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Efficacia di Rituximab nei pazienti pediatrici con OMS.

6 maggio 2011 aggiornato da: National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Uno studio clinico di fase I di Rituximab per la sindrome pediatrica da opsoclono-mioclono

Lo scopo di questo studio è ridurre i sintomi dell'OMS testando rituximab (Rituxan®), per rimuovere i linfociti B che producono anticorpi e innescano l'infiammazione cerebrale. L'evidenza suggerisce che l'infiammazione cerebrale autoimmune causa i sintomi dell'OMS. Questo studio del sangue e del liquido spinale intende scoprire quale effetto ha il rituximab sull'OMS e sulle cellule B del liquido spinale.

Rituximab prende di mira e distrugge le cellule B, che producono anticorpi che possono attaccare il cervello e causare OMS. Viene infuso attraverso una vena per un periodo di diverse ore. Rituximab è stato ampiamente utilizzato e studiato ampiamente sin dalla sua approvazione nel 1997 da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il linfoma a cellule B non Hodgkin (NHL). Oggi, più di 300.000 pazienti hanno ricevuto rituximab e fa parte di oltre 200 studi clinici completati, in corso o pianificati. Rituximab non è approvato dalla FDA per l'OMS.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome opsoclono-mioclono (OMS) è una malattia neurologica paraneoplastica rara ma pervasiva, che si presume sia mediata da autoanticorpi. Abbiamo dimostrato l'espansione delle cellule B nel liquido cerebrospinale (CSF) nonostante la resezione del tumore, la chemioterapia o l'immunoterapia convenzionale. Non è noto se le cellule B possano essere eliminate dal compartimento CSF ​​con beneficio per il paziente. Il targeting dei linfociti B del CSF rappresenta un nuovo e prezioso cambio di paradigma nella terapia dei disturbi paraneoplastici mediati centralmente. L'obiettivo di questo studio preliminare è determinare se il rituximab, un anticorpo monoclonale contro le cellule B CD20+, riduce o elimina le cellule B del CSF nell'OMS e se la riduzione si traduce in un miglioramento clinico. Sottoinsiemi di linfociti B e relativi sottoinsiemi di cellule T saranno immunofenotipizzati nel liquido cerebrospinale e nel sangue periferico di bambini con OMS mediante citometria a flusso a doppio laser a quattro colori. Sedici bambini con un'aumentata percentuale di cellule B del liquor saranno trattati con rituximab 375 mg/m2 EV una volta alla settimana per quattro settimane consecutive e il test del liquor sarà ripetuto a sei mesi con valutazioni cliniche e analisi del sangue più frequenti fino a 12 mesi. L'esito clinico sarà valutato alla cieca dalle videocassette da un osservatore esperto utilizzando una scala di valutazione motoria validata di 12 elementi e parametri quantificabili di sonno, comportamento e funzione motoria. Le variabili del risultato immunologico includeranno percentuali di sottoinsiemi di cellule B e immunoglobuline quantitative. I risultati post-trattamento saranno confrontati statisticamente con i valori pre-trattamento. Se rituximab si dimostrerà un metodo efficace e sicuro per trattare l'espansione delle cellule B del liquor e la sindrome neurologica, questo studio porterà a uno studio di fase II con l'obiettivo finale di ottenere l'approvazione della FDA per rituximab per questa indicazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Stati Uniti, 62794
        • National Pediatric Myoclonus Center, Department of Neurology, SIU School of Medicine, 751 N Rutledge St

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 10 mesi a 17 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • consenso scritto dei genitori
  • hanno OMS sintomatica
  • hanno un'espansione delle cellule B del liquor (> 1% di cellule B)
  • funzionalità renale adeguata come indicato da azotemia normale [10-25 mg/dL] e creatinina [0,4-1,2 mg/dL]
  • un'adeguata funzionalità epatica, come indicato da fino a 2 volte i valori normali di AST [0-35 U/L] e ALT [0-35 U/L].
  • uomini e donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile durante il trattamento e per dodici mesi dopo il completamento del trattamento

Criteri di esclusione:

  • trattamento con qualsiasi agente sperimentale entro 4 settimane dallo screening o 5 emivite del farmaco sperimentale (quale sia il più lungo)
  • ricevimento di un vaccino vivo entro 4 settimane prima dell'arruolamento
  • precedente trattamento con Rituximab
  • precedente terapia con anticorpi (non include IVIg) negli ultimi 6 mesi
  • anamnesi di gravi reazioni allergiche o anafilattiche ad anticorpi monoclonali umanizzati o murini
  • storia di HIV (i pazienti considerati ad alto rischio saranno sottoposti a screening)
  • storia di epatite B e/o epatite C (i pazienti considerati ad alto rischio saranno sottoposti a screening)
  • storia di infezione significativa ricorrente o storia di infezioni batteriche ricorrenti
  • batterica attiva nota, micobatteri virali fungini o altra infezione (inclusa la tubercolosi o la malattia micobatterica atipica, ma escluse le infezioni fungine del letto ungueale) o qualsiasi episodio maggiore di infezione che richieda il ricovero in ospedale o il trattamento con e.v. antibiotici entro 4 settimane dallo screening o antibiotici orali entro 2 settimane prima dello screening
  • gravidanza (un test di gravidanza su siero negativo deve essere eseguito per tutte le donne in età fertile entro 7 giorni dal trattamento)
  • cardiopatia significativa (aritmie sintomatiche o cardiopatia strutturale sintomatica) o polmonare (inclusa broncopneumopatia ostruttiva)
  • concomitante chemioterapia
  • emoglobina: >13,5 gm/dL o
  • piastrine: 500.000/mm K/mm

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Determinare l'efficacia e la selettività di rituximab nell'esaurimento delle cellule B del liquor in OMS con espansione intratecale delle cellule B. Ciò richiede l'immunofenotipizzazione del liquido cerebrospinale e dei linfociti del sangue prima della prima infusione e intervalli per 1 anno dopo l'infusione finale.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Valutare l'efficacia clinica e la sicurezza di rituximab mediante valutazioni cliniche, punteggio di videocassette per gravità neurologica e vari esami del sangue prima della prima infusione e poi a uno, tre, sei e dodici mesi dopo l'infusione finale.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Collaboratori

Genentech, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael R Pranzatelli, M.D., National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2005

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2005

Primo Inserito (Stima)

26 ottobre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

10 maggio 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 maggio 2011

Ultimo verificato

1 maggio 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IND #11,771
  • SCRIHS (04-112)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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