자가 골수 이식 또는 말초 줄기 세포 이식 여부에 관계없이 수술을 받고 있는 새로 진단된 신경아세포종 영아 치료에서의 병용 화학 요법

목표:

주요한

• 감소된 강도의 화학 요법으로 치료된 국소적이고 절제 불가능한 비 MYCN 증폭 신경모세포종이 있는 영아의 생존 및 이환율 측면에서 결과를 결정합니다.
• 4S기 신경모세포종, MYCN 증폭 없음, 단기 집중 화학 요법으로 치료된 뼈, CNS 또는 흉막/폐 전이가 없는 영아의 생존을 결정합니다.
• 4S기 신경아세포종, MYCN 증폭 없음, 뼈, CNS 또는 집중적인 고용량 화학요법 강화로 치료되지 않은 흉막/폐 전이가 있는 영아의 생존을 결정합니다.
• 모든 단계(1기 제외) 신경모세포종 및 집중 강화 고용량 화학요법과 자가 골수 또는 줄기 세포 지원으로 치료된 MYCN 증폭이 있는 영아의 생존율을 결정합니다.

중고등 학년

• 신경모세포종이 있는 영아의 단계 및 MYCN 상태 이외의 요인과 결과를 연관시킵니다.
• 이러한 요법으로 치료받은 영아의 신경모세포종 행동을 정의합니다.
• 이러한 요법으로 치료받은 영아의 예후 기준을 결정합니다.
• MYCN 증폭과 같은 다른 부작용이 없는 영아에서 염색체 1p의 결실 또는 2배체/4배체가 예후 인자인지 확인합니다.

개요: 이것은 비무작위, 다기관 연구입니다. 환자는 질병 기준에 따라 4가지 치료 요법 중 하나에 배정됩니다. 이러한 요법(1기 또는 절제 가능한 2기 질환)에 적합하지 않은 환자는 외과적 절제 후 관찰을 받습니다.

• 요법 NB 99.1(절제 불가능한 2기 또는 3기): 환자는 척수 침범 및 신경학적 증상의 존재에 따라 치료됩니다.

  • 그룹 I(척수 침범의 증거 없음):

    • CO 요법: 환자는 1-5일에 시클로포스파미드 IV를, 1일에 빈크리스틴 IV를 투여받습니다. 치료는 질병 진행이 없는 경우 최대 4개 코스까지 14일마다 반복됩니다. 절제 가능성은 화학 요법의 매 2 과정 후에 평가됩니다. 종양이 절제 가능한 경우 환자는 수술을 받은 후 관찰만 합니다. CO의 4코스 후에도 종양이 여전히 절제 불가능하거나 질병이 진행된 경우 환자는 VP-CARBO 요법을 진행합니다.
    • VP-CARBO 요법: 환자는 1-3일차에 1시간에 걸쳐 카보플라틴 IV를, 2시간에 걸쳐 에토포사이드 포스페이트 IV를 투여받습니다. 치료는 2코스 동안 21일마다 반복됩니다. 종양이 절제 가능한 것으로 판단되면 환자는 수술을 받습니다. 종양을 절제할 수 없거나 질병이 진행된 경우 환자는 CADO 요법을 진행합니다.
    • CADO 요법: 환자는 1~5일에 1시간 이상 시클로포스파미드 IV, 4일과 5일에 6시간 이상 독소루비신 염산염 IV, 1일과 5일에 빈크리스틴 IV를 받습니다. 치료는 2코스 동안 21일마다 반복됩니다. 그런 다음 환자는 절제 또는 생검을 진행합니다.
  • 그룹 II(아령 종양, 척수 압박 증상 또는 생명을 위협하는 증상[예: 호흡 폐쇄]): 환자는 2코스의 VP-CARBO 요법을 받습니다. 반응을 얻은 환자는 척추외 부분을 절제할 수 있는 경우 수술이나 생검을 진행합니다. 반응이 없는 질병 또는 종양의 절제 불가능한 척추외 부분이 있는 환자는 2코스의 CADO 요법을 받은 후 수술 또는 생검을 받습니다. 아령 종양이 있지만 척수 압박 증상이 없는 환자는 I군과 같이 치료한다.
• 요법 NB 99.2(뼈, 흉막/폐 또는 CNS 전이가 없고 MYCN 증폭이 없는 4S기 또는 4기): 심각하거나 생명을 위협하는 증상이 없는 환자는 질병의 자연 퇴행을 관찰합니다. 심각한 증상이 있는 환자는 VP-CARBO 요법을 1코스로 받습니다. 필라델피아 점수가 2 이상(또는 신생아[< 1개월]의 경우 1 이상)인 환자는 VP-CARBO 요법의 두 번째 과정을 받습니다. 질병이 VP-CARBO 요법의 2코스에 반응하지 않는 경우, 환자는 최대 4코스의 CADO 요법을 받습니다. 반응을 얻은 후 치료를 중단합니다. 수술은 허용되지만 필수는 아닙니다.
• 요법 NB 99.3(골격골, 흉막 및/또는 CNS 전이, MYCN 증폭 없음): 환자는 2코스의 VP-CARBO 요법을 받습니다. 반응하는 질병이 있는 환자는 2 과정을 더 받은 후 수술을 진행합니다(가능한 경우). VP-CARBO 요법의 처음 2개 코스 이후 질병이 진행되거나 반응이 없는 환자와 VP-CARBO 요법의 4개 코스 후에 전이성 완전 반응(CR)을 경험하지 않은 환자는 최대 4개 코스의 CADO 요법을 받습니다. CADO 요법을 2~4회 시행한 후 가능하면 수술을 진행합니다.
• 요법 NB 99.4(MYCN 증폭이 있는 2~4기 질병): 환자는 2가지 VP-CARBO 요법에 이어 2가지 CADO 요법 및 수술(아직 수행하지 않은 경우)을 받습니다. 환자는 2차 CADO 요법과 수술 사이에 5일 동안 피하주사로 필그라스팀(G-CSF)을 투여받습니다. 환자는 또한 골수 또는 말초혈액줄기세포(PBSC)를 수집합니다. 수술을 받는 환자는 VP-CARBO 요법 1코스와 수술 후 CADO 요법 1코스를 받습니다. 세 번째 CADO 치료 과정 후 최소 3주 후, 환자는 -7~-3일에 6시간마다 부설판을 포함하고 -2일에 멜팔란 IV를 포함하는 고용량 화학 요법을 받은 후 0일에 자가 골수 또는 PBSC 주입을 받습니다. 최소 2개월 후 환자는 완전한 외과적 절제가 이루어졌더라도 원발성 종양 부위에 방사선 치료를 받습니다. 화학요법 후(수술 전) 전이성 CR을 달성하지 못한 4기 질환 환자는 연구를 중단합니다.

연구 치료 완료 후, 환자를 주기적으로 추적합니다.

예상되는 누적: 총 330명의 환자가 이 연구를 위해 누적될 것입니다.