Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rituksimabin tehokkuus lasten OMS-potilailla.

perjantai 6. toukokuuta 2011 päivittänyt: National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Vaiheen I kliininen tutkimus rituksimabista lasten opsoklonus-myoklonus-oireyhtymän hoitoon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vähentää OMS:n oireita testaamalla rituksimabia (Rituxan®) B-lymfosyyttien poistamiseksi, jotka tuottavat vasta-aineita ja laukaisevat aivotulehduksen. Todisteet viittaavat siihen, että autoimmuuni aivotulehdus aiheuttaa OMS:n oireita. Tämän verta ja selkäydinnestettä koskevan tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, mikä vaikutus rituksimabilla on OMS:ään ja selkäydinnesteen B-soluihin.

Rituksimabi kohdistuu ja tuhoaa B-soluja, jotka tuottavat vasta-aineita, jotka voivat hyökätä aivoihin ja aiheuttaa OMS:n. Se infusoidaan suonen kautta useiden tuntien aikana. Rituksimabia on käytetty laajasti ja tutkittu laajasti sen jälkeen, kun Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) hyväksyi sen vuonna 1997 non-Hodgkinin B-solulymfooman (NHL) hoitoon. Nykyään yli 300 000 potilasta on saanut rituksimabia, ja se on osa yli 200:aa suoritettua, meneillään olevaa tai suunniteltua kliinistä tutkimusta. Rituksimabi ei ole FDA:n hyväksymä OMS:lle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Opsoclonus-myoclonus-oireyhtymä (OMS) on harvinainen, mutta kaikkialla oleva paraneoplastinen neurologinen häiriö, jonka väitetään olevan autovasta-ainevälitteinen. Osoitimme B-solujen lisääntymistä aivo-selkäydinnesteessä (CSF) kasvaimen resektiosta, kemoterapiasta tai tavanomaisesta immunoterapiasta huolimatta. Ei tiedetä, voidaanko B-soluja poistaa CSF-osastosta potilaalle hyödylliseksi. CSF B-lymfosyyttien kohdistaminen edustaa uutta ja arvokasta paradigman muutosta keskusvälitteisten paraneoplastisten sairauksien hoidossa. Tämän esitutkimuksen tavoitteena on selvittää, vähentääkö tai eliminoiko rituksimabi, CD20+ B-soluja vastaan ​​oleva monoklonaalinen vasta-aine CSF:n B-soluja OMS:ssä ja johtaako väheneminen kliiniseen paranemiseen. B-lymfosyyttialajoukot ja asiaankuuluvat T-solujen alajoukot immunofenotyypitetään OMS:ää sairastavien lasten aivo-selkäydinnesteestä ja perifeerisestä verestä nelivärisellä kaksoislaservirtaussytometrillä. Kuusitoista lasta, joilla on lisääntynyt CSF-B-solujen prosenttiosuus, hoidetaan rituksimabilla 375 mg/m2 IV kerran viikossa neljän peräkkäisen viikon ajan, ja CSF-testit toistetaan kuuden kuukauden kuluttua useammin kliinisillä arvioinneilla ja verikokeilla 12 kuukauden ajan. Kokenut tarkkailija arvioi kliinisen lopputuloksen sokeasti videonauhoilta käyttämällä validoitua 12-kohdan motorista arviointiasteikkoa ja kvantitatiivisia unen, käyttäytymisen ja motoristen toimintojen parametreja. Immunologiset tulosmuuttujat sisältävät B-solujen alaryhmien ja kvantitatiivisten immunoglobuliinien prosenttiosuudet. Hoidon jälkeisiä tuloksia verrataan tilastollisesti ennen käsittelyä saatuihin arvoihin. Jos rituksimabi osoittautuu tehokkaaksi ja turvalliseksi menetelmäksi CSF:n B-solujen lisääntymisen ja neurologisen oireyhtymän hoidossa, tämä tutkimus johtaa vaiheen II tutkimukseen, jonka lopullisena tavoitteena on saada FDA:n hyväksyntä rituksimabille tähän käyttöaiheeseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

25

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Yhdysvallat, 62794
        • National Pediatric Myoclonus Center, Department of Neurology, SIU School of Medicine, 751 N Rutledge St

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

10 kuukautta - 17 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • vanhempien kirjallinen suostumus
  • sinulla on oireinen OMS
  • niillä on CSF:n B-solujen laajeneminen (> 1 % B-soluja)
  • riittävä munuaisten toiminta normaalin BUN:n [10-25 mg/dl] ja kreatiniinin [0,4-1,2 mg/dl] osoittamana
  • riittävä maksan toiminta, kuten jopa 2x normaalit AST [0-35 U/L] ja ALT [0-35 U/L] osoittavat.
  • lisääntymiskykyisten miesten ja naisten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja kahdentoista kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • hoito millä tahansa tutkimusaineella 4 viikon sisällä seulonnasta tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan kuluessa (kumpi tahansa on pidempi)
  • elävän rokotteen vastaanottaminen 4 viikon sisällä ennen ilmoittautumista
  • aikaisempi hoito Rituksimabilla
  • aiempaa vasta-ainehoitoa (ei sisällä IVIg:tä) viimeisen 6 kuukauden aikana
  • anamneesissa vakavia allergisia tai anafylaktisia reaktioita humanisoiduille tai hiiren monoklonaalisille vasta-aineille
  • HIV-historia (suuririskisiksi katsotut potilaat seulotaan)
  • aiempi hepatiitti B ja/tai hepatiitti C (potilaat, joiden riski on suuri, seulotaan)
  • toistuva merkittävä infektio tai toistuva bakteeri-infektio
  • tunnettu aktiivinen bakteeri-, virus-sieni-mykobakteeri- tai muu infektio (mukaan lukien tuberkuloosi tai epätyypillinen mykobakteerisairaus, mutta ei kynsipesien sieni-infektioita) tai mikä tahansa merkittävä infektiojakso, joka vaatii sairaalahoitoa tai i.v.-hoitoa. antibiootit 4 viikon sisällä seulonnasta tai oraaliset antibiootit 2 viikon sisällä ennen seulontaa
  • raskaus (negatiivinen seerumin raskaustesti tulee tehdä kaikille hedelmällisessä iässä oleville naisille 7 päivän kuluessa hoidosta)
  • merkittävä sydän (oireinen rytmihäiriö tai oireinen rakenteellinen sydänsairaus) tai keuhkosairaus (mukaan lukien obstruktiivinen keuhkosairaus)
  • samanaikainen kemoterapia
  • hemoglobiini: > 13,5 g/dl tai
  • verihiutaleet: 500 000/mm K/cumm

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Määritä rituksimabin tehokkuus ja selektiivisyys CSF:n B-solujen tyhjentämisessä OMS:ssä intratekaalisella B-solulaajennuksella. Tämä vaatii CSF:n ja veren lymposyyttien immunofenotyypin määrityksen ennen ensimmäistä infuusiota ja 1 vuoden välein viimeisen infuusion jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Arvioi rituksimabin kliininen teho ja turvallisuus kliinisillä arvioinneilla, pisteytyksenä videonauhoilla neurologisen vakavuuden perusteella ja erilaisilla verikokeilla ennen ensimmäistä infuusiota ja sitten yhden, kolmen, kuuden ja kahdentoista kuukauden kuluttua viimeisen infuusion jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Yhteistyökumppanit

Genentech, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael R Pranzatelli, M.D., National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2005

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2007

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. lokakuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. lokakuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 26. lokakuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 10. toukokuuta 2011

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. toukokuuta 2011

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2011

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IND #11,771
  • SCRIHS (04-112)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset rituksimabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa