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高カリウム血症および低カリウム血症の周期性麻痺に関する研究 (HYP-HOP)

2017年5月15日 更新者：Robert Griggs, MD、University of Rochester

周期性麻痺に対するジクロルフェナミドとプラセボの比較

この研究の目的は、エピソードの予防と、高カリウム血症 (HYP) および低カリウム血症 (HOP) の周期性麻痺における強度の改善のために、ジクロルフェナミドをプラセボ (不活性物質) と比較することです。 この研究では、周期性麻痺におけるジクロルフェナミドの長期的な影響も調べます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

周期性麻痺は、断続的な麻痺の発作、進行性の衰弱、および生活の質の低下を特徴とする、比較的まれな生涯にわたる障害です。 アセタゾラミド (ACZ) とジクロルフェナミドという 2 つの薬がこの障害の治療に処方されていますが、ジクロルフェナミドはもはや入手できません。

この多施設並行無作為化試験では、研究者は、高カリウム血症 (HYP) および低カリウム血症 (HOP) の周期性麻痺患者におけるジクロルフェナミドとプラセボの効果を比較します。

この試験は 2 つの 9 週間の研究で構成されており、1 つの研究では高カリウム血症性周期性麻痺の患者を登録し、もう 1 つの研究では低カリウム血症性周期性麻痺の患者を登録します。 参加者は、ジクロルフェナミドまたはプラセボ（不活性物質）の2つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます。 研究中、参加者は毎日の日記を付けて、衰弱（攻​​撃）の各エピソードの時間、長さ、および重症度を記録するように求められます。 研究コーディネーターは、毎週参加者に連絡して、日誌情報を確認します。

9 週間のフェーズに続いて、プラセボを使用しない 1 年間の非盲検ジクロルフェナミドの延長が行われ、ジクロルフェナミドが疾患の経過および発作間の衰弱に及ぼす長期的な影響を判断します。

参加者の試験期間は、適格性を判断するためのスクリーニング段階、最初の 9 週間の治療段階、および 1 年間の非盲検延長段階を含む約 65 週間です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

71

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA Neurology
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California-San Francisco
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Brigham & Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Ohio State University
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • University of Texas Southwestern-Dallas
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Institute of Neurology-Queen's Square
  • イタリア
    • Milan
      • San Donato、Milan、イタリア
        • University of Milan

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -プロトコルに概説されているように、遺伝的に明確な、臨床的に明確な、または臨床的に可能性の高い高カリウム血症または低カリウム血症の周期性麻痺
  • 研究条件を順守できる18歳以上の男女の参加者。
  • -週に>または=から1回、および治療のオンまたはオフのいずれか高い方で1日に<または=から3回の平均頻度で、明確な定期的な衰弱エピソードを有する参加者
  • 正常な甲状腺刺激ホルモン (TSH) レベル

除外基準:

  • Andersen-Tawil症候群の証拠（次の3つの基準のいずれか）

    1. 発作間のQT間隔の延長または複雑な心室異所性

    2. 特徴的な身体的特徴 (次の 5 つのうちの 2 つ)

      1. ローセットイヤー
      2. 低身長
      3. 低顎/小顎症
      4. 単指症
      5. ハイポ/ハイパーテロリズム
    3. KIR 2.1遺伝子変異
  • 腎臓、肝臓、活動性甲状腺疾患、拘束性または閉塞性肺疾患、その他の神経筋疾患、または心臓病の同時発生
  • 慢性の非うっ血性閉塞隅角緑内障
  • 周期性麻痺の治療以外の理由で次のいずれかの薬を使用している：利尿薬、抗不整脈薬、コルチコステロイド、ベータ遮断薬、カルシウムチャネル遮断薬、抗てんかん薬、マグネシウム
  • -発作中の呼吸筋の衰弱または不整脈の生命を脅かすエピソードの病歴
  • 妊娠
  • 低カリウム血症性周期性麻痺患者におけるナトリウムチャネル遺伝子のαサブユニットの既知の変異

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：HYPジクロルフェナミド
高カリウム血症の参加者は、9 週間の二重盲検期にジクロルフェナミドに無作為に割り付けられました。 その後、すべての参加者は、52 週間の非盲検段階でジクロルフェナミドを投与されました。
薬：ジクロルフェナミド（二重盲検）
50mgの錠剤;最大投与量 400mg/日
他の名前：
  • ダラニド
薬：ジクロルフェナミド（オープンラベル）
50mgの錠剤;最大投与量 400mg/日
他の名前：
  • ダラニド
プラセボコンパレーター：HYP プラセボ
高カリウム血症の参加者は、9 週間の二重盲検フェーズで無作為にプラセボに割り付けられました。 その後、すべての参加者は、52 週間の非盲検段階でジクロルフェナミドを投与されました。
薬：ジクロルフェナミド（オープンラベル）
50mgの錠剤;最大投与量 400mg/日
他の名前：
  • ダラニド
薬：プラセボ（二重盲検）
ジクロルフェナミド 50mg 錠のように製造された不活性物質
アクティブコンパレータ：HOPジクロルフェナミド
低カリウム血症の参加者は、9 週間の二重盲検期にジクロルフェナミドに無作為に割り付けられました。 その後、すべての参加者は、52 週間の非盲検段階でジクロルフェナミドを投与されました。
薬：ジクロルフェナミド（二重盲検）
50mgの錠剤;最大投与量 400mg/日
他の名前：
  • ダラニド
薬：ジクロルフェナミド（オープンラベル）
50mgの錠剤;最大投与量 400mg/日
他の名前：
  • ダラニド
プラセボコンパレーター：HOP プラセボ
低カリウム血症の参加者は、9 週間の二重盲検フェーズで無作為にプラセボに割り付けられました。 その後、すべての参加者は、52 週間の非盲検段階でジクロルフェナミドを投与されました。
薬：ジクロルフェナミド（オープンラベル）
50mgの錠剤;最大投与量 400mg/日
他の名前：
  • ダラニド
薬：プラセボ（二重盲検）
ジクロルフェナミド 50mg 錠のように製造された不活性物質

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HYP攻撃率
時間枠：8週間
HYP 参加者による自己報告による、二重盲検治療期間の最後の 8 週間 (2 ～ 9 週) における 1 週間あたりの明確な発作の数。
8週間
HOP攻撃率
時間枠：8週間
二重盲検治療期間の最後の 8 週間 (2 ～ 9 週) における 1 週間あたりの明確な発作の数。HOP 参加者による自己報告。
8週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HYP 重大度加重攻撃率
時間枠：8週間
HYP 参加者の重症度加重発作率は、二重盲検治療期間の最後の 8 週間 (2 ～ 9 週) におけるすべての異なる発作の平均発作重症度の合計を、被験者が追跡された週数で割ったものとして定義されます。 攻撃の重大度 (重大度が上がるにつれて 1 ～ 10 でスコア付け) は自己報告です。
8週間
HOP 重大度加重攻撃率
時間枠：8週間
HOP 参加者の重症度加重発作率は、二重盲検治療期間の最後の 8 週間 (2 ～ 9 週) におけるすべての異なる発作の平均発作重症度の合計を、被験者が追跡された週数で割ったものとして定義されます。 攻撃の重大度 (重大度が上がるにつれて 1 ～ 10 でスコア付け) は自己報告です。
8週間
HYP攻撃持続時間
時間枠：8週間
HYP 参加者の 1 週間あたりの総発作時間。二重盲検治療期間の最後の 8 週間 (2 ～ 9 週) におけるすべての個別の発作にわたる発作時間の合計を、被験者が追跡された週数で割ったものとして定義されます。
8週間
HOPアタック持続時間
時間枠：8週間
1 週間あたりの HOP 参加者の総攻撃時間。二重盲検治療期間の最後の 8 週間 (2 ～ 9 週) におけるすべての個別の攻撃の攻撃時間の合計を、被験者が追跡された週数で割ったものとして定義されます。
8週間
急性増悪のHYPエンドポイント
時間枠：0～9週間
HYP参加者の発作頻度または重症度の増加により、最初の9週間の二重盲検治療期間からの離脱が必要になり、非盲検段階に直接移行する必要があります。
0～9週間
急性増悪の HOP エンドポイント
時間枠：0～9週間
HOP参加者の発作頻度または重症度の増加により、最初の9週間の二重盲検治療期間からの離脱が必要になり、非盲検段階に直接移行する.
0～9週間
ベースラインから 9 週目までの HYP 平均マニュアル マッスル テスト (MMT) スコアの変化
時間枠：ベースラインと9週間

26 の個々の筋肉のそれぞれの強度は、0 ～ 5 の範囲の修正された 13 ポイントの医学研究評議会スケールを使用して等級付けされました。 記録されたグレードは、複合スコアを形成するために筋肉全体で平均化する前に、次のように数値に変換されました。 1 = 1; 2- = 1.67; 2 = 2; 2+ = 2.33; 3- = 2.67; 3 = 3; 3+ = 3.33; 4- = 3.67; 4 = 4; 4+ = 4.33; 5- = 4.67; 5 = 5。 スコアが高いほど、より良い結果を表します。つまり、5 = 通常の強度です。

次の筋肉がテストされました: 肩外転筋 (左/右)、肘伸筋 (左/右)、肘屈筋 (左/右)、手首伸筋 (左/右)、手首屈筋 (左/右)、股関節屈筋 (左/右) /右)、股関節伸筋 (左/右)、股関節外転筋 (左/右)、膝伸筋 (左/右)、膝屈筋 (左/右)、足関節背屈筋 (左/右)、足関節底屈筋 (左/右)右)、首伸筋、首屈筋。
ベースラインと9週間
手動筋力テスト (MMT) の平均スコアにおけるベースラインから 9 週目までの HOP の変化
時間枠：ベースラインと9週間

26 の個々の筋肉のそれぞれの強度は、0 ～ 5 の範囲の修正された 13 ポイントの医学研究評議会スケールを使用して等級付けされました。 記録されたグレードは、複合スコアを形成するために筋肉全体で平均化する前に、次のように数値に変換されました。 1 = 1; 2- = 1.67; 2 = 2; 2+ = 2.33; 3- = 2.67; 3 = 3; 3+ = 3.33; 4- = 3.67; 4 = 4; 4+ = 4.33; 5- = 4.67; 5 = 5。 スコアが高いほど、より良い結果を表します。つまり、5 = 通常の強度です。

次の筋肉がテストされました: 肩外転筋 (左/右)、肘伸筋 (左/右)、肘屈筋 (左/右)、手首伸筋 (左/右)、手首屈筋 (左/右)、股関節屈筋 (左/右) /右)、股関節伸筋 (左/右)、股関節外転筋 (左/右)、膝伸筋 (左/右)、膝屈筋 (左/右)、足関節背屈筋 (左/右)、足関節底屈筋 (左/右)右)、首伸筋、首屈筋。
ベースラインと9週間
平均最大自発的等尺性収縮テスト (MVICT) スコアのベースラインから 9 週目までの HYP の変化
時間枠：ベースラインと9週間

10 の筋肉のそれぞれの強さは、定量的マイオメトリーを使用して測定され、参加者の年齢、性別、および身長が与えられた正常値 (Z スコア) からの標準偏差の数として表されました。 スコアは筋肉全体で平均化され、複合 MVICT スコア (標準化された平均 MVICT スコア) が形成されました。 正の Z スコアは、より良い結果を示します。

次の筋肉がテストされました: 肘伸筋 (左/右)、肘屈筋 (左/右)、膝伸筋 (左/右)、膝屈筋 (左/右)、およびハンド グリップ (左/右)。
ベースラインと9週間
平均最大自発的等尺性収縮テスト (MVICT) スコアのベースラインから 9 週目までの HOP の変化
時間枠：ベースラインと9週間

10 の筋肉のそれぞれの強さは、定量的マイオメトリーを使用して測定され、参加者の年齢、性別、および身長が与えられた正常値 (Z スコア) からの標準偏差の数として表されました。 スコアは筋肉全体で平均化され、複合 MVICT スコア (標準化された平均 MVICT スコア) が形成されました。 正の Z スコアは、より良い結果を示します。

次の筋肉がテストされました: 肘伸筋 (左/右)、肘屈筋 (左/右)、膝伸筋 (左/右)、膝屈筋 (左/右)、およびハンド グリップ (左/右)。
ベースラインと9週間
ベースラインから 9 週目までの HYP の平均最大自発的等尺性収縮テストの変化 予測された正常値のパーセント
時間枠：ベースラインと9週間

10 の筋肉のそれぞれの強さは、定量的マイオメトリーを使用して測定され、参加者の年齢、性別、および身長を考慮して、予測された正常値のパーセントとして表されました。 スコアは筋肉全体で平均化され、複合 MVICT スコア (予測された正常スコアの平均パーセント) が形成されました。 数値が大きいほど、結果が良好であることを示します。

次の筋肉がテストされました: 肘伸筋 (左/右)、肘屈筋 (左/右)、膝伸筋 (左/右)、膝屈筋 (左/右)、およびハンド グリップ (左/右)。
ベースラインと9週間
ベースラインから 9 週目までの平均最大自発的等尺性収縮テストにおける HOP の変化 予測された正常値のパーセント
時間枠：ベースラインと9週間

10 の筋肉のそれぞれの強さは、定量的マイオメトリーを使用して測定され、参加者の年齢、性別、および身長を考慮して、予測された正常値のパーセントとして表されました。 スコアは筋肉全体で平均化され、複合 MVICT スコア (予測された正常スコアの平均パーセント) が形成されました。 数値が大きいほど、結果が良好であることを示します。

次の筋肉がテストされました: 肘伸筋 (左/右)、肘屈筋 (左/右)、膝伸筋 (左/右)、膝屈筋 (左/右)、およびハンド グリップ (左/右)。
ベースラインと9週間
ベースラインから 9 週目までの HYP の除脂肪体重の変化
時間枠：ベースラインと9週間
除脂肪体重は、二重エネルギー X 線吸収法 (DEXA) によって測定されました。
ベースラインと9週間
ベースラインから9週目までのHOPの除脂肪体重の変化
時間枠：ベースラインと9週間
除脂肪体重は、二重エネルギー X 線吸収法 (DEXA) によって測定されました。
ベースラインと9週間
SF-36 身体コンポーネント サマリー スコアのベースラインから 9 週目までの HYP の変化
時間枠：ベースラインと9週間
Medical Outcomes Study Short Form (SF-36) アンケートは、一般的な健康関連の QOL のプロファイル尺度として広く使用されています。 36 の質問は、身体機能 (PF)、身体的役割 (RP)、身体の痛み (BP)、一般的な健康知覚 (GH)、活力 (VT)、社会的機能 (SF)、精神的健康 (MH) の 8 つの尺度に割り当てられています。 、および感情的な役割 (RE)。 身体的要素の要約スコアは、PF、RP、BP、および GH の 4 つのスケールから計算されます。 スコアは、平均 50、標準偏差 10 の T スコアとして作成され、最小または最大スコアはありません。 スコアが高いほど、生活の質が向上します。
ベースラインと9週間
SF-36 身体コンポーネント サマリー スコアのベースラインから 9 週目までの HOP の変化
時間枠：ベースラインと9週間
Medical Outcomes Study Short Form (SF-36) アンケートは、一般的な健康関連の QOL のプロファイル尺度として広く使用されています。 36 の質問は、身体機能 (PF)、身体的役割 (RP)、身体の痛み (BP)、一般的な健康知覚 (GH)、活力 (VT)、社会的機能 (SF)、精神的健康 (MH) の 8 つの尺度に割り当てられています。 、および感情的な役割 (RE)。 身体的要素の要約スコアは、PF、RP、BP、および GH の 4 つのスケールから計算されます。 スコアは、平均 50、標準偏差 10 の T スコアとして作成され、最小または最大スコアはありません。 スコアが高いほど、生活の質が向上します。
ベースラインと9週間
SF-36メンタルヘルスコンポーネントサマリースコアのベースラインから9週目までのHYPの変化
時間枠：ベースラインと9週間
Medical Outcomes Study Short Form (SF-36) アンケートは、一般的な健康関連の QOL のプロファイル尺度として広く使用されています。 36 の質問は、身体機能 (PF)、身体的役割 (RP)、身体の痛み (BP)、一般的な健康知覚 (GH)、活力 (VT)、社会的機能 (SF)、精神的健康 (MH) の 8 つの尺度に割り当てられています。 、および感情的な役割 (RE)。 メンタルヘルス要素の要約スコアは、VT、SF、MH、RE の 4 つのスケールから計算されます。 スコアは、平均 50、標準偏差 10 の T スコアとして作成され、最小または最大スコアはありません。 スコアが高いほど、生活の質が向上します。
ベースラインと9週間
SF-36メンタルヘルスコンポーネントサマリースコアのベースラインから9週目までのHOPの変化
時間枠：ベースラインと9週間
Medical Outcomes Study Short Form (SF-36) アンケートは、一般的な健康関連の QOL のプロファイル尺度として広く使用されています。 36 の質問は、身体機能 (PF)、身体的役割 (RP)、身体の痛み (BP)、一般的な健康知覚 (GH)、活力 (VT)、社会的機能 (SF)、精神的健康 (MH) の 8 つの尺度に割り当てられています。 、および感情的な役割 (RE)。 メンタルヘルス要素の要約スコアは、VT、SF、MH、RE の 4 つのスケールから計算されます。 スコアは、平均 50、標準偏差 10 の T スコアとして作成され、最小または最大スコアはありません。 スコアが高いほど、生活の質が向上します。
ベースラインと9週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Rochester

協力者

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

捜査官

  • 主任研究者：Robert C. Griggs, M.D.、University of Rochester
  • 主任研究者：Rabi Tawil, M.D.、Co-Principal Investigator, University of Rochester
  • Michael McDermott, Ph.D.、Biostatistician, University of Rochester

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2007年6月1日

一次修了 (実際)

2013年4月1日

研究の完了 (実際)

2013年5月1日

試験登録日

最初に提出

2007年6月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年6月28日

最初の投稿 (見積もり)

2007年6月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2017年6月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2017年5月15日

最終確認日

2017年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • R01NS045686-02 (米国 NIH グラント/契約)
  • CRC (NINDS)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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