Talidomidi anemian hoidossa potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä

TAUDEN OMINAISUUDET:

• Vähintään 12 viikkoa kestäneiden myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) diagnoosi

  • Refractory anemia (RA)
  • RA rengasmaisilla sideroblasteilla
  • RA ylimääräisillä räjähdyksillä
  • Krooninen myelomonosyytti
• Ei terapiaan liittyvää MDS:ää
• Ei myeloskleroosia tai myelofibroosia, jotka vievät yli 30 % luuytimen tilasta (tai arvioituna asteeksi 3+ tai korkeammaksi)
• Ei muutosta akuuttiin myelooiseen leukemiaan
• Enintään 20 % blasteja luuytimessä
• Enintään 5 % blasteja ääreisveressä
• Potilaiden, joiden erytropoietiinitaso on 100 mU/ml tai vähemmän, epoetiini alfa -hoito on täytynyt epäonnistua (eli vähintään 30 000 yksikköä epoetiini alfaa viikossa vähintään 6 viikon ajan)
• verensiirrosta riippuvainen (saanut vähintään 2 yksikköä pakattuja punasoluja tai kokoverta viimeisten 8 viikon aikana) TAI
• Verisiirrosta riippumaton (ei punasoluja tai kokoverensiirtoja viimeisen 8 viikon aikana, kun 2 hemoglobiinitasoa (vähintään 7 päivän välein) alle 11 g/dl)

• Ei raudanpuutetta (esim. luuytimen rautavarasto puuttuu)

  • Jos luuytimen aspiraattia ei voida arvioida, transferriinin kyllästymisen on oltava vähintään 20 % ja ferritiinin vähintään 50 ng/ml
• Ei korjaamatonta B12- tai folaatinpuutetta
• Ei muita anemiaan vaikuttavia syitä (esim. autoimmuuni tai perinnöllinen hemolyyttinen häiriö tai ruoansulatuskanavan verenhukka)

POTILAS OMINAISUUDET:

Ikä:

• 18 ja yli

Suorituskyvyn tila:

• ECOG 0-2 TAI
• Zubrod 0-2

Elinajanodote:

• Vähintään 6 kuukautta

Hematopoieettinen:

• Katso Taudin ominaisuudet
• Absoluuttinen neutrofiilien määrä vähintään 500/mm^3

Maksa:

• Bilirubiini enintään 2,0 mg/dl
• AST ja ALT alle 2 kertaa normaalin yläraja (ULN)
• Hepatiitti B -pinta-antigeenin negatiivinen
• C-hepatiitti negatiivinen

Munuaiset:

• Kreatiniini enintään 1,5 kertaa ULN

Sydän:

• Ei hallitsematonta verenpainetautia
• Ei kliinisesti merkittävää, oireenmukaista, epästabiilia sydän- ja verisuonitautia, joka ei liity MDS:ään

Keuhko:

• Ei kliinisesti merkittävää, oireenmukaista, epästabiilia keuhkosairautta, joka ei liity MDS:ään

Neurologinen:

• Ei kliinisesti merkittävää, oireenmukaista, epästabiilia neurologista sairautta, joka ei liity MDS:ään
• Ei epilepsiahistoriaa
• Ei jatkuvaa neurologista vajaatoimintaa (esim.
• Ei asteen 2 tai sitä korkeamman perifeeristä neuropatiaa

Muuta:

• Ei raskaana tai imettävänä
• Negatiivinen raskaustesti
• Hedelmällisten potilaiden on käytettävä vähintään yhtä erittäin tehokasta ja yhtä tehokasta ehkäisymenetelmää neljän viikon ajan ennen tutkimukseen osallistumista, sen aikana ja 4 viikon ajan tutkimukseen osallistumisen jälkeen.
• HIV negatiivinen
• Ei kliinisesti merkittävää, oireenmukaista, epästabiilia endokriinistä, maha-suolikanavan tai sukuelinten sairautta, joka ei liity MDS:ään
• Ei muita pahanlaatuisia kasvaimia viimeisen 5 vuoden aikana, paitsi tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä tai kohdunkaulan in situ -syöpä
• Ei hengenvaarallista tai aktiivista tulehdusta, joka vaatii parenteraalisia antibiootteja
• Ei muita vakavia samanaikaisia ​​sairauksia

EDELLINEN SAMANAIKAINEN HOITO:

Biologinen terapia:

• Katso Taudin ominaisuudet
• Yli 7 päivää aikaisemmista hematopoieettisista kasvutekijöistä (esim. epoetiini alfa, filgrastiimi (G-CSF), sargramostiimi (GM-CSF) tai interleukiini-3)
• Ei aikaisempaa talidomidia
• Ei aikaisempia aineita, jotka on tarkoitettu estämään verisuonten endoteelin kasvutekijää tai tuumorinekroositekijä alfaa (esim. etanersepti tai infliksimabi)
• Ei samanaikaista epoetiini alfaa

Kemoterapia:

• Ei samanaikaista kemoterapiaa, joka voi olla aktiivinen MDS:ää vastaan

Endokriininen hoito:

• Yli 30 päivää edellisestä androgeenista
• Ei vaadi jatkuvaa hoitoa systeemisillä kortikosteroideilla

Sädehoito:

• Ei määritelty

Leikkaus:

• Ei määritelty

Muuta:

• Yli 30 päivää edellisestä MDS-hoidosta paitsi punasolujen siirtoon tai epoetiini alfaan
• Yli 30 päivää aiemmasta osallistumisesta toiseen kokeelliseen kliiniseen tutkimukseen
• Yli 30 päivää aikaisemmista kokeellisista lääkkeistä
• Ei muita samanaikaisia ​​tutkimusaineita tai hoitoja