유전성 혈관부종의 급성 발작에 대한 Icatibant를 사용한 피하 치료
2021년 5월 24일 업데이트: Shire
유전성 혈관부종 치료를 위한 이카티반트의 피하 제형에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구
이 연구의 목적은 유전성 혈관부종(HAE) 환자의 급성 피부 및/또는 복부 발작 치료에서 브래디키닌 길항제인 Icatibant의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 2상/3상 연구는 두 부분으로 구성되어 있습니다: 통제된 단계와 오픈 라벨 확장(OLE) 단계.
통제된 단계는 연구의 이중 맹검 부분을 설명하고 무작위 환자의 첫 번째 치료된 피부 및/또는 복부 발작에 대해 위약과 비교하여 증상 완화 시작까지의 시간을 줄이는 데 있어 이카티반트의 효능을 평가하기 위한 것입니다.
후두 발작을 경험한 환자는 무작위 배정되지 않았지만 통제된 단계 절차 및 평가에 따라 개방형 라벨 icatabant로 치료되었습니다.
이 그룹의 결과는 서술적으로 보고되어야 했습니다.
제어 단계에서 첫 발작을 치료한 후 환자는 OLE 단계에 들어갈 자격이 있었습니다.
OLE 단계에서 치료가 필요할 정도로 심각한 혈관 부종 발작을 경험한 환자는 피하 주사로 치료를 받았습니다.
OLE 단계는 무작위 배정된 56명의 모든 환자와 마지막 무작위 환자가 이중 맹검 단계를 완료한 수정된 공개 확장이 되었습니다.
수정된 오픈 라벨 연장 기간은 스크리닝을 통해 적합하다고 판단되었지만 혈관 부종 발작을 경험하지 않았거나 이중 맹검 단계가 진행되는 동안 치료할 가치가 있을 정도로 심각하지 않은 발작이 있는 환자에 대한 치료를 허용했습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
84
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007-2197
- Georgetown University Hospital, Lombardi Cancer Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상
- HAE 유형 I 또는 II의 문서화된 진단(확인된 보체 1 에스테라제 억제제[C1-INH] 결핍);
- 현재 부종은 피부, 복부 및/또는 후두 부위에 있습니다.
- 현재 부종은 연구자의 증상 점수에 따라 중등도 내지 중증입니다.
제외 기준:
- HAE 이외의 혈관부종, 예를 들어 후천성 혈관부종(AAE)의 진단;
- 지난 1개월 이내에 다른 임상시험용의약품(IMP)의 임상시험 참여;
- 현재 부종 발작이 시작된 이후 진통제를 사용한 치료;
- C1-INH 제품(예: 인간 C1-INH 제제), 현재 부종 발작의 개시로부터 3일 미만;
- ACE 억제제(예: 로텐신, 프리니빌, 아큐프릴);
- 병력 또는 선별 검사에 근거한 중증의 증상이 있는 관상 동맥 질환의 증거;
- 의사가 시험 참여에 대한 금기 사항으로 간주하는 심각한 수반 질병;
- 임신 및/또는 모유 수유.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 제어된 개방 라벨/후두 발작
기준선에서 후두 증상이 있는 환자는 무작위 배정되지 않았지만 통제 단계 동안 icatabant open label로 치료되었습니다.
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복부에 30mg(3mL) 피하 이카티반트 주사
다른 이름들:
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실험적: Icatibant- 무작위
적격한 첫 번째 연구 내 공격을 받은 후 통제 단계에서 icatabant에 무작위 배정된 환자.
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복부에 30mg(3mL) 피하 이카티반트 주사
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 무작위
적격한 첫 번째 연구 내 공격을 받은 후 통제 단계에서 위약에 무작위 배정된 환자.
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주사액, 연구 약물과 일치 단일 용량: 3mL
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실험적: 기준선에서 치료받지 않은 환자
스크리닝을 통해 자격이 있는 것으로 확인되었지만 혈관 부종 발작을 경험하지 않았거나 통제 단계가 진행되는 동안 치료를 받을 만큼 심각하지 않은 발작이 있었던 환자 확장 단계(OLE) )
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복부에 30mg(3mL) 피하 이카티반트 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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증상 완화 시작까지의 시간(TOSR)
기간: 5 일
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1차 효능 종점은 VAS(Visual Analogue Scale)를 사용하여 환자가 평가한 TOSR이었습니다.
VAS는 기준선과 치료 기간 전체에 걸쳐 미리 결정된 시점에서 발작의 각 증상의 강도를 측정하는 데 사용되는 척도입니다.
10cm 가로선으로 구성되어 있으며, 0점은 환자가 전혀 증상이 없는 상태를 의미하고 10cm 지점은 환자가 경험한 최악의 증상을 나타냅니다.
환자는 수평선에 표시를 하여 현재 증상 상태를 나타냅니다.
TOSR은 주사 시간부터 3가지 주요 증상(피부 종창, 피부 피부 및 복통)에 대한 증상 완화의 처음 기록된 개시 시간 사이의 시간으로 정의되었습니다.
주요 증상은 공격 유형에 기반했습니다.
복부 발작의 경우 단일 주요 증상은 복통이었습니다.
피부 발작의 경우 단일 주요 증상은 피부 부종 또는 피부 통증 중 가장 심각한 것이었습니다.
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5 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자에 따른 퇴행까지의 시간(개선 시작)
기간: 5 일
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이 매개변수는 환자에 따라 관찰 가능한(눈에 보이는) 증상의 퇴행(개선 시작)까지의 시간을 평가했습니다.
환자들에게 "증상이 호전되기 시작했다고 느끼는 날짜와 시간을 보고하십시오"라는 질문을 받았습니다.
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5 일
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증상 완화가 거의 완료될 때까지의 시간
기간: 5 일
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거의 완전한 증상 완화까지의 시간은 모든 증상에 대해 최소 3회 연속 측정한 VAS에서 0~10mm 사이의 점수로 정의되었습니다.
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5 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Cicardi M, Banerji A, Bracho F, Malbran A, Rosenkranz B, Riedl M, Bork K, Lumry W, Aberer W, Bier H, Bas M, Greve J, Hoffmann TK, Farkas H, Reshef A, Ritchie B, Yang W, Grabbe J, Kivity S, Kreuz W, Levy RJ, Luger T, Obtulowicz K, Schmid-Grendelmeier P, Bull C, Sitkauskiene B, Smith WB, Toubi E, Werner S, Anne S, Bjorkander J, Bouillet L, Cillari E, Hurewitz D, Jacobson KW, Katelaris CH, Maurer M, Merk H, Bernstein JA, Feighery C, Floccard B, Gleich G, Hebert J, Kaatz M, Keith P, Kirkpatrick CH, Langton D, Martin L, Pichler C, Resnick D, Wombolt D, Fernandez Romero DS, Zanichelli A, Arcoleo F, Knolle J, Kravec I, Dong L, Zimmermann J, Rosen K, Fan WT. Icatibant, a new bradykinin-receptor antagonist, in hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010 Aug 5;363(6):532-41. doi: 10.1056/NEJMoa0906393. Erratum In: N Engl J Med. 2010 Oct 7;363(15):1486.
- Malbran A, Riedl M, Ritchie B, Smith WB, Yang W, Banerji A, Hebert J, Gleich GJ, Hurewitz D, Jacobson KW, Bernstein JA, Khan DA, Kirkpatrick CH, Resnick D, Li H, Fernandez Romero DS, Lumry W. Repeat treatment of acute hereditary angioedema attacks with open-label icatibant in the FAST-1 trial. Clin Exp Immunol. 2014 Aug;177(2):544-53. doi: 10.1111/cei.12358.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2004년 12월 28일
기본 완료 (실제)
2006년 7월 17일
연구 완료 (실제)
2006년 7월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2004년 11월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2004년 11월 26일
처음 게시됨 (추정)
2004년 11월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 24일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- JE049 #2103
- FAST1 (Shire HGT)
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