沙利度胺治疗骨髓增生异常综合征贫血

疾病特征：

• 至少持续 12 周的骨髓增生异常综合征 (MDS) 的诊断

  • 难治性贫血 (RA)
  • 具有环状铁粒幼细胞的 RA
  • 原始细胞过多的 RA
  • 慢性粒单核细胞
• 无治疗相关 MDS
• 没有骨髓硬化或骨髓纤维化占据超过 30% 的骨髓空间（或评估为 3+ 级或更高）
• 未转化为急性髓性白血病
• 骨髓原始细胞不超过 20%
• 外周血原始细胞不超过5%
• 促红细胞生成素水平为 100 mU/mL 或更低的患者一定是阿法依泊汀治疗失败（即每周至少服用 30,000 单位阿法依泊汀至少 6 周）
• 依赖输血（在过去 8 周内接受了至少 2 个单位的浓缩红细胞或全血）或
• 不依赖输血（在过去 8 周内未输过浓缩红细胞或全血且 2 次血红蛋白水平（至少相隔 7 天）低于 11 g/dL）

• 无缺铁（例如，骨髓铁储备不足）

  • 如果骨髓抽吸物不可评估，转铁蛋白饱和度必须至少为 20%，铁蛋白至少为 50 ng/mL
• 没有未纠正的 B12 或叶酸缺乏症
• 没有其他导致贫血的原因（例如，自身免疫性或遗传性溶血性疾病或胃肠道失血）

患者特征：

年龄：

• 18岁及以上

性能状态：

• ECOG 0-2 或
• 祖布罗德 0-2

预期寿命：

• 至少6个月

造血：

• 见疾病特征
• 中性粒细胞绝对计数至少 500/mm^3

肝脏：

• 胆红素不超过 2.0 mg/dL
• AST 和 ALT 低于正常上限 (ULN) 的 2 倍
• 乙型肝炎表面抗原阴性
• 丙型肝炎阴性

肾脏：

• 肌酐不大于 ULN 的 1.5 倍

心血管：

• 没有不受控制的高血压
• 无与 MDS 无关的有临床意义的、有症状的、不稳定的心血管疾病

肺部：

• 无与 MDS 无关的有临床意义的、有症状的、不稳定的肺部疾病

神经系统：

• 无与 MDS 无关的有临床意义的、有症状的、不稳定的神经系统疾病
• 无癫痫病史
• 没有持续的神经功能障碍（例如中风）
• 无 2 级或更严重的周围神经病变

其他：

• 未怀孕或哺乳
• 妊娠试验阴性
• 生育患者必须在参与研究之前、期间和之后的 4 周内至少使用 1 种高效和 1 种额外有效的避孕方法
• 艾滋病毒阴性
• 无与 MDS 无关的具有临床意义的、有症状的、不稳定的内分泌、胃肠道或泌尿生殖系统疾病
• 除基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或宫颈原位癌外，过去 5 年内无其他恶性肿瘤
• 没有危及生命或需要注射抗生素的活动性感染
• 无其他严重并发疾病

先前的同步治疗：

生物疗法：

• 见疾病特征
• 自先前的造血生长因子（例如，epoetin alfa、filgrastim (G-CSF)、sargramostim (GM-CSF) 或 interleukin-3）以来超过 7 天
• 之前没有沙利度胺
• 之前没有用于抑制血管内皮生长因子或肿瘤坏死因子 alfa 的药物（例如依那西普或英夫利昔单抗）
• 没有并发的 epoetin alfa

化疗：

• 没有可能对 MDS 有效的同步化疗

内分泌治疗：

• 自上次使用雄激素以来超过 30 天
• 不需要持续使用全身性皮质类固醇治疗

放疗：

• 未标明

外科手术：

• 未标明

其他：

• 除 RBC 输注或阿法依泊汀外，自 MDS 先前治疗以来超过 30 天
• 自之前参加另一项实验性临床试验以来超过 30 天
• 距离之前的实验药物超过 30 天
• 没有其他同时进行的研究药物或治疗