Fanconi 빈혈에 대한 TBI 용량 감소
2021년 10월 27일 업데이트: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
대체 기증자 조혈 세포 이식을 받는 Fanconi 빈혈 환자의 전신 방사선 조사량 감소 연구
이것은 단일 암, 전신 방사선 조사(TBI) 시험입니다.
모든 환자는 2차 종점 평가를 목표로 TBI 300 cGy를 처방받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구 치료: 환자는 가능한 경우 컨디셔닝 요법 1개월 전부터 경구로 보리코나졸(항진균 요법)을 받습니다.
1) 대상자는 흉선 차폐와 함께 전신 조사(300cGy)를 받아야 합니다. 줄기 세포가 제공되기 6일 전에 제공됩니다(-6일).
2) -5일부터 -2일까지, 피험자는 중심선(즉,
Hickman 또는 Broviac).
-3일부터 환자는 급성 이식편대숙주병이 없는 경우 +180일에 테이퍼를 시작하는 시롤리무스 요법과 +30일까지 또는 생착 후 7일 동안 마이코페놀레이트 모페틸(MMF)을 받습니다. (GVHD).
4) 피험자가 골수 또는 "말초" 줄기세포(세포 분리기를 통해 기증자의 팔에서 채취한 세포)를 이식받는 경우, 이식 당일 기증자로부터 채취한 줄기세포를 기계에 넣어 분리합니다. 줄기 세포의 림프구(이식편대숙주병[GVHD]를 유발하는 세포).
피험자가 제대혈을 받는 경우 GVHD의 위험이 높지 않기 때문에 림프구는 제거되지 않습니다.
그렇지 않으면 모든 환자가 동일한 치료를 받게 됩니다.
줄기 세포는 0.5일에 1-2시간에 걸쳐 피험자의 기존 카테터에 주입됩니다.
이식 다음날(+1일) 피험자는 이식된 세포의 성장을 촉진하기 위해 G-CSF를 받게 됩니다.
6.
치료를 받는 동안 피험자의 혈구 수가 회복될 때까지 피험자는 매일 혈액 검사를 받고 여러 골수 생검 및 흡인을 받게 됩니다.
회복 후 피험자는 세포 주입 후 최소 3개월까지 건강 평가 및 혈액 검사를 위해 한 달에 한 번 볼 수 있습니다.
추가 혈액 검사 또는 평가는 의학적으로 지시된 대로 수행할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
83
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
다음 두 섹션에 정의된 표준 위험 또는 고위험 판코니 빈혈의 정의를 충족합니다.
표준 위험 환자는 재생불량성 빈혈(AA)을 동반한 판코니 빈혈, 과도한 모세포가 없는 골수이형성 증후군 또는 아래에 정의된 고위험 유전자형으로 진단된 18세 미만이어야 합니다.
재생 불량성 빈혈은 성장 인자 또는 수혈을 받지 않을 때 다음 중 적어도 하나가 있는 것으로 정의됩니다.
- 혈소판 수 <20 * 10^9/L
- ANC <5 * 10^8/L
- 헤모글로빈 <8g/dL
- 염색체 이상이 있거나 없는 다계통 이형성증을 동반한 골수이형성 증후군(MDS)
- 고위험 유전자형(예: IVS-4 또는 엑손 14 FANCC 돌연변이, 또는 BRCA1 또는 2 돌연변이)
고위험 환자는 다음 고위험 기능 중 하나 이상을 가지고 있어야 합니다.
- 진행성 MDS(≥ 5% 모세포) 또는 급성 백혈병
- 이식 실패에 대한 추가 HSCT 필요
- 전신 진균 또는 그람 음성 감염의 병력
- 크레아티닌 청소율이 40 mL/min 미만인 중증 신장 질환
- 나이 > 18세
- 초고위험 환자는 초기 조혈모세포이식(HSCT) 후 진행성 MDS(≥ 5% 모세포) 또는 급성 백혈병이 있어야 합니다.
- 환자는 적절한 줄기 세포 공급원을 가지고 있어야 합니다. 환자와 기증자는 고해상도 분자 타이핑을 사용하여 HLA-A, B, C 및 DRB1에 대해 타이핑됩니다.
다음을 포함한 적절한 주요 장기 기능:
- 심장: 박출률 >45%
- 간: 빌리루빈, AST 또는 ALT, ALP <5 x 정상
- Karnofsky 수행 상태 >70% 또는 Lansky >50(만 16세 미만인 경우)
- 가임 연령의 여성은 적절한 피임법을 사용하고 있어야 하며 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.
- 서면 동의.
제외 기준:
- 표준 위험 환자에서 사용 가능한 HLA-유전형적으로 동일한 관련 기증자.
- 연구 등록 당시 활동성 중추신경계(CNS) 백혈병.
- 지난 2년 이내에 머리/목/자궁경부의 편평 세포 암종의 병력.
- 추가 전신 방사선 조사(TBI)를 방지하는 사전 방사선 요법.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TBI 치료
전신 방사선 조사, Fludarabine, Cyclophosphamide, 골수 이식, Mycophenolate Mofetil 및 Sirolimus로 치료받은 환자.
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-5일부터 -2일까지 피험자는 중심선(즉,
Hickman 또는 Broviac), 10 mg/kg 정맥내(IV)
다른 이름들:
이식 전 -5일 내지 -2일; 피험자는 중심선(즉,
Hickman 또는 Broviac), 35 mg/m^2 정맥 주사(IV)
다른 이름들:
흉선 차폐와 함께 전신 조사(300cGy)는 줄기 세포가 제공되기 6일 전에 제공됩니다(-6일).
흉선 차폐는 방사선 조사 빔이 흉선에 가지 않도록 방사선 치료 중에 가슴에 납 조각을 배치하여 이루어집니다.
다른 이름들:
5 * 10^6/kg의 목표와 최소 4 * 10^6 CD34+ 세포/kg 수용자 체중을 성분채집술로 수집하여 이식에 사용합니다.
대부분의 경우 이 용량은 단일 성분채집술로 회수됩니다. 그러나 최소 용량을 달성하기 위해 다음 날 수행되는 두 번째 또는 드물게 세 번째 성분채집술이 필요할 수 있습니다.
다른 이름들:
환자는 급성 이식편대숙주병(GVHD)이 없는 경우 -3일부터 +30일까지 또는 생착 후 7일 동안(둘 중 더 늦은 날) MMF 요법을 받게 됩니다.
생착은 3일 연속 절대호중구수[ANC] > 0.5 * 10^9/L의 1일째로 정의됩니다.
MMF는 8시간마다 15mg/kg/dose의 용량으로 경구 투여됩니다(최대 용량 1g까지).
다른 이름들:
시롤리무스는 고성능액체크로마토그래피(HPLC)를 통해 목표 혈청 농도가 3~12mg/mL인 8mg-12mg mg 경구 부하 용량으로 제3일부터 시작하여 4mg/일 단회 투여된다.
수준은 처음 2주 동안 주당 3회, +60일까지 매주, 그리고 이식 후 +100일까지 임상적으로 지시된 대로 모니터링해야 합니다.
급성 GVHD가 없는 경우 시롤리무스는 이식 후 +100일에 시작하여 +180일에 제거될 수 있습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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호중구 회복 참가자 수
기간: 42일까지
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호중구 회복 참가자 수.
호중구 회복은 연속 3일 동안 절대 호중구 수가 ≥500/µL인 것으로 정의됩니다.
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42일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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3등급 이상의 요법 관련 독성을 경험한 참가자 수
기간: 100일까지
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요법 관련 독성(RRT)에는 유의한 출혈성 방광염, 폐출혈, 간질성 폐렴, 위장관 출혈, 신부전, 홍피증 및 중증 간정맥 폐쇄성 질환이 포함됩니다.
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100일까지
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100일째 2차 이식 실패 참가자 수
기간: 100일
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100일까지 이차 이식 거부
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100일
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급성 이식편대숙주병(GVHD)을 경험한 참가자 수
기간: 100일에
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100일까지 급성 GVHD(모든 등급)를 경험한 참가자 수
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100일에
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만성 GVHD를 경험하는 참가자 수
기간: 1년에
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1년까지 만성 이식편대숙주병을 경험한 참가자 수
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1년에
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전체 생존을 경험한 참가자 수
기간: 1년에
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1년까지 전체 생존을 경험한 참가자 수
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1년에
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100일까지 감염을 경험한 참가자 수
기간: 100일까지
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100일까지
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180일까지 감염을 경험한 참가자 수
기간: 180일까지
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180일까지
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365일까지 감염을 경험한 참가자 수
기간: 365일까지
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365일까지
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100일까지 이식 후 면역 재구성의 척도로서의 평균 면역글로불린 G(IgG) 수준
기간: 100일까지
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100일까지
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180일까지 이식 후 면역 재구성의 척도로서의 평균 IgG 수준
기간: 180일까지
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180일까지
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365일까지 이식 후 면역 재구성의 척도로서의 평균 IgG 수준
기간: 365일까지
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365일까지
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100일까지 이식 후 면역 재구성의 척도로서의 평균 IgA 수준
기간: 100일까지
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100일까지
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180일까지 이식 후 면역 재구성의 척도로서의 평균 IgA 수준
기간: 180일까지
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180일까지
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365일까지 이식 후 면역 재구성의 척도로서의 평균 IgA 수준
기간: 365일까지
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365일까지
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100일까지 이식 후 면역 재구성의 척도로서의 평균 IgM 수준
기간: 100일까지
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100일까지
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180일까지 이식 후 면역 재구성의 척도로서의 평균 IgM 수준
기간: 180일까지
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180일까지
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365일까지 이식 후 면역 재구성의 척도로서의 평균 IgM 수준
기간: 365일까지
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365일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Margaret L MacMillan, M.D., University of Minnesota Medical Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2006년 5월 18일
기본 완료 (실제)
2020년 10월 9일
연구 완료 (실제)
2020년 10월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2006년 7월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2006년 7월 14일
처음 게시됨 (추정)
2006년 7월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 10월 27일
마지막으로 확인됨
2021년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MT2006-05
- 0605M85788 (기타 식별자: IRB, University of Minnesota)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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