소아 OMS 환자에서 Rituximab의 효과.

Opsoclonus-myoclonus 증후군(OMS)은 드물지만 널리 퍼진 신생물 부종양성 신경 장애로 자가항체 매개로 알려져 있습니다. 우리는 종양 절제, 화학 요법 또는 기존 면역 요법에도 불구하고 뇌척수액(CSF)에서 B 세포의 확장을 입증했습니다. CSF 구획에서 B 세포를 제거하여 환자에게 혜택을 줄 수 있는지 여부는 알려져 있지 않습니다. CSF B 림프구의 표적화는 중추 매개 신생물성 장애의 치료에서 새롭고 가치 있는 패러다임 전환을 나타냅니다. 이 예비 연구의 목적은 CD20+ B 세포에 대한 단클론 항체인 리툭시맙이 OMS에서 CSF B 세포를 감소 또는 제거하는지 여부와 감소가 임상적 개선을 가져오는지 여부를 결정하는 것입니다. B 림프구 하위 집합 및 관련 T 세포 하위 집합은 4색 이중 레이저 유동 세포측정법에 의해 OMS가 있는 어린이의 CSF 및 말초 혈액에서 면역 표현형이 결정됩니다. CSF B 세포 비율이 증가한 16명의 어린이는 연속 4주 동안 매주 1회 리툭시맙 375mg/m2 IV로 치료를 받고 CSF 검사는 6개월마다 반복되며 임상 평가와 혈액 검사는 12개월까지 더 자주 실시됩니다. 임상 결과는 검증된 12개 항목 운동 평가 척도와 수면, 행동 및 운동 기능의 정량화 가능한 매개변수를 사용하여 숙련된 관찰자가 비디오 테이프에서 맹목적으로 평가합니다. 면역학적 결과 변수에는 B 세포 하위 집합의 비율과 정량적 면역글로불린이 포함됩니다. 처리 후 결과는 통계적으로 처리 전 값과 비교됩니다. Rituximab이 CSF B 세포 확장 및 신경계 증후군을 치료하는 효과적이고 안전한 방법으로 입증되면 이 연구는 궁극적으로 이 적응증에 대한 FDA 승인을 얻는 것을 목표로 하는 II상 시험으로 이어질 것입니다.