이전 AT1001 연구를 완료한 파브리병 환자를 대상으로 한 AT1001(Migalastat Hydrochloride)의 공개 라벨 장기 안전성 연구
파브리병 환자에서 AT1001의 장기 안전성, 내약성 및 약력학을 평가하기 위한 공개 연장 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 이전에 미갈라스타트의 2상 연구(FAB-CL-201 [NCT00214500], FAB-CL-202 [NCT00283959], FAB-CL -203 [NCT00283933] 또는 FAB-CL-204 [NCT00304512]). 참가자는 migalastat에 대한 이전 연구 참여가 완료되는 즉시 또는 이후 시점에 이 확장 연구에 참여할 수 있습니다. 따라서 일부 참가자는 원래 연구 종료 시점부터 이 확장 연구에 등록할 때까지 반드시 미갈라스타트로 지속적인 치료를 받은 것은 아닙니다. 프로토콜 수정안 2 이전에 등록한 참가자는 미갈라스타트 150밀리그램(mg)을 이틀에 한 번(QOD) 구두로 받았습니다. 수정 후, 이 참가자들은 다음 예정된 방문에서 용량 증량 기간(DEP)에 들어갔습니다. DEP 기간 동안 참가자는 처음 2개월 동안 migalastat 250mg(3일 동안 매일 [QD] 1회, 주당 4일 휴무)을 받았습니다. 안전성 문제가 없는 경우, 용량을 3일 동안 QD 500mg으로 늘리고 주당 4일은 쉬었습니다. 참가자는 각 사이트의 프로토콜 수정 승인 날짜에 따라 최대 10개월 동안 500mg(QD는 주당 3일 및 4일 휴무)을 받았습니다. 등록된 모든 참가자가 DEP에서 최소 4개월의 치료를 완료한 후 안전성 및 PD 데이터에 대한 중간 검토가 수행되었습니다. 검토 후, 미갈라스타트의 용량 및 요법은 이전에 연구자와 의료 모니터가 동의한 다른 용량을 복용 중인 참가자를 제외하고 모든 참가자에 대해 150mg QOD로 되돌렸습니다.
후원자(Amicus Therapeutics)는 안전 문제나 효능 부족 때문이 아니라 물류상의 이유로 연구 FAB-CL-205를 중단했습니다. 중단 시점에 연구 FAB-CL-205에서 진행 중이던 참가자는 미갈라스타트(AT1001-041 [NCT01458119])의 또 다른 공개 라벨 장기 치료 연구에 참여할 것을 제안 받았습니다. 연구 AT1001-041에 등록하지 않은 참가자는 연구 종료(EOS) 방문 후 약 1개월 후에 전화 또는 다른 적절한 방법으로 연락하여 부작용 및 병용 약물에 대해 문의했습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 파브리병에 대한 migalastat의 또 다른 2상 연구를 완료해야 함
- 가임기 여성은 임신 테스트에서 음성 결과가 나왔어야 합니다.
- 남성 및 여성 참가자는 연구 치료 중 및 연구 치료 종료 후 4주 동안 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의했습니다.
- 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있었습니다.
제외 기준:
- 파브리병에 대한 미갈라스타트의 2상 연구를 완료하지 않았습니다.
- 이전 migalastat 시험에서 중대한 프로토콜 위반이 있었고 중단되었습니다.
- 신장 이식을 받았거나 받을 예정이거나 현재 투석 중
- 연구 시작 30일 이내에 다른 연구 약물(미갈라스타트 제외)로 치료를 받았음
- 등록 전 2주 이내에 Fabrazyme®(agalsidase beta), Replagal™(agalsidase alfa), Glyset®(miglitol) 또는 Zavesca®(miglustat)로 치료를 받았음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 미갈라스타트
Migalastat는 2개월 동안 150 mg QOD, 250 mg QD를 3일 동안, 또는 500 mg QD를 최대 10개월 동안 3일 동안 주 4일 휴무로 경구 투여했습니다. 각 사이트의 프로토콜 수정.
참가자들은 최대 56개월 동안 미갈라스타트를 받았습니다.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 1일차(투여 후) EOS(최대 56개월) 또는 후속 조치(EOS 후 28일)
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TEAE는 시작 날짜가 연구 약물 투여 당일 또는 이후인 임의의 부작용(AE) 또는 첫 번째 연구 약물 투여 시작 이후(1일) 악화된 기존 상태로 정의되었습니다.
심각한 AE는 무력화되고 의료 개입이 필요한 AE로 정의되었습니다.
1일째 투약 후 연구 종료(EOS) 또는 후속 조치(연구 AT1001-041에 등록하지 않은 참가자의 경우)까지 하나 이상의 중증 TEAE를 경험한 참가자의 수가 표시됩니다.
인과관계에 관계없이 심각한 및 심각하지 않은 다른 모든 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
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1일차(투여 후) EOS(최대 56개월) 또는 후속 조치(EOS 후 28일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 42개월까지의 백혈구에서 α-갈락토시다제 A(α-Gal A) 활성의 절대 변화
기간: 기준선, 42개월
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Α-Gal A 효소의 활성은 4-메틸움벨리페론을 기준으로 사용하여 검증된 형광 분석법으로 백혈구 용해물에서 측정되었습니다.
얻은 활성 값을 단백질로 정규화했습니다(비색 분석을 사용하여 측정).
기준선은 각각의 이전 migalastat 2상 연구에서 각 참가자에 대한 마지막 비누락 전처리 값으로 정의되었습니다.
기준선에서 음의 변화는 α-Gal A 활동이 감소했음을 나타냅니다.
α-Gal A 활성 수준은 기준선 및 42개월에 대해 제시됩니다.
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기준선, 42개월
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혈장 농도에 의해 평가된 미갈라스타트의 약동학
기간: 0(제1일 투여 전, DEP 시작), 3시간(제2개월 투여 후, DEP 중])
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미갈라스타트의 농도는 250mg 및 500mg 투여 후 혈장에서 평가되었습니다.
혈액 샘플은 저점(투약 전 또는 시간 0; 3일 투여, 4일 휴약 요법 동안 세 번째 투여 직전) 및 최고점(투약 후 3시간; 세 번째 투여 후 3일, 4일 동안)에서 채취했습니다. 오프 투약 요법) 1일(250mg) 및 2개월(500mg) 방문 동안.
이 결과는 투약 전 및 투약 후 3시간 동안 모든 참가자에서 측정된 미갈라스타트의 최저 및 최고 농도를 나타냅니다.
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0(제1일 투여 전, DEP 시작), 3시간(제2개월 투여 후, DEP 중])
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FAB-CL-205
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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