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Traitement sous-cutané avec l'icatibant pour les crises aiguës d'angio-œdème héréditaire

24 mai 2021 mis à jour par: Shire

Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique d'une formulation sous-cutanée d'icatibant pour le traitement de l'angio-œdème héréditaire

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité d'Icatibant, un antagoniste de la bradykinine dans le traitement des crises cutanées et/ou abdominales aiguës chez les patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de phase II/III comprenait deux parties : une phase contrôlée et une phase d'extension en ouvert (OLE). La phase contrôlée décrit la partie en double aveugle de l'étude et visait à évaluer l'efficacité de l'icatibant pour diminuer le délai d'apparition du soulagement des symptômes par rapport au placebo pour la première crise cutanée et/ou abdominale traitée chez des patients randomisés. Les patients ayant subi une crise laryngée n'ont pas été randomisés, mais traités par icatibant en ouvert selon les procédures et évaluations de la phase contrôlée. Le résultat de ce groupe devait être rapporté de manière descriptive. Après le traitement de la première crise dans la phase contrôlée, les patients étaient éligibles pour entrer dans la phase OLE. Dans la phase OLE, les patients qui ont subi des crises d'angio-œdème suffisamment graves pour justifier un traitement devaient être traités par voie s.c. icatibant selon les besoins jusqu'à la fin de l'étude. La phase OLE est devenue une extension ouverte modifiée où les 56 patients qui avaient été randomisés et le dernier patient randomisé avaient terminé la phase en double aveugle. La période de prolongation ouverte modifiée a permis le traitement des patients qui ont été dépistés et jugés éligibles mais qui n'ont pas subi de crise d'angio-œdème, ou qui ont eu une crise qui n'était pas suffisamment grave pour mériter un traitement alors que la phase en double aveugle était toujours en cours.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

84

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007-2197
        • Georgetown University Hospital, Lombardi Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge supérieur à 18 ans ;
  • Diagnostic documenté d'AOH de type I ou II (déficit confirmé en inhibiteur de la complément 1 estérase [C1-INH]);
  • L'œdème actuel doit être au niveau cutané, abdominal et/ou laryngé ;
  • L'œdème actuel doit être modéré à sévère selon le score des symptômes de l'investigateur.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic d'angio-œdème autre que l'AOH, par exemple, angio-œdème acquis (AAE) ;
  • Participation à un essai clinique d'un autre médicament expérimental (IMP) au cours du mois précédent ;
  • Traitement avec tout analgésique depuis le début de la crise d'œdème actuelle ;
  • Traitement par thérapie substitutive, y compris les produits C1-INH (par ex. préparations humaines de C1-INH), moins de 3 jours après le début de la crise d'œdème actuelle ;
  • Traitement avec des inhibiteurs de l'ECA (par ex. Lotensin, Prinivil, Accupril);
  • Preuve de maladie coronarienne sévère et symptomatique basée sur les antécédents médicaux ou un examen de dépistage ;
  • Maladies concomitantes graves que le médecin considère comme une contre-indication à la participation à l'essai ;
  • Grossesse et/ou allaitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Contrôlé Open-label / Atteinte laryngée
Les patients présentant des symptômes laryngés à l'inclusion n'ont pas été randomisés mais traités par icatibant en ouvert pendant la phase contrôlée.
Médicament: Icatibant
30 mg (3 ml) d'icatibant en injection sous-cutanée dans la région abdominale
Autres noms:
  • Nom de marque, Firazyr®
Expérimental: Icatibant - randomisé
Les patients qui ont été randomisés pour recevoir de l'icatibant dans la phase contrôlée après avoir eu une première crise éligible pendant l'étude.
Médicament: Icatibant
30 mg (3 ml) d'icatibant en injection sous-cutanée dans la région abdominale
Autres noms:
  • Nom de marque, Firazyr®
Comparateur placebo: Placebo-randomisé
Les patients qui ont été randomisés pour recevoir un placebo dans la phase contrôlée après avoir eu une première crise éligible dans l'étude.
Médicament: Placebo
Solution injectable, adaptée au médicament à l'étude Dose unique : 3 mL
Expérimental: Patients non traités au départ
Les patients qui ont été dépistés et jugés éligibles mais qui n'ont pas subi de crise d'angio-œdème, ou qui ont eu une crise qui n'était pas suffisamment grave pour mériter un traitement pendant la phase contrôlée (ils n'ont pas été traités pendant la phase contrôlée mais traités avec de l'icatibant pendant la phase ouverte Phase d'extension (OLE) )
Médicament: Icatibant
30 mg (3 ml) d'icatibant en injection sous-cutanée dans la région abdominale
Autres noms:
  • Nom de marque, Firazyr®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai d'apparition du soulagement des symptômes (TOSR)
Délai: 5 jours
Le critère principal d'évaluation de l'efficacité était le TOSR évalué par le patient à l'aide d'une échelle visuelle analogique (EVA). L'EVA est une échelle utilisée pour mesurer l'intensité de chaque symptôme de l'attaque au départ et à des moments prédéterminés tout au long de la période de traitement. Il se compose d'une ligne horizontale de 10 cm, le point 0 correspondant à un état où le patient ne ressent aucun symptôme et le point de 10 cm représente les pires symptômes jamais ressentis par le patient. Le patient indique son état actuel de symptômes en traçant une marque sur la ligne horizontale. Le TOSR a été défini comme le temps entre le moment de l'injection et le premier début documenté de soulagement des symptômes pour les 3 principaux symptômes : gonflement cutané, peau cutanée et douleur abdominale. Le principal symptôme était basé sur le type d'attaque. Pour les crises abdominales, le seul symptôme principal était la douleur abdominale. Pour les attaques cutanées, le symptôme principal unique était soit un gonflement de la peau, soit une douleur cutanée, selon le plus grave.
5 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Temps de régression (début de l'amélioration) selon le patient
Délai: 5 jours
Ce paramètre évaluait le temps de régression (début d'amélioration) des symptômes observables (visibles) selon les patients. On a demandé aux patients de « signaler la date et l'heure auxquelles vous sentez que vos symptômes commencent à s'améliorer ».
5 jours
Temps nécessaire au soulagement presque complet des symptômes
Délai: 5 jours
Le temps nécessaire au soulagement presque complet des symptômes a été défini comme un score compris entre 0 et 10 mm sur l'EVA pour au moins 3 mesures consécutives pour tous les symptômes.
5 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 décembre 2004

Achèvement primaire (Réel)

17 juillet 2006

Achèvement de l'étude (Réel)

17 juillet 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 novembre 2004

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 novembre 2004

Première publication (Estimation)

29 novembre 2004

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JE049 #2103
  • FAST1 (Shire HGT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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