利妥昔单抗在儿科 OMS 患者中的有效性。

眼阵挛-肌阵挛综合征 (OMS) 是一种罕见但普遍存在的副肿瘤性神经系统疾病，据称是由自身抗体介导的。 尽管进行了肿瘤切除、化疗或常规免疫治疗，但我们证明了脑脊液 (CSF) 中 B 细胞的扩增。 B 细胞是否可以从 CSF 隔室中清除对患者有益尚不清楚。 CSF B 淋巴细胞的靶向代表了中枢介导的副肿瘤疾病治疗中一种新颖且有价值的范式转变。 这项初步研究的目的是确定利妥昔单抗（一种针对 CD20+ B 细胞的单克隆抗体）是否会减少或消除 OMS 中的 CSF B 细胞，以及这种减少是否会导致临床改善。 B 淋巴细胞亚群和相关 T 细胞亚群将通过四色双激光流式细胞仪对 OMS 患儿的脑脊液和外周血进行免疫表型分析。 CSF B 细胞百分比增加的 16 名儿童将接受利妥昔单抗 375 mg/m2 IV 治疗，连续 4 周每周一次，CSF 测试将在 6 个月时重复进行，临床评估和血液测试将更频繁地进行 12 个月。 临床结果将由经验丰富的观察者使用经过验证的 12 项运动评估量表和睡眠、行为和运动功能的可量化参数，根据录像带进行盲目评级。 免疫结果变量将包括 B 细胞亚群的百分比和定量免疫球蛋白。 治疗后结果将与治疗前值进行统计比较。 如果利妥昔单抗被证明是治疗 CSF B 细胞增殖和神经系统综合征的有效且安全的方法，则该研究将导致 II 期试验，最终目标是获得 FDA 批准利妥昔单抗用于该适应症。