Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Icatibant-hoito perinnöllisen angioedeeman akuuttien kohtausten ihonalainen hoito

maanantai 24. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus ikatibantin ihonalaisesta formulaatiosta perinnöllisen angioedeeman hoitoon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida Icatibantin, bradykiniiniantagonistin, tehoa ja turvallisuutta akuuttien iho- ja/tai vatsakohtausten hoidossa potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema (HAE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen II/III tutkimus koostui kahdesta osasta: kontrolloidusta vaiheesta ja avoimen etiketin laajennusvaiheesta (OLE). Kontrolloitu vaihe kuvaa tutkimuksen kaksoissokko-osaa, ja sen tarkoituksena oli arvioida ikatibantin tehoa lyhentää oireiden lievittymiseen kuluvaa aikaa lumelääkkeeseen verrattuna satunnaistettujen potilaiden ensimmäisessä hoidetussa iho- ja/tai vatsakohtauksessa. Kurkunpään kohtauksen saaneita potilaita ei satunnaistettu, vaan niitä hoidettiin avoimella ikatibantilla kontrolloidun vaiheen menetelmien ja arviointien mukaisesti. Tämän ryhmän tulos oli raportoitava kuvailevasti. Kun ensimmäinen kohtaus oli hoidettu kontrolloidussa vaiheessa, potilaat olivat kelvollisia siirtymään OLE-vaiheeseen. OLE-vaiheessa potilaita, jotka kokivat angioödeemakohtauksia, jotka olivat tarpeeksi vakavia hoidon vaatimiseksi, oli hoidettava s.c. ikatibantti tarpeen mukaan tutkimuksen loppuun asti. OLE-vaiheesta tuli muokattu avoin jatke, jossa kaikki 56 satunnaistettua potilasta ja viimeinen satunnaistettu potilas olivat päättäneet kaksoissokkovaiheen. Muokattu avoin jatkoaika salli hoidon potilaille, jotka tutkittiin ja todettiin kelvollisiksi, mutta joilla ei ollut angioödeemakohtausta tai joilla oli kohtaus, joka ei ollut tarpeeksi vakava ansaitsemaan hoitoa kaksoissokkovaiheen ollessa vielä käynnissä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

84

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007-2197
        • Georgetown University Hospital, Lombardi Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä yli 18 vuotta;
  • HAE-tyypin I tai II dokumentoitu diagnoosi (vahvistettu komplementin 1 esteraasi-inhibiittorin [C1-INH] puutos);
  • Nykyinen turvotus on ihon, vatsan ja/tai kurkunpään alueilla;
  • Nykyinen turvotus on keskivaikea tai vaikea tutkijan oirepisteen mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Muun kuin HAE:n, esimerkiksi hankitun angioedeeman (AAE) diagnoosi;
  • Osallistuminen toisen tutkimuslääkkeen (IMP) kliiniseen tutkimukseen viimeisen kuukauden aikana;
  • Hoito millä tahansa kipulääkkeellä nykyisen turvotuskohtauksen alkamisen jälkeen;
  • Hoito korvaushoidolla, mukaan lukien C1-INH-tuotteet (esim. ihmisen C1-INH-valmisteet), alle 3 päivää nykyisen turvotuskohtauksen alkamisesta;
  • Hoito ACE:n estäjillä (esim. Lotensin, Prinivil, Accupril);
  • Todisteet vakavasta, oireellisesta sepelvaltimotaudista sairaushistorian tai seulontatutkimuksen perusteella;
  • Vakavat samanaikaiset sairaudet, jotka lääkäri pitää tutkimukseen osallistumisen vasta-aiheina;
  • Raskaus ja/tai imetys.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hallittu avoin/kurkunpään hyökkäys
Potilaita, joilla oli kurkunpään oireita lähtötilanteessa, ei satunnaistettu, vaan niitä hoidettiin avoimella ikatibantilla kontrolloidun vaiheen aikana.
Lääke: Ikatibantti
30 mg (3 ml) ihonalainen ikatibantti-injektio vatsan alueelle
Muut nimet:
  • Tuotemerkki Firazyr®
Kokeellinen: Ikatibantti - satunnaistettu
Potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan ikatibanttia kontrolloidussa vaiheessa sen jälkeen, kun heillä oli kelvollinen ensimmäinen tutkimuskohtaus.
Lääke: Ikatibantti
30 mg (3 ml) ihonalainen ikatibantti-injektio vatsan alueelle
Muut nimet:
  • Tuotemerkki Firazyr®
Placebo Comparator: Placebo-satunnaistettu
Potilaat, jotka satunnaistettiin saamaan lumelääkettä kontrolloidussa vaiheessa sen jälkeen, kun heillä oli kelvollinen ensimmäinen tutkimuskohtaus.
Lääke: Plasebo
Injektioneste, sovitettu tutkimuslääkkeeseen Kerta-annos: 3 ml
Kokeellinen: Hoitamattomat potilaat lähtötilanteessa
Potilaat, jotka seulottiin ja jotka todettiin kelvollisiksi, mutta joilla ei ollut angioödeemakohtausta tai joilla oli kohtaus, joka ei ollut riittävän vakava ansaitsemaan hoitoa kontrolloidun vaiheen aikana (heitä ei hoidettu kontrolloidun vaiheen aikana, vaan hoidettiin ikatibantilla avoimen leikkauksen aikana Laajennusvaihe (OLE) )
Lääke: Ikatibantti
30 mg (3 ml) ihonalainen ikatibantti-injektio vatsan alueelle
Muut nimet:
  • Tuotemerkki Firazyr®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika oireiden lievitykseen (TOSR)
Aikaikkuna: 5 päivää
Ensisijainen tehon päätetapahtuma oli TOSR, jonka potilas arvioi Visual Analogue Scale (VAS) -asteikolla. VAS on asteikko, jota käytetään mittaamaan kohtauksen kunkin oireen voimakkuutta lähtötasolla ja ennalta määrättyinä ajankohtina koko hoitojakson ajan. Se koostuu vaakasuuntaisesta 10 cm:n viivasta, jossa 0-piste vastaa tilaa, jossa potilaalla ei ole lainkaan oireita, ja 10 cm:n piste edustaa pahimpia potilaan koskaan kokemia oireita. Potilas ilmaisee tämänhetkisen oireensa piirtämällä vaakaviivan poikki merkin. TOSR määriteltiin ajanjaksoksi injektioajankohdan ja ensimmäisen dokumentoidun oireiden lievittymisen välillä kolmen ensisijaisen oireen osalta: ihon turvotus, ihon iho ja vatsakipu. Ensisijainen oire perustui hyökkäyksen tyyppiin. Vatsakohtauksissa ainoa ensisijainen oire oli vatsakipu. Ihokohtauksissa yksittäinen ensisijainen oire oli joko ihon turvotus tai ihokipu sen mukaan, kumpi oli vakavin.
5 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika taantumiseen (parantumisen alku) potilaan mukaan
Aikaikkuna: 5 päivää
Tämä parametri arvioi potilaiden mukaan aikaa havaittavien (näkyvien) oireiden regressioon (parantumisen alkamiseen). Potilailta kysyttiin "Ilmoita päivämäärä ja kellonaika, jolloin oireesi alkavat helpottaa".
5 päivää
Aika lähes täydelliseen oireiden lievitykseen
Aikaikkuna: 5 päivää
Aika lähes täydelliseen oireiden helpotukseen määriteltiin 0-10 mm:n pistemääränä VAS:ssa vähintään 3 peräkkäisessä mittauksessa kaikkien oireiden osalta.
5 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 28. joulukuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 17. heinäkuuta 2006

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 17. heinäkuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 26. marraskuuta 2004

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. marraskuuta 2004

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 29. marraskuuta 2004

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • JE049 #2103
  • FAST1 (Shire HGT)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa