고칼륨 및 저칼륨 주기성 마비 연구 (HYP-HOP)
주기적 마비에 대한 디클로르페나미드 대 위약
연구 개요
상세 설명
주기성 마비는 간헐적인 마비, 진행성 쇠약, 삶의 질 저하를 특징으로 하는 비교적 드문 평생 장애입니다. 이 장애를 치료하기 위해 아세타졸아미드(ACZ)와 디클로르페나미드의 두 가지 약물이 처방되었지만 디클로르페나미드는 더 이상 사용할 수 없습니다.
이 다중 센터, 병렬, 무작위 시험에서 연구자들은 고칼륨혈증(HYP) 및 저칼륨혈증(HOP) 주기성 마비 환자에서 디클로르페나미드와 위약의 효과를 비교할 것입니다.
시험은 2개의 9주 연구로 구성됩니다. 하나의 연구는 고칼륨성 주기성 마비 환자를 등록하고 다른 연구는 저칼륨성 주기성 마비 환자를 등록합니다. 참가자는 디클로르페나미드 또는 위약(비활성 물질)의 두 치료 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다. 연구 중에 참가자는 각 약점(공격) 에피소드의 시간, 길이 및 심각도를 기록하기 위해 매일 일기를 작성하도록 요청받습니다. 연구 코디네이터는 다이어리 정보를 검토하기 위해 참가자들에게 매주 연락할 것입니다.
9주 단계 이후에는 디클로르페나미드가 질병 경과 및 공격 간 약화에 미치는 장기적인 영향을 확인하기 위해 위약 없이 1년 오픈 라벨 디클로르페나미드 연장이 뒤따를 것입니다.
참가자를 위한 시험 기간은 약 65주이며, 적격성을 결정하기 위한 스크리닝 단계, 첫 9주 치료 단계 및 1년 공개 연장 단계를 포함합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Neurology
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California-San Francisco
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham & Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern-Dallas
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London, 영국
- Institute of Neurology-Queen's Square
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Milan
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San Donato, Milan, 이탈리아
- University of Milan
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 유전학적으로 확실하거나 임상적으로 확실하거나 임상적으로 가능성이 있는 고칼륨혈증 또는 저칼륨혈증 주기성 마비(계획서에 설명됨)
- 연구 조건을 준수할 수 있는 18세 이상의 남녀 참가자.
- 평균 빈도가 주당 1회 이상 또는 1일 미만 또는 = 3회로 치료 중 또는 치료 중 더 높은 빈도로 뚜렷한 규칙적인 쇠약 에피소드가 있는 참가자
- 정상 갑상선 자극 호르몬(TSH) 수치
제외 기준:
Andersen-Tawil 증후군에 대한 증거(다음 3가지 기준 중 하나)
- 발작 사이의 연장된 QT 간격 또는 복잡한 심실 외피
뚜렷한 신체적 특징(다음 5개 중 2개)
- 낮은 귀
- 단신
- Hypo-/micrognathia
- 클리노닥틸리
- Hypo-/hypertelorism
- KIR 2.1 유전자 돌연변이
- 우연한 신장, 간, 활동성 갑상선 질환, 제한성 또는 폐쇄성 폐 질환, 기타 신경근 질환 또는 심장 질환
- 만성 비울혈성 폐쇄각 녹내장
- 주기성 마비 치료 이외의 이유로 다음 약물 사용: 이뇨제, 항부정맥제, 코르티코스테로이드, 베타 차단제, 칼슘 채널 차단제, 항간질제, 마그네슘
- 발작 중 호흡근 약화 또는 심장 부정맥의 생명을 위협하는 에피소드의 병력
- 임신
- 저칼륨성 주기성 마비 환자의 나트륨 채널 유전자의 알파 소단위체에 알려진 돌연변이
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: HYP 디클로르페나미드
고칼륨혈증 참가자는 9주 이중 맹검 단계 동안 Dichlorphenamide에 무작위 배정되었습니다.
그런 다음 모든 참가자는 52주 오픈 라벨 단계 동안 Dichlorphenamide를 받았습니다.
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50mg 정제; 최대 복용량 400mg/일
다른 이름들:
50mg 정제; 최대 복용량 400mg/일
다른 이름들:
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위약 비교기: HYP 위약
고칼륨혈증 참가자는 9주간의 이중 맹검 단계 동안 무작위로 위약군에 배정되었습니다.
그런 다음 모든 참가자는 52주 오픈 라벨 단계 동안 Dichlorphenamide를 받았습니다.
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50mg 정제; 최대 복용량 400mg/일
다른 이름들:
디클로르페나미드 50mg 정제처럼 보이도록 제조된 불활성 물질
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활성 비교기: HOP 디클로르페나미드
저칼륨혈증 참가자는 9주간의 이중 맹검 단계 동안 Dichlorphenamide에 무작위 배정되었습니다.
그런 다음 모든 참가자는 52주 오픈 라벨 단계 동안 Dichlorphenamide를 받았습니다.
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50mg 정제; 최대 복용량 400mg/일
다른 이름들:
50mg 정제; 최대 복용량 400mg/일
다른 이름들:
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위약 비교기: HOP 위약
저칼륨혈증 참가자는 9주간의 이중 맹검 단계 동안 무작위로 위약군에 배정되었습니다.
그런 다음 모든 참가자는 52주 오픈 라벨 단계 동안 Dichlorphenamide를 받았습니다.
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50mg 정제; 최대 복용량 400mg/일
다른 이름들:
디클로르페나미드 50mg 정제처럼 보이도록 제조된 불활성 물질
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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HYP 공격률
기간: 8주
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이중 맹검 치료 기간의 마지막 8주(2-9주) 동안 HYP 참가자가 자가 보고한 주당 뚜렷한 발작의 수.
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8주
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HOP 공격률
기간: 8주
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이중 맹검 치료 기간의 마지막 8주(2-9주) 동안 HOP 참가자가 자가 보고한 주당 뚜렷한 발작의 수.
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8주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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HYP 심각도 가중 공격 비율
기간: 8주
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HYP 참가자 중증도 가중 발작률은 이중 맹검 치료 기간의 마지막 8주(2-9주) 동안 모든 개별 발작에 걸친 평균 발작 중증도를 피험자를 추적한 주 수로 나눈 값으로 정의됩니다.
공격 심각도(심각도가 증가함에 따라 1-10으로 점수가 매겨짐)는 자체 보고됩니다.
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8주
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HOP 심각도 가중 공격률
기간: 8주
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HOP 참가자 심각도 가중 발작률은 이중 맹검 치료 기간의 마지막 8주(2-9주) 동안 모든 개별 발작에 걸친 평균 발작 심각도를 피험자가 추적한 주 수로 나눈 값으로 정의됩니다.
공격 심각도(심각도가 증가함에 따라 1-10으로 점수가 매겨짐)는 자체 보고됩니다.
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8주
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HYP 공격 시간
기간: 8주
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이중 맹검 치료 기간의 마지막 8주(2-9주) 동안 모든 별개의 발작에 걸친 발작 지속 시간의 합을 피험자를 추적한 주 수로 나눈 값으로 정의되는 주당 HYP 참가자 총 발작 지속 시간.
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8주
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HOP 공격 기간
기간: 8주
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이중 맹검 치료 기간의 마지막 8주(2-9주) 동안 모든 별개의 공격에 걸친 공격 지속 시간의 합을 피험자가 추적된 주 수로 나눈 값으로 정의되는 주당 HOP 참가자 총 공격 지속 시간.
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8주
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급성 악화의 HYP 종점
기간: 0-9주
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초기 9주 이중 맹검 치료 기간을 중단하고 공개 라벨 단계로 바로 이동해야 하는 HYP 참가자의 발작 빈도 또는 심각도 증가.
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0-9주
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급성 악화의 HOP 종점
기간: 0-9주
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초기 9주 이중 맹검 치료 기간을 중단하고 공개 라벨 단계로 바로 이동해야 하는 HOP 참가자의 발작 빈도 또는 심각도 증가.
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0-9주
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HYP 평균 도수 근력 검사(MMT) 점수의 기준선에서 9주까지의 변화
기간: 기준선 및 9주
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26개의 개별 근육 각각의 강도는 0-5 범위의 수정된 13점 의료 연구 위원회 척도를 사용하여 등급이 매겨졌습니다. 기록된 등급은 복합 점수를 형성하기 위해 근육에 걸쳐 평균화하기 전에 다음과 같이 수치 값으로 변환되었습니다. 0 = 0; 1 = 1; 2- = 1.67; 2 = 2; 2+ = 2.33; 3- = 2.67; 3 = 3; 3+ = 3.33; 4- = 3.67; 4 = 4; 4+ = 4.33; 5- = 4.67; 5 = 5. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 즉, 5 = 정상 강도입니다. 다음 근육을 검사했습니다: 어깨 벌림근(왼쪽/오른쪽), 팔꿈치 신근(왼쪽/오른쪽), 팔꿈치 굴근(왼쪽/오른쪽), 손목 신근(왼쪽/오른쪽), 손목 굴근(왼쪽/오른쪽), 고관절 굴근(왼쪽 /오른쪽), 고관절 신전근(좌/우), 고관절 외전근(좌/우), 무릎 신전근(좌/우), 무릎 굴근(좌/우), 발목 배굴근(좌/우), 발목 발바닥 굴근(좌/우) 오른쪽), 목 신근, 목 굴근. |
기준선 및 9주
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평균 수동 근력 테스트(MMT) 점수에서 기준선에서 9주까지의 HOP 변화
기간: 기준선 및 9주
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26개의 개별 근육 각각의 강도는 0-5 범위의 수정된 13점 의료 연구 위원회 척도를 사용하여 등급이 매겨졌습니다. 기록된 등급은 복합 점수를 형성하기 위해 근육에 걸쳐 평균화하기 전에 다음과 같이 수치 값으로 변환되었습니다. 0 = 0; 1 = 1; 2- = 1.67; 2 = 2; 2+ = 2.33; 3- = 2.67; 3 = 3; 3+ = 3.33; 4- = 3.67; 4 = 4; 4+ = 4.33; 5- = 4.67; 5 = 5. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 즉, 5 = 정상 강도입니다. 다음 근육을 검사했습니다: 어깨 벌림근(왼쪽/오른쪽), 팔꿈치 신근(왼쪽/오른쪽), 팔꿈치 굴근(왼쪽/오른쪽), 손목 신근(왼쪽/오른쪽), 손목 굴근(왼쪽/오른쪽), 고관절 굴근(왼쪽 /오른쪽), 고관절 신전근(좌/우), 고관절 외전근(좌/우), 무릎 신전근(좌/우), 무릎 굴근(좌/우), 발목 배굴근(좌/우), 발목 발바닥 굴근(좌/우) 오른쪽), 목 신근, 목 굴근. |
기준선 및 9주
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평균 최대 자발적 아이소메트릭 수축 테스트(MVICT) 점수의 기준선에서 9주차까지의 HYP 변화
기간: 기준선 및 9주
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10개 근육 각각의 근력은 정량적 근력측정법을 이용하여 측정하였으며, 참여자의 연령, 성별, 키를 고려하여 정상(Z-score)으로부터의 표준편차 수로 표현하였다. 점수는 복합 MVICT 점수인 평균 표준화 MVICT 점수를 형성하기 위해 근육 전체에서 평균화되었습니다. 긍정적인 Z 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다. 다음 근육을 검사했습니다: 팔꿈치 신근(왼쪽/오른쪽), 팔꿈치 굴근(왼쪽/오른쪽), 무릎 신근(왼쪽/오른쪽), 무릎 굴근(왼쪽/오른쪽) 및 핸드 그립(왼쪽/오른쪽). |
기준선 및 9주
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평균 최대 자발적 아이소메트릭 수축 테스트(MVICT) 점수에서 기준선에서 9주까지의 HOP 변화
기간: 기준선 및 9주
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10개 근육 각각의 근력은 정량적 근력측정법을 이용하여 측정하였으며, 참여자의 연령, 성별, 키를 고려하여 정상(Z-score)으로부터의 표준편차 수로 표현하였다. 점수는 복합 MVICT 점수인 평균 표준화 MVICT 점수를 형성하기 위해 근육 전체에서 평균화되었습니다. 긍정적인 Z 점수는 더 나은 결과를 나타냅니다. 다음 근육을 검사했습니다: 팔꿈치 신근(왼쪽/오른쪽), 팔꿈치 굴근(왼쪽/오른쪽), 무릎 신근(왼쪽/오른쪽), 무릎 굴근(왼쪽/오른쪽) 및 핸드 그립(왼쪽/오른쪽). |
기준선 및 9주
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평균 최대 자발적 아이소메트릭 수축 테스트에서 기준선에서 9주까지의 HYP 변화 예측된 정상 비율
기간: 기준선 및 9주
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10개 근육 각각의 근력은 정량적 근력 측정법을 사용하여 측정되었으며 참가자의 연령, 성별 및 키를 고려하여 예측된 정상의 백분율로 표시되었습니다. 점수는 복합 MVICT 점수(예상된 정상 점수의 평균 백분율)를 형성하기 위해 근육 전체에서 평균화되었습니다. 숫자가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 다음 근육을 검사했습니다: 팔꿈치 신근(왼쪽/오른쪽), 팔꿈치 굴근(왼쪽/오른쪽), 무릎 신근(왼쪽/오른쪽), 무릎 굴근(왼쪽/오른쪽) 및 핸드 그립(왼쪽/오른쪽). |
기준선 및 9주
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평균 최대 자발적 아이소메트릭 수축 테스트에서 기준선에서 9주까지의 HOP 변화 예측된 정상의 백분율
기간: 기준선 및 9주
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10개 근육 각각의 근력은 정량적 근력 측정법을 사용하여 측정되었으며 참가자의 연령, 성별 및 키를 고려하여 예측된 정상의 백분율로 표시되었습니다. 점수는 복합 MVICT 점수(예상된 정상 점수의 평균 백분율)를 형성하기 위해 근육 전체에서 평균화되었습니다. 숫자가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다. 다음 근육을 검사했습니다: 팔꿈치 신근(왼쪽/오른쪽), 팔꿈치 굴근(왼쪽/오른쪽), 무릎 신근(왼쪽/오른쪽), 무릎 굴근(왼쪽/오른쪽) 및 핸드 그립(왼쪽/오른쪽). |
기준선 및 9주
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제지방량의 기준선에서 9주차까지의 HYP 변화
기간: 기준선 및 9주
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제지방량은 DEXA(dual-energy X-ray absorptiometry)로 측정되었습니다.
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기준선 및 9주
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제지방량에서 기준선에서 9주까지의 HOP 변화
기간: 기준선 및 9주
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제지방량은 DEXA(dual-energy X-ray absorptiometry)로 측정되었습니다.
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기준선 및 9주
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SF-36 물리적 구성 요소 요약 점수에서 기준선에서 9주까지의 HYP 변화
기간: 기준선 및 9주
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SF-36(Medical Outcomes Study Short Form) 설문지는 일반적인 건강 관련 삶의 질 측정에 널리 사용되는 프로파일 측정법입니다.
36개의 질문은 8개의 척도에 할당됩니다: 신체 기능(PF), 신체 역할(RP), 신체 통증(BP), 일반 건강 인식(GH), 활력(VT), 사회적 기능(SF), 정신 건강(MH) , 감정적 역할(RE).
물리적 구성 요소 요약 점수는 PF, RP,BP 및 GH의 네 가지 척도에서 계산됩니다.
점수는 평균이 50이고 표준 편차가 10이고 최소 또는 최대 점수가 없는 T-점수로 구성됩니다.
높은 점수는 더 나은 삶의 질과 관련이 있습니다.
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기준선 및 9주
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SF-36 물리적 구성요소 요약 점수에서 기준선에서 9주까지의 HOP 변화
기간: 기준선 및 9주
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SF-36(Medical Outcomes Study Short Form) 설문지는 일반적인 건강 관련 삶의 질 측정에 널리 사용되는 프로파일 측정법입니다.
36개의 질문은 8개의 척도에 할당됩니다: 신체 기능(PF), 신체 역할(RP), 신체 통증(BP), 일반 건강 인식(GH), 활력(VT), 사회적 기능(SF), 정신 건강(MH) , 감정적 역할(RE).
물리적 구성 요소 요약 점수는 PF, RP, BP 및 GH의 네 가지 척도에서 계산됩니다.
점수는 평균이 50이고 표준 편차가 10이고 최소 또는 최대 점수가 없는 T-점수로 구성됩니다.
높은 점수는 더 나은 삶의 질과 관련이 있습니다.
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기준선 및 9주
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SF-36 정신 건강 요소 요약 점수에서 기준선에서 9주차까지의 HYP 변화
기간: 기준선 및 9주
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SF-36(Medical Outcomes Study Short Form) 설문지는 일반적인 건강 관련 삶의 질 측정에 널리 사용되는 프로파일 측정법입니다.
36개의 질문은 8개의 척도에 할당됩니다: 신체 기능(PF), 신체 역할(RP), 신체 통증(BP), 일반 건강 인식(GH), 활력(VT), 사회적 기능(SF), 정신 건강(MH) , 감정적 역할(RE).
정신 건강 요소 요약 점수는 VT, SF, MH 및 RE의 4가지 척도에서 계산됩니다.
점수는 평균이 50이고 표준 편차가 10이고 최소 또는 최대 점수가 없는 T-점수로 구성됩니다.
높은 점수는 더 나은 삶의 질과 관련이 있습니다.
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기준선 및 9주
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SF-36 정신 건강 요소 요약 점수에서 기준선에서 9주차까지의 HOP 변화
기간: 기준선 및 9주
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SF-36(Medical Outcomes Study Short Form) 설문지는 일반적인 건강 관련 삶의 질 측정에 널리 사용되는 프로파일 측정법입니다.
36개의 질문은 8개의 척도에 할당됩니다: 신체 기능(PF), 신체 역할(RP), 신체 통증(BP), 일반 건강 인식(GH), 활력(VT), 사회적 기능(SF), 정신 건강(MH) , 감정적 역할(RE).
정신 건강 요소 요약 점수는 VT, SF, MH 및 RE의 4가지 척도에서 계산됩니다.
점수는 평균이 50이고 표준 편차가 10이고 최소 또는 최대 점수가 없는 T-점수로 구성됩니다.
높은 점수는 더 나은 삶의 질과 관련이 있습니다.
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기준선 및 9주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Robert C. Griggs, M.D., University of Rochester
- 수석 연구원: Rabi Tawil, M.D., Co-Principal Investigator, University of Rochester
- Michael McDermott, Ph.D., Biostatistician, University of Rochester
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- R01NS045686-02 (미국 NIH 보조금/계약)
- CRC (NINDS)
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