골수이형성 증후군 환자의 빈혈 치료에 대한 탈리도마이드

질병 특성:

• 12주 이상 지속되는 골수이형성 증후군(MDS) 진단

  • 난치성 빈혈(RA)
  • 고리형 사이드로블라스트가 있는 RA
  • 과도한 폭발이 있는 RA
  • 만성골수단구
• 치료 관련 MDS 없음
• 골수 공간의 30% 이상을 차지하는 골수경화증 또는 골수 섬유증 없음(또는 3등급 이상으로 평가됨)
• 급성 골수성 백혈병으로의 전환 없음
• 골수에서 20% 이하의 돌풍
• 말초 혈액에서 5% 이하의 모세포
• 에리스로포이에틴 수치가 100 mU/mL 이하인 환자는 에포에틴 알파 치료에 실패한 적이 있어야 합니다(즉, 최소 6주 동안 매주 최소 30,000단위의 에포에틴 알파).
• 수혈 의존형(지난 8주 이내에 최소 2단위의 포장 적혈구 또는 전혈을 투여받았음) 또는
• 수혈 비의존성(지난 8주 동안 11g/dL 미만의 2 헤모글로빈 수치(최소 7일 간격)로 적혈구 수혈 또는 전혈 수혈 없음)

• 철결핍 없음(예: 골수 철 저장소 결여)

  • 골수 흡인물을 평가할 수 없는 경우 트랜스페린 포화도는 최소 20%이고 페리틴은 최소 50ng/mL이어야 합니다.
• 교정되지 않은 B12 또는 엽산 결핍 없음
• 빈혈에 기여하는 다른 원인 없음(예: 자가면역 또는 유전성 용혈성 장애 또는 위장관 실혈)

환자 특성:

나이:

• 18세 이상

성능 상태:

• ECOG 0-2 또는
• 주브로드 0-2

기대 수명:

• 최소 6개월

조혈:

• 질병 특성 참조
• 절대 호중구 수 최소 500/mm^3

간:

• 빌리루빈 2.0mg/dL 이하
• AST 및 ALT가 정상 상한치(ULN)의 2배 미만
• B형 간염 표면 항원 음성
• C형 간염 음성

신장:

• ULN의 1.5배 이하인 크레아티닌

심혈관:

• 조절되지 않는 고혈압 없음
• MDS와 무관한 임상적으로 유의하고 증상이 있는 불안정한 심혈관 질환 없음

폐:

• MDS와 무관한 임상적으로 유의하고 증상이 있는 불안정한 폐 질환 없음

신경학적:

• MDS와 무관한 임상적으로 유의하고 증상이 있는 불안정한 신경계 질환 없음
• 간질 병력 없음
• 지속적인 신경학적 결손 없음(예: 뇌졸중)
• 2등급 이상의 말초 신경병증 없음

다른:

• 임신 또는 수유 중이 아님
• 음성 임신 테스트
• 가임 환자는 연구 참여 전, 도중, 후 4주 동안 최소 1개의 매우 효과적인 피임 방법과 1개의 추가 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다.
• HIV 음성
• MDS와 무관한 임상적으로 유의하거나 증상이 있거나 불안정한 내분비계, 위장관 또는 비뇨생식기 질환 없음
• 지난 5년 이내에 기저 세포 또는 편평 세포 피부암 또는 자궁경부의 상피내암종을 제외한 다른 악성 종양 없음
• 생명을 위협하거나 비경구적 항생제를 필요로 하는 활동성 감염 없음
• 다른 심각한 동시 질병 없음

이전 동시 치료:

생물학적 요법:

• 질병 특성 참조
• 이전 조혈 성장 인자(예: 에포에틴 알파, 필그라스팀(G-CSF), 사르그라모스팀(GM-CSF) 또는 인터루킨-3) 투여 이후 7일 이상
• 사전 탈리도마이드 없음
• 혈관 내피 성장 인자 또는 종양 괴사 인자 알파(예: etanercept 또는 infliximab)를 억제하기 위한 이전 제제 없음
• 동시 에포에틴 알파 없음

화학 요법:

• MDS에 대해 활성일 수 있는 동시 화학 요법 없음

내분비 요법:

• 이전 안드로겐 이후 30일 이상
• 전신 코르티코스테로이드를 사용한 지속적인 치료에 대한 요구 사항 없음

방사선 요법:

• 명시되지 않은

수술:

• 명시되지 않은

다른:

• 적혈구 수혈 또는 에포에틴 알파를 제외한 MDS에 대한 사전 치료 후 30일 이상
• 이전에 다른 실험적 임상시험에 참여한 후 30일 이상
• 이전 실험 약물로부터 30일 이상
• 다른 동시 조사 약물 또는 치료법 없음