Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Eficácia do Rituximabe em Pacientes Pediátricos com OMS.

6 de maio de 2011 atualizado por: National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Um ensaio clínico de fase I de rituximabe para síndrome de Opsoclonus-mioclonia pediátrica

O objetivo deste estudo é reduzir os sintomas da OMS testando o rituximabe (Rituxan®), para remover os linfócitos B que produzem anticorpos e desencadeiam a inflamação cerebral. Evidências sugerem que a inflamação cerebral autoimune causa os sintomas da OMS. Este estudo de sangue e fluido espinhal pretende descobrir qual efeito o rituximabe tem no OMS e nas células B do fluido espinhal.

O rituximabe tem como alvo e destrói as células B, que produzem anticorpos que podem atacar o cérebro e causar a OMS. É infundido através de uma veia durante um período de várias horas. O rituximab tem sido amplamente utilizado e estudado extensivamente desde a sua aprovação em 1997 pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o linfoma de células B não-Hodgkin (NHL). Hoje, mais de 300.000 pacientes receberam rituximabe, e ele faz parte de mais de 200 ensaios clínicos concluídos, em andamento ou planejados. Rituximab não é aprovado pela FDA para OMS.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A síndrome de Opsoclonus-mioclonus (OMS) é um distúrbio neurológico paraneoplásico raro, mas generalizado, supostamente mediado por autoanticorpos. Demonstramos expansão de células B no líquido cefalorraquidiano (LCR), apesar da ressecção do tumor, quimioterapia ou imunoterapia convencional. Não se sabe se as células B podem ser purgadas do compartimento do LCR com benefício para o paciente. O direcionamento de linfócitos B do LCR representa uma nova e valiosa mudança de paradigma na terapia de distúrbios paraneoplásicos mediados centralmente. O objetivo deste estudo preliminar é determinar se o rituximabe, um anticorpo monoclonal contra células B CD20+, reduz ou elimina as células B do LCR na OMS e se a redução resulta em melhora clínica. Subconjuntos de linfócitos B e subconjuntos de células T relevantes serão imunofenotipados no LCR e no sangue periférico de crianças com OMS por citometria de fluxo dual-laser de quatro cores. Dezesseis crianças com uma porcentagem aumentada de células B do LCR serão tratadas com rituximabe 375 mg/m2 IV uma vez por semana durante quatro semanas consecutivas e o teste do LCR será repetido aos seis meses com avaliações clínicas e exames de sangue mais frequentes até 12 meses. O resultado clínico será classificado cegamente a partir de fitas de vídeo por um observador experiente usando uma escala de avaliação motora validada de 12 itens e parâmetros quantificáveis ​​de sono, comportamento e função motora. As variáveis ​​de resultados imunológicos incluirão porcentagens de subconjuntos de células B e imunoglobulinas quantitativas. Os resultados pós-tratamento serão comparados aos valores pré-tratamento estatisticamente. Se o rituximab provar ser um método eficaz e seguro no tratamento da expansão das células B do LCR e da síndrome neurológica, este estudo levará a um ensaio de fase II com o objetivo final de obter a aprovação do rituximab pela FDA para esta indicação.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62794
        • National Pediatric Myoclonus Center, Department of Neurology, SIU School of Medicine, 751 N Rutledge St

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

10 meses a 17 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • consentimento por escrito dos pais
  • tem OMS sintomática
  • tem expansão de células B no LCR (>1% de células B)
  • função renal adequada conforme indicado por uréia normal [10-25 mg/dL] e creatinina [0,4-1,2 mg/dL]
  • função hepática adequada, indicada por até 2x AST [0-35 U/L] e ALT [0-35 U/L] normais.
  • homens e mulheres com potencial reprodutivo devem concordar em usar um método aceitável de controle de natalidade durante o tratamento e por doze meses após o término do tratamento

Critério de exclusão:

  • tratamento com qualquer agente experimental dentro de 4 semanas após a triagem ou 5 meias-vidas do medicamento experimental (o que for mais longo)
  • recebimento de uma vacina viva dentro de 4 semanas antes da inscrição
  • tratamento anterior com Rituximabe
  • terapia de anticorpos anterior (não inclui IVIg) nos últimos 6 meses
  • história de reações alérgicas ou anafiláticas graves a anticorpos monoclonais humanizados ou murinos
  • história de HIV (pacientes considerados de alto risco serão triados)
  • história de hepatite B e/ou hepatite C (pacientes considerados de alto risco serão triados)
  • história de infecção significativa recorrente ou história de infecções bacterianas recorrentes
  • micobacteriana ativa conhecida, micobacteriana fúngica viral ou outra infecção (incluindo tuberculose ou doença micobacteriana atípica, mas excluindo infecções fúngicas dos leitos ungueais) ou qualquer episódio importante de infecção que requeira hospitalização ou tratamento com solução i.v. antibióticos dentro de 4 semanas após a triagem ou antibióticos orais dentro de 2 semanas antes da triagem
  • gravidez (um teste de gravidez sérico negativo deve ser realizado para todas as mulheres com potencial para engravidar dentro de 7 dias após o tratamento)
  • cardíaca significativa (arritmias sintomáticas ou doença cardíaca estrutural sintomática) ou doença pulmonar (incluindo doença pulmonar obstrutiva)
  • quimioterapia concomitante
  • hemoglobina: >13,5 gm/dL ou
  • plaquetas: 500.000/mm K/cumm

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Determinar a eficácia e seletividade do rituximabe na depleção de células B do LCR em OMS com expansão intratecal de células B. Isso requer imunofenotipagem de linfócitos do LCR e do sangue antes da primeira infusão e intervalos de 1 ano após a infusão final.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Avalie a eficácia clínica e a segurança do rituximabe por meio de avaliações clínicas, pontuação de videoteipes quanto à gravidade neurológica e vários exames de sangue antes da primeira infusão e depois um, três, seis e doze meses após a infusão final.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Colaboradores

Genentech, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Michael R Pranzatelli, M.D., National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de junho de 2005

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2007

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2007

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de outubro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de outubro de 2005

Primeira postagem (Estimativa)

26 de outubro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

10 de maio de 2011

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de maio de 2011

Última verificação

1 de maio de 2011

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IND #11,771
  • SCRIHS (04-112)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em rituximabe

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Congo

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever