Podskórne leczenie ikatybantem w przypadku ostrych ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego
24 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie podskórnej postaci ikatybantu w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego
Celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa Ikatybantu, antagonisty bradykininy, w leczeniu ostrych napadów skórnych i/lub brzusznych u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To badanie fazy II/III składało się z dwóch części: fazy kontrolowanej i fazy otwartej (OLE).
Faza kontrolna opisuje podwójnie ślepą część badania i miała na celu ocenę skuteczności ikatybantu w skracaniu czasu do wystąpienia złagodzenia objawów w porównaniu z placebo w przypadku pierwszego leczonego napadu skórnego i/lub brzusznego u randomizowanych pacjentów.
Pacjenci, u których wystąpił atak krtani, nie byli randomizowani, lecz leczeni ikatybantem metodą otwartej próby zgodnie z procedurami i ocenami fazy kontrolowanej.
Wynik tej grupy miał być przedstawiony opisowo.
Po leczeniu pierwszego napadu w fazie kontrolowanej pacjenci kwalifikowali się do fazy OLE.
W fazie OLE pacjenci, u których wystąpiły napady obrzęku naczynioruchowego na tyle poważne, że wymagały leczenia, mieli być leczeni podskórnie.
odpowiednio ikatybantu do końca badania. Faza OLE stała się zmodyfikowanym, otwartym przedłużeniem, w którym wszyscy 56 pacjentów, którzy zostali zrandomizowani i ostatni zrandomizowany pacjent, zakończyli fazę podwójnie ślepej próby.
Zmodyfikowany przedłużony okres otwartej próby umożliwił leczenie pacjentów, którzy zostali poddani badaniu przesiewowemu i uznani za kwalifikujących się, ale nie doświadczyli napadu obrzęku naczynioruchowego lub napadu, który nie był na tyle poważny, aby zasługiwać na leczenie, podczas gdy faza podwójnie ślepej próby wciąż trwała.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
84
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007-2197
- Georgetown University Hospital, Lombardi Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek powyżej 18 lat;
- Udokumentowane rozpoznanie HAE typu I lub II (potwierdzony niedobór inhibitora esterazy dopełniacza 1 [C1-INH]);
- Obecny obrzęk dotyczy skóry, brzucha i/lub krtani;
- Obecny obrzęk może być umiarkowany do ciężkiego, zgodnie z Punktacją Objawów badacza.
Kryteria wyłączenia:
- Rozpoznanie obrzęku naczynioruchowego innego niż HAE, na przykład nabytego obrzęku naczynioruchowego (AAE);
- Udział w badaniu klinicznym innego badanego produktu leczniczego (IMP) w ciągu ostatniego miesiąca;
- Leczenie dowolnymi lekami przeciwbólowymi od początku obecnego napadu obrzęku;
- Leczenie terapią zastępczą, w tym produktami C1-INH (np. preparaty ludzkiego C1-INH), mniej niż 3 dni od początku aktualnego napadu obrzęku;
- Leczenie inhibitorami ACE (np. Lotensin, Prinivil, Accupril);
- Dowody na ciężką, objawową chorobę wieńcową na podstawie wywiadu lub badania przesiewowego;
- Ciężkie współistniejące choroby, które lekarz uzna za przeciwwskazanie do udziału w badaniu;
- Ciąża i/lub karmienie piersią.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kontrolowany atak otwarty / krtaniowy
Pacjenci z objawami krtani na początku badania nie byli randomizowani, ale leczeni ikatybantem metodą otwartej próby podczas fazy kontrolowanej.
|
30 mg (3 ml) podskórnego wstrzyknięcia ikatybantu w okolice brzucha
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Ikatybant – Randomizowany
Pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej ikatybant w fazie kontrolowanej po wystąpieniu kwalifikującego się pierwszego napadu w badaniu.
|
30 mg (3 ml) podskórnego wstrzyknięcia ikatybantu w okolice brzucha
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Randomizowane placebo
Pacjenci, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w fazie kontrolowanej po pierwszym kwalifikującym się napadzie w badaniu.
|
Roztwór do wstrzykiwań dopasowany do badanego leku Pojedyncza dawka: 3 ml
|
|
Eksperymentalny: Pacjenci nieleczeni na początku badania
Pacjenci, którzy zostali poddani badaniu przesiewowemu i uznani za odpowiednich, ale nie doświadczyli napadu obrzęku naczynioruchowego lub napadu, który nie był na tyle poważny, aby zasługiwać na leczenie, podczas trwającej fazy kontrolowanej (nie byli leczeni w fazie kontrolowanej, ale leczeni ikatybantem podczas otwartej próby Faza rozszerzenia (OLE) )
|
30 mg (3 ml) podskórnego wstrzyknięcia ikatybantu w okolice brzucha
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do początku złagodzenia objawów (TOSR)
Ramy czasowe: 5 dni
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności była ocena TOSR przez pacjenta za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS).
VAS jest skalą stosowaną do pomiaru intensywności każdego objawu napadu w punkcie wyjściowym i we wcześniej określonych punktach czasowych w całym okresie leczenia.
Składa się z poziomej linii o długości 10 cm, gdzie punkt 0 odpowiada stanowi, w którym pacjent nie odczuwa żadnych objawów, a punkt o długości 10 cm reprezentuje najgorsze objawy, jakie kiedykolwiek wystąpiły u pacjenta.
Pacjent zaznacza swój aktualny stan objawów rysując kreskę w poprzek poziomej linii.
TOSR zdefiniowano jako czas między czasem wstrzyknięcia a pierwszym udokumentowanym początkiem złagodzenia objawów dla 3 głównych objawów: obrzęku skóry, skóry i bólu brzucha.
Pierwotny objaw był oparty na rodzaju ataku.
W przypadku napadów brzusznych pojedynczym głównym objawem był ból brzucha.
W przypadku napadów skórnych pojedynczym głównym objawem był albo obrzęk skóry, albo ból skóry, w zależności od tego, który z nich był najcięższy.
|
5 dni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do regresji (początek poprawy) według pacjenta
Ramy czasowe: 5 dni
|
Parametr ten oceniał czas do regresji (początku poprawy) obserwowalnych (widocznych) objawów u pacjentów.
Pacjentów poproszono o „Zgłoś datę i godzinę, kiedy poczujesz, że objawy zaczynają się poprawiać”.
|
5 dni
|
|
Czas na prawie całkowite złagodzenie objawów
Ramy czasowe: 5 dni
|
Czas do prawie całkowitego złagodzenia objawów zdefiniowano jako wynik między 0 a 10 mm w skali VAS dla co najmniej 3 kolejnych pomiarów dla wszystkich objawów.
|
5 dni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Cicardi M, Banerji A, Bracho F, Malbran A, Rosenkranz B, Riedl M, Bork K, Lumry W, Aberer W, Bier H, Bas M, Greve J, Hoffmann TK, Farkas H, Reshef A, Ritchie B, Yang W, Grabbe J, Kivity S, Kreuz W, Levy RJ, Luger T, Obtulowicz K, Schmid-Grendelmeier P, Bull C, Sitkauskiene B, Smith WB, Toubi E, Werner S, Anne S, Bjorkander J, Bouillet L, Cillari E, Hurewitz D, Jacobson KW, Katelaris CH, Maurer M, Merk H, Bernstein JA, Feighery C, Floccard B, Gleich G, Hebert J, Kaatz M, Keith P, Kirkpatrick CH, Langton D, Martin L, Pichler C, Resnick D, Wombolt D, Fernandez Romero DS, Zanichelli A, Arcoleo F, Knolle J, Kravec I, Dong L, Zimmermann J, Rosen K, Fan WT. Icatibant, a new bradykinin-receptor antagonist, in hereditary angioedema. N Engl J Med. 2010 Aug 5;363(6):532-41. doi: 10.1056/NEJMoa0906393. Erratum In: N Engl J Med. 2010 Oct 7;363(15):1486.
- Malbran A, Riedl M, Ritchie B, Smith WB, Yang W, Banerji A, Hebert J, Gleich GJ, Hurewitz D, Jacobson KW, Bernstein JA, Khan DA, Kirkpatrick CH, Resnick D, Li H, Fernandez Romero DS, Lumry W. Repeat treatment of acute hereditary angioedema attacks with open-label icatibant in the FAST-1 trial. Clin Exp Immunol. 2014 Aug;177(2):544-53. doi: 10.1111/cei.12358.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 grudnia 2004
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 lipca 2006
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 lipca 2006
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 listopada 2004
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 listopada 2004
Pierwszy wysłany (Oszacować)
29 listopada 2004
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 czerwca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
24 maja 2021
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby skórne
- Zespoły niedoboru odporności
- Choroby układu odpornościowego
- Nadwrażliwość, natychmiastowa
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby skóry, naczyniowe
- Nadwrażliwość
- Pokrzywka
- Dziedziczne choroby niedoboru dopełniacza
- Pierwotne niedobory odporności
- Obrzęk naczynioruchowy
- Obrzęk naczynioruchowy, dziedziczny
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Agenty obwodowego układu nerwowego
- Środki przeciwbólowe
- Agenci systemu sensorycznego
- Środki przeciwzapalne, niesteroidowe
- Środki przeciwbólowe, nie narkotyczne
- Środki przeciwzapalne
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Uzupełnij środki inaktywujące
- Antagoniści receptora bradykininy B2
- Antagoniści receptora bradykininy
- Ikatybant
Inne numery identyfikacyjne badania
- JE049 #2103
- FAST1 (Shire HGT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .