小児OMS患者におけるリツキシマブの有効性。

オプソクローヌス-ミオクローヌス症候群 (OMS) は、自己抗体を介したものであるとされている、まれではあるが広汎な腫瘍随伴性神経障害です。 腫瘍切除、化学療法、または従来の免疫療法にもかかわらず、脳脊髄液 (CSF) 中の B 細胞の増殖が実証されました。 B 細胞を CSF コンパートメントからパージして患者に利益をもたらすことができるかどうかは不明です。 CSF B リンパ球のターゲティングは、中枢性腫瘍随伴性疾患の治療における新規かつ価値のあるパラダイム シフトを表しています。 この予備研究の目的は、CD20+ B 細胞に対するモノクローナル抗体であるリツキシマブが OMS の CSF B 細胞を減少または排除するかどうか、および減少が臨床的改善をもたらすかどうかを判断することです。 Bリンパ球サブセットおよび関連するT細胞サブセットは、4色デュアルレーザーフローサイトメトリーにより、OMSの子供のCSFおよび末梢血で免疫表現型が決定されます。 CSF B細胞の割合が増加した16人の子供は、リツキシマブ375 mg / m2 IVで週1回、4週間連続して治療され、CSF検査は6か月で繰り返され、より頻繁な臨床評価と血液検査が12か月まで続きます。 臨床転帰は、検証済みの 12 項目の運動評価尺度と、睡眠、行動、および運動機能の定量化可能なパラメーターを使用して、経験豊富な観察者がビデオテープから盲目的に評価します。 免疫学的転帰変数には、B 細胞サブセットのパーセンテージと定量的免疫グロブリンが含まれます。 治療後の結果は、統計的に治療前の値と比較されます。 リツキシマブが CSF B 細胞増殖と神経症候群を治療する効果的で安全な方法であることが証明された場合、この研究は、この適応症に対するリツキシマブの FDA 承認を得ることを最終的な目的とする第 II 相試験につながります。