Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Subkutánní léčba icatibantem pro akutní záchvaty dědičného angioedému

24. května 2021 aktualizováno: Shire

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie subkutánní formulace ikatibantu pro léčbu hereditárního angioedému

Účelem této studie je posoudit účinnost a bezpečnost icatibantu, antagonisty bradykininu při léčbě akutních kožních a/nebo břišních záchvatů u pacientů s hereditárním angioedémem (HAE).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze II/III sestávala ze dvou částí: kontrolované fáze a fáze otevřeného rozšíření (OLE). Kontrolovaná fáze popisuje dvojitě zaslepenou část studie a byla určena k vyhodnocení účinnosti icatibantu při zkrácení doby do nástupu úlevy od symptomů ve srovnání s placebem u prvního léčeného kožního a/nebo břišního záchvatu u randomizovaných pacientů. Pacienti prodělali laryngeální záchvat nebyli randomizováni, ale byli léčeni otevřeným ikatibantem podle postupů a hodnocení v kontrolované fázi. Výsledek této skupiny měl být popsán popisně. Po léčbě první ataky v kontrolované fázi byli pacienti způsobilí vstoupit do fáze OLE. Ve fázi OLE měli být pacienti, kteří prodělali záchvaty angioedému natolik závažné, že vyžadovaly léčbu, léčeni s.c. icatibant podle potřeby až do konce studie. Fáze OLE se stala modifikovaným otevřeným prodloužením, kdy všech 56 randomizovaných pacientů a poslední randomizovaný pacient uzavřeli dvojitě zaslepenou fázi. Modifikované otevřené prodloužené období umožňovalo léčbu pacientům, kteří byli vyšetřeni a shledáni vhodnými, ale neprodělali záchvat angioedému nebo měli záchvat, který nebyl dostatečně závažný, aby si zasloužil léčbu, zatímco dvojitě zaslepená fáze stále probíhala.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

84

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007-2197
        • Georgetown University Hospital, Lombardi Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk nad 18 let;
  • Zdokumentovaná diagnóza HAE typu I nebo II (potvrzený nedostatek inhibitoru esterázy komplementu 1 [C1-INH]);
  • Současný edém je v oblasti kůže, břicha a/nebo hrtanu;
  • Současný edém je střední až závažný podle skóre symptomů zkoušejícího.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza angioedému jiného než HAE, například získaný angioedém (AAE);
  • účast na klinickém hodnocení jiného hodnoceného léčivého přípravku (IMP) během posledního měsíce;
  • Léčba jakýmikoli léky proti bolesti od začátku současného záchvatu edému;
  • Léčba substituční terapií, včetně přípravků C1-INH (např. lidské přípravky C1-INH), méně než 3 dny od začátku současného záchvatu edému;
  • Léčba ACE inhibitory (např. Lotensin, Prinivil, Accupril);
  • Důkazy o závažném, symptomatickém onemocnění koronárních tepen na základě anamnézy nebo screeningového vyšetření;
  • Závažná doprovodná onemocnění, která lékař považuje za kontraindikaci účasti ve studii;
  • Těhotenství a/nebo kojení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kontrolovaný otevřený / laryngeální záchvat
Pacienti s laryngeálními symptomy na začátku nebyli randomizováni, ale byli léčeni icatibantem otevřeně během kontrolované fáze.
Lék: Icatibant
30 mg (3 ml) subkutánní injekce ikatibantu do břišní oblasti
Ostatní jména:
  • Značka Firazyr®
Experimentální: Icatibant- Randomizováno
Pacienti, kteří byli randomizováni k icatibantu v kontrolované fázi poté, co měli způsobilý první záchvat ve studii.
Lék: Icatibant
30 mg (3 ml) subkutánní injekce ikatibantu do břišní oblasti
Ostatní jména:
  • Značka Firazyr®
Komparátor placeba: Placebo-randomizované
Pacienti, kteří byli randomizováni k placebu v kontrolované fázi poté, co měli způsobilý první záchvat ve studii.
Lék: Placebo
Injekční roztok, odpovídající studovanému léčivu Jedna dávka: 3 ml
Experimentální: Neléčení pacienti na začátku
Pacienti, kteří byli vyšetřeni a shledáni vhodnými, ale neprodělali záchvat angioedému nebo měli záchvat, který nebyl dostatečně závažný, aby si zasloužil léčbu, zatímco kontrolovaná fáze probíhala (nebyli léčeni během kontrolované fáze, ale byli léčeni icatibantem během otevřené studie Fáze rozšíření (OLE) )
Lék: Icatibant
30 mg (3 ml) subkutánní injekce ikatibantu do břišní oblasti
Ostatní jména:
  • Značka Firazyr®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do nástupu úlevy od symptomů (TOSR)
Časové okno: 5 dní
Primárním koncovým bodem účinnosti byla TOSR hodnocená pacientem pomocí vizuální analogové škály (VAS). VAS je stupnice používaná k měření intenzity každého příznaku ataky na začátku a v předem stanovených časových bodech během léčebného období. Skládá se z vodorovné 10 cm čáry, přičemž bod 0 odpovídá stavu, kdy pacient nepociťuje vůbec žádné příznaky, a bod 10 cm představuje nejhorší příznaky, jaké kdy pacient zažil. Pacient ukazuje svůj aktuální stav příznaků kreslením značky přes vodorovnou čáru. TOSR byl definován jako doba mezi časem injekce a časem prvního zdokumentovaného nástupu úlevy od symptomů pro 3 primární symptomy: kožní otok, kožní bolest a bolest břicha. Primární symptom byl založen na typu útoku. U břišních záchvatů byla jediným primárním příznakem bolest břicha. U kožních záchvatů byl jediným primárním příznakem buď otok kůže nebo bolest kůže, podle toho, co bylo nejzávažnější.
5 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do regrese (počátek zlepšení) podle pacienta
Časové okno: 5 dní
Tento parametr hodnotil dobu do regrese (počátek zlepšení) pozorovatelných (viditelných) symptomů podle pacientů. Pacienti byli dotázáni „Nahlásit datum a čas, kdy máte pocit, že se vaše příznaky začínají zlepšovat“.
5 dní
Čas k téměř úplné úlevě od symptomů
Časové okno: 5 dní
Doba do téměř úplného zmírnění symptomů byla definována jako skóre mezi 0 a 10 mm na VAS pro alespoň 3 po sobě jdoucí měření pro všechny symptomy.
5 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. prosince 2004

Primární dokončení (Aktuální)

17. července 2006

Dokončení studie (Aktuální)

17. července 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. listopadu 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2004

První zveřejněno (Odhad)

29. listopadu 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JE049 #2103
  • FAST1 (Shire HGT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit