Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost rituximabu u dětských pacientů s OMS.

6. května 2011 aktualizováno: National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Fáze I klinické studie Rituximabu pro dětský opsoklonus-myoklonický syndrom

Účelem této studie je snížit příznaky OMS testováním rituximabu (Rituxan®), odstranit B lymfocyty, které tvoří protilátky a spouštějí zánět mozku. Důkazy naznačují, že autoimunitní zánět mozku způsobuje příznaky OMS. Tato studie krve a míšního moku má za cíl zjistit, jaký vliv má rituximab na OMS a na B-buňky míšního moku.

Rituximab se zaměřuje a ničí B-buňky, které vytvářejí protilátky, které mohou napadnout mozek a způsobit OMS. Podává se do žíly po dobu několika hodin. Rituximab byl široce používán a rozsáhle studován od jeho schválení v roce 1997 americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) pro non-Hodgkinův B-buněčný lymfom (NHL). Dnes rituximab dostalo více než 300 000 pacientů a je součástí více než 200 dokončených, probíhajících nebo plánovaných klinických studií. Rituximab není schválen FDA pro OMS.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Opsoclonus-myoklonus syndrom (OMS) je vzácná, ale všudypřítomná paraneoplastická neurologická porucha, která je údajně zprostředkovaná autoprotilátkami. Prokázali jsme expanzi B-buněk v mozkomíšním moku (CSF) navzdory resekci nádoru, chemoterapii nebo konvenční imunoterapii. Zda mohou být B-buňky vyčištěny z CSF kompartmentu s přínosem pro pacienta, není známo. Cílení na B lymfocyty CSF představuje nový a cenný posun paradigmatu v terapii centrálně zprostředkovaných paraneoplastických poruch. Cílem této předběžné studie je určit, zda rituximab, monoklonální protilátka proti CD20+ B-buňkám, redukuje nebo eliminuje B-buňky CSF u OMS a zda snížení vede ke klinickému zlepšení. Podskupiny B lymfocytů a příslušné podskupiny T-buněk budou imunofenotypizovány v CSF a periferní krvi dětí s OMS čtyřbarevnou duální laserovou průtokovou cytometrií. Šestnáct dětí se zvýšeným procentem B-buněk v CSF bude léčeno rituximabem 375 mg/m2 IV jednou týdně po dobu čtyř po sobě jdoucích týdnů a testování CSF bude opakováno po šesti měsících s častějšími klinickými hodnoceními a krevními testy až po 12 měsících. Klinický výsledek bude hodnocen naslepo z videokazet zkušeným pozorovatelem pomocí validované 12-položkové škály hodnocení motoru a kvantifikovatelných parametrů spánku, chování a motorických funkcí. Imunologické výsledné proměnné budou zahrnovat procenta podskupin B-buněk a kvantitativních imunoglobulinů. Výsledky po léčbě budou statisticky porovnány s hodnotami před léčbou. Pokud se rituximab ukáže jako účinná a bezpečná metoda léčby expanze B-buněk v CSF a neurologického syndromu, povede tato studie ke studii fáze II s konečným cílem získat schválení rituximabu pro tuto indikaci FDA.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62794
        • National Pediatric Myoclonus Center, Department of Neurology, SIU School of Medicine, 751 N Rutledge St

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 měsíců až 17 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • písemný souhlas rodičů
  • mají symptomatickou OMS
  • mají expanzi B-buněk CSF (>1 % B-buněk)
  • adekvátní renální funkce, jak ukazuje normální BUN [10-25 mg/dl] a kreatinin [0,4-1,2 mg/dl]
  • adekvátní jaterní funkce, jak ukazuje až 2x normální AST [0-35 U/L] a ALT [0-35 U/L].
  • muži a ženy s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s používáním přijatelné metody antikoncepce během léčby a po dobu dvanácti měsíců po jejím ukončení

Kritéria vyloučení:

  • léčba jakýmkoliv hodnoceným činidlem do 4 týdnů od screeningu nebo 5 poločasů hodnoceného léku (co je delší)
  • obdržení živé vakcíny do 4 týdnů před zápisem
  • předchozí léčba rituximabem
  • předchozí protilátková terapie (nezahrnuje IVIg) během posledních 6 měsíců
  • anamnéza závažných alergických nebo anafylaktických reakcí na humanizované nebo myší monoklonální protilátky
  • HIV v anamnéze (pacienti považovaní za vysoce rizikoví budou vyšetřeni)
  • anamnéza hepatitidy B a/nebo hepatitidy C (pacienti s vysokým rizikem budou vyšetřeni)
  • anamnéza rekurentní významné infekce nebo anamnéza rekurentních bakteriálních infekcí
  • známá aktivní bakteriální, virová mykobakteriální nebo jiná infekce (včetně tuberkulózy nebo atypického mykobakteriálního onemocnění, ale s výjimkou plísňových infekcí nehtových lůžek) nebo jakákoli závažnější epizoda infekce vyžadující hospitalizaci nebo léčbu i.v. antibiotika do 4 týdnů od screeningu nebo perorální antibiotika do 2 týdnů před screeningem
  • těhotenství (negativní těhotenský test v séru by měl být proveden u všech žen ve fertilním věku do 7 dnů od léčby)
  • významné srdeční (symptomatické arytmie nebo symptomatické strukturální onemocnění srdce) nebo plicní onemocnění (včetně obstrukční plicní choroby)
  • souběžná chemoterapie
  • hemoglobin: >13,5 g/dl nebo
  • krevní destičky: 500 000/mm K/cumm

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Určete účinnost a selektivitu rituximabu při depleci B-buněk CSF v OMS s intratekální expanzí B-buněk. To vyžaduje imunofenotypizaci mozkomíšního moku a krevních lymfocytů před první infuzí a intervaly po dobu 1 roku po poslední infuzi.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Vyhodnoťte klinickou účinnost a bezpečnost rituximabu klinickým hodnocením, hodnocením neurologické závažnosti na videokazetách a různými krevními testy před první infuzí a poté jeden, tři, šest a dvanáct měsíců po poslední infuzi.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Spolupracovníci

Genentech, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michael R Pranzatelli, M.D., National Pediatric Neuroinflammation Organization, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2005

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2007

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2007

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2005

První zveřejněno (Odhad)

26. října 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

10. května 2011

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2011

Naposledy ověřeno

1. května 2011

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IND #11,771
  • SCRIHS (04-112)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na rituximab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit