骨髄異形成症候群患者の貧血治療におけるサリドマイド

疾患の特徴:

• -少なくとも12週間の骨髄異形成症候群（MDS）の診断

  • 不応性貧血（RA）
  • 環状鉄芽球を伴うRA
  • 過剰な芽球を伴うRA
  • 慢性骨髄単球性
• 治療関連MDSなし
• -骨髄スペースの30％を超える骨髄硬化症または骨髄線維症がない（またはグレード3 +以上と評価される）
• 急性骨髄性白血病への移行なし
• 骨髄中の芽球は20%以下
• 末梢血中の芽球は5%以下
• -エリスロポエチンレベルが100 mU / mL以下の患者は、エポエチンアルファ治療に失敗している必要があります（つまり、少なくとも30,000ユニットのエポエチンアルファを毎週少なくとも6週間）
• -輸血依存（過去8週間以内に少なくとも2単位のパックRBCまたは全血を受け取った）または
• -輸血に依存しない（過去8週間以内にパックされたRBCまたは全血輸血がなく、2つのヘモグロビンレベル（少なくとも7日間隔）が11 g / dL未満）

• 鉄欠乏症なし（骨髄の鉄貯蔵の欠如など）

  • 骨髄吸引液が評価できない場合、トランスフェリン飽和は少なくとも 20%、フェリチンは少なくとも 50 ng/mL でなければなりません
• 修正されていない B12 または葉酸欠乏症はありません
• 貧血の他の原因がない（例えば、自己免疫または遺伝性溶血性疾患または胃腸の失血）

患者の特徴:

年：

• 18歳以上

演奏状況：

• ECOG 0-2 または
• ズブロッド 0-2

平均寿命：

• 少なくとも6ヶ月

造血：

• 病気の特徴を見る
• 好中球の絶対数が500/mm^3以上

肝臓：

• ビリルビンが2.0mg/dL以下
• ASTとALTが正常上限の2倍未満（ULN）
• B型肝炎表面抗原陰性
• C型肝炎陰性

腎臓：

• -クレアチニンがULNの1.5倍以下

心臓血管：

• コントロールされていない高血圧がない
• MDSに関連しない、臨床的に重要な、症状のある、不安定な心血管疾患がない

肺:

• MDSに関連しない、臨床的に重要な症状のある不安定な肺疾患がない

神経学的：

• MDSに関連しない、臨床的に重要な症状のある不安定な神経疾患がない
• てんかんの病歴なし
• 持続的な神経障害（脳卒中など）がない
• -グレード2以上の末梢神経障害なし

他の：

• 妊娠中または授乳中ではない
• 陰性妊娠検査
• -肥沃な患者は、少なくとも1つの非常に効果的な避妊方法と1つの追加の効果的な避妊方法を、研究参加前、最中、および研究参加後の4週間使用する必要があります
• HIV陰性
• MDSに関連しない、臨床的に重要な、症状のある、不安定な内分泌、胃腸、または泌尿生殖器疾患がない
• -基底細胞または扁平上皮皮膚がんまたは子宮頸部の上皮内がんを除いて、過去5年以内に他の悪性腫瘍はありません
• -非経口抗生物質を必要とする生命を脅かすまたは活動的な感染症はありません
• その他重篤な併発疾患なし

以前の同時療法：

生物学的療法：

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• -以前の造血成長因子（例：エポエチンアルファ、フィルグラスチム（G-CSF）、サルグラモスチム（GM-CSF）、またはインターロイキン-3）から7日以上
• サリドマイドの治療歴なし
• 血管内皮増殖因子または腫瘍壊死因子アルファを阻害することを意図した以前の薬剤（例：エタネルセプトまたはインフリキシマブ）
• 同時エポエチンアルファなし

化学療法:

• MDSに対して有効である可能性のある同時化学療法はありません

内分泌療法:

• 以前のアンドロゲンから 30 日以上
• 全身性コルチコステロイドによる継続的な治療の必要なし

放射線療法:

• 指定されていない

手術：

• 指定されていない

他の：

• -赤血球輸血またはエポエチンアルファを除くMDSの前治療から30日以上
• -別の実験的臨床試験への以前の参加から30日以上
• 以前の治験薬から 30 日以上
• 他の同時治験薬または治療なし