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Eficacia de rituximab en pacientes pediátricos con OMS.

6 de mayo de 2011 actualizado por: National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Un ensayo clínico de fase I de rituximab para el síndrome de opsoclono-mioclono pediátrico

El propósito de este estudio es reducir los síntomas de OMS mediante la prueba de rituximab (Rituxan®), para eliminar los linfocitos B que producen anticuerpos y desencadenan la inflamación cerebral. La evidencia sugiere que la inflamación cerebral autoinmune causa los síntomas de OMS. Este estudio de sangre y líquido cefalorraquídeo pretende averiguar qué efecto tiene el rituximab sobre la OMS y sobre las células B del líquido cefalorraquídeo.

El rituximab ataca y destruye las células B, que producen anticuerpos que pueden atacar el cerebro y causar OMS. Se infunde a través de una vena durante un período de varias horas. Rituximab se ha utilizado ampliamente y se ha estudiado ampliamente desde su aprobación en 1997 por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para el linfoma de células B no Hodgkin (LNH). En la actualidad, más de 300 000 pacientes han recibido rituximab y forma parte de más de 200 ensayos clínicos completados, en curso o planificados. Rituximab no está aprobado por la FDA para OMS.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El síndrome de opsoclono-mioclono (OMS) es un trastorno neurológico paraneoplásico raro pero generalizado, supuestamente mediado por autoanticuerpos. Demostramos la expansión de las células B en el líquido cefalorraquídeo (LCR) a pesar de la resección del tumor, la quimioterapia o la inmunoterapia convencional. Se desconoce si las células B se pueden purgar del compartimento del LCR con beneficio para el paciente. La focalización en los linfocitos B del LCR representa un nuevo y valioso cambio de paradigma en la terapia de los trastornos paraneoplásicos mediados centralmente. El objetivo de este estudio preliminar es determinar si rituximab, un anticuerpo monoclonal contra las células B CD20+, reduce o elimina las células B del LCR en la OMS y si la reducción produce una mejoría clínica. Los subconjuntos de linfocitos B y los subconjuntos de células T relevantes se inmunofenotipificarán en el LCR y la sangre periférica de niños con OMS mediante citometría de flujo de láser dual de cuatro colores. Dieciséis niños con un mayor porcentaje de células B en el LCR serán tratados con rituximab 375 mg/m2 IV una vez a la semana durante cuatro semanas consecutivas y las pruebas del LCR se repetirán a los seis meses con evaluaciones clínicas más frecuentes y análisis de sangre hasta los 12 meses. El resultado clínico será calificado a ciegas a partir de cintas de video por un observador experimentado utilizando una escala de evaluación motora validada de 12 ítems y parámetros cuantificables de sueño, comportamiento y función motora. Las variables de resultado inmunológico incluirán porcentajes de subconjuntos de células B e inmunoglobulinas cuantitativas. Los resultados posteriores al tratamiento se compararán estadísticamente con los valores previos al tratamiento. Si rituximab demuestra ser un método eficaz y seguro para tratar la expansión de células B del LCR y el síndrome neurológico, este estudio conducirá a un ensayo de fase II con el objetivo final de obtener la aprobación de rituximab por parte de la FDA para esta indicación.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62794
        • National Pediatric Myoclonus Center, Department of Neurology, SIU School of Medicine, 751 N Rutledge St

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 meses a 17 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • consentimiento por escrito de los padres
  • tiene OMS sintomático
  • tienen expansión de células B en LCR (>1% de células B)
  • función renal adecuada según lo indicado por BUN normal [10-25 mg/dL] y creatinina [0.4-1.2 mg/dL]
  • función hepática adecuada, según lo indicado por hasta 2x normal AST [0-35 U/L] y ALT [0-35 U/L].
  • los hombres y mujeres en edad reproductiva deben aceptar usar un método anticonceptivo aceptable durante el tratamiento y durante los doce meses posteriores a la finalización del tratamiento

Criterio de exclusión:

  • tratamiento con cualquier agente en investigación dentro de las 4 semanas posteriores a la selección o 5 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo)
  • recepción de una vacuna viva dentro de las 4 semanas anteriores a la inscripción
  • tratamiento previo con Rituximab
  • terapia previa con anticuerpos (no incluye IgIV) en los últimos 6 meses
  • antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves a anticuerpos monoclonales humanizados o murinos
  • antecedentes de VIH (los pacientes considerados de alto riesgo serán evaluados)
  • antecedentes de hepatitis B y/o hepatitis C (se examinará a los pacientes considerados de alto riesgo)
  • antecedentes de infección significativa recurrente o antecedentes de infecciones bacterianas recurrentes
  • infección bacteriana, micobacteriana vírica fúngica activa conocida u otra infección (incluida la tuberculosis o la enfermedad micobacteriana atípica, pero excluyendo las infecciones fúngicas de los lechos ungueales) o cualquier episodio importante de infección que requiera hospitalización o tratamiento con i.v. antibióticos dentro de las 4 semanas previas a la selección o antibióticos orales dentro de las 2 semanas anteriores a la selección
  • embarazo (se debe realizar una prueba de embarazo en suero negativa para todas las mujeres en edad fértil dentro de los 7 días posteriores al tratamiento)
  • enfermedad cardíaca significativa (arritmias sintomáticas o enfermedad cardíaca estructural sintomática) o enfermedad pulmonar (incluida la enfermedad pulmonar obstructiva)
  • quimioterapia concomitante
  • hemoglobina: >13.5 gm/dL o
  • plaquetas: 500.000/mm K/cumm

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Determinar la eficacia y la selectividad de rituximab para reducir las células B del LCR en OMS con expansión de células B intratecales. Esto requiere inmunofenotipado de linfocitos en LCR y sangre antes de la primera infusión e intervalos durante 1 año después de la infusión final.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Evalúe la eficacia clínica y la seguridad de rituximab mediante evaluaciones clínicas, calificación de cintas de video para determinar la gravedad neurológica y varios análisis de sangre antes de la primera infusión y luego al mes, tres, seis y doce meses después de la infusión final.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Colaboradores

Genentech, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: Michael R Pranzatelli, M.D., National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2005

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2007

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2007

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de octubre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

26 de octubre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

10 de mayo de 2011

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de mayo de 2011

Última verificación

1 de mayo de 2011

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IND #11,771
  • SCRIHS (04-112)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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