化学療法とその後のドナー骨髄または臍帯血移植

主な目的:

I. R115777、イソトレチノイン、シタラビン、およびフルダラビンで治療された後、同種骨髄または臍帯血移植を受けた、新たに診断された若年性骨髄単球性白血病の子供の奏効率を決定します。

Ⅱ．これらの患者におけるこのレジメンの安全性と毒性を判断します。 III. これらの患者におけるこのレジメンの忍容性を判断します。 IV. このレジメンで治療された患者の 2 年イベント フリー生存率を決定します。

V. これらの患者の予後サブセットを、臨床的、遺伝的 (NFI、7 モノソミー、RAS 遺伝子)、または造血学的特徴の発現に基づいて特定できるかどうかを判断します。

概要: これは多施設研究です。

患者は、1 日目から 21 日目に 1 日 2 回、R115777 を経口投与する先行ウィンドウ導入療法を受けることを選択できます。 治療は、疾患の進行または許容できない毒性がない場合、28 日ごとに 2 コース繰り返します。

1 コース後の造血回復が許容できない進行性疾患または安定疾患の患者は、導入化学療法に進む。 (研究の R11577 部分は 2005 年 8 月時点で集計を終了しました)

すべての患者は、1 日目から 1 日 1 回の経口イソトレチノイン、30 分以上のフルダラビン IV、および 1 ～ 5 日目の 4 時間以上のシタラビン IV を含む導入化学療法を受けます。 フルダラビンとシタラビンによる治療は、28 日ごとに 2 コース繰り返されます。 イソトレチノインによる治療は、同種骨髄または臍帯血移植まで継続します。 1 コース後に病状が進行した患者は移植に進む。

イソトレチノインの完了後、患者は、7日目から4日目に1日2回の全身照射、3日目と2日目に2時間にわたるシクロホスファミドIV、12日ごとに4時間から6時間にわたる抗胸腺細胞グロブリンIVを含む準備レジメンを受けます。日の -3 から -1 の時間。 患者は、0 日目に同種骨髄または臍帯血移植を受ける。患者は、約 60 日目から開始して 1 年間、経口イソトレチノインを毎日受ける。

患者は 5 年間 6 か月ごとに追跡され、その後は 1 年ごとに追跡されます。

予想される患者数: 最大 100 人の患者 (R115777 と導入化学療法を受ける患者 [2005 年 8 月現在、研究の R11577 部分の患者数は終了] および導入化学療法のみを受ける患者 27 ～ 54 人) は、3.2 年以内にこの研究で発生します。 .