Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label veiligheidsonderzoek op lange termijn van AT1001 (Migalastat-hydrochloride) bij deelnemers met de ziekte van Fabry die een eerder AT1001-onderzoek hebben voltooid

1 oktober 2018 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Open-label extensieonderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek op lange termijn van AT1001 bij patiënten met de ziekte van Fabry

Studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek (PD) op lange termijn van migalastat-hydrochloride (HCl) (migalastat) bij deelnemers met de ziekte van Fabry

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een langdurig open-label onderzoek met migalastat bij deelnemers met de ziekte van Fabry die eerder deelnamen aan een fase 2-onderzoek met migalastat (FAB-CL-201 [NCT00214500], FAB-CL-202 [NCT00283959], FAB-CL -203 [NCT00283933] of FAB-CL-204 [NCT00304512]). Deelnemers aan dit vervolgonderzoek konden direct na voltooiing van deelname aan hun eerdere onderzoek naar migalastat deelnemen, of op een later tijdstip. Sommige deelnemers hadden dus niet noodzakelijkerwijs een continue behandeling met migalastat vanaf het einde van het oorspronkelijke onderzoek tot het moment van inschrijving in dit vervolgonderzoek. Deelnemers die vóór protocolamendement 2 deelnamen, kregen migalastat 150 milligram (mg) eenmaal per twee dagen (QOD) oraal toegediend. Na de wijziging gingen deze deelnemers een dosisescalatieperiode (DEP) in bij hun volgende geplande bezoek. Tijdens de DEP kregen de deelnemers migalastat 250 mg (eenmaal daags [QD] gedurende 3 dagen en 4 vrije dagen per week) gedurende de eerste 2 maanden. Als er geen veiligheidsrisico's waren, werd de dosis vervolgens verhoogd tot 500 mg QD gedurende 3 dagen en 4 vrije dagen per week). Deelnemers kregen 500 mg (QD voor 3 dagen en 4 vrije dagen per week) gedurende maximaal 10 maanden, afhankelijk van de goedkeuringsdatum van de protocolwijzigingen op elke locatie. Een tussentijdse beoordeling van veiligheids- en PD-gegevens werd uitgevoerd nadat alle ingeschreven deelnemers ten minste 4 maanden behandeling in het DEP hadden voltooid. Na de beoordeling werden de dosis en het regime van migalastat teruggebracht naar 150 mg QOD voor alle deelnemers, behalve degenen die een andere dosis kregen, zoals eerder overeengekomen door de onderzoeker en de medische monitor.

De sponsor (Amicus Therapeutics) stopte met onderzoek FAB-CL-205 om logistieke redenen en niet vanwege veiligheidsoverwegingen of gebrek aan werkzaamheid. Deelnemers die deelnamen aan onderzoek FAB-CL-205 op het moment van stopzetting werd deelname aangeboden aan een ander open-label onderzoek naar langetermijnbehandeling van migalastat (AT1001-041 [NCT01458119]). Deelnemers die zich niet inschreven voor onderzoek AT1001-041 werden ongeveer 1 maand na het bezoek aan het einde van het onderzoek (EOS) telefonisch of op een andere geschikte manier benaderd om te informeren naar bijwerkingen en gelijktijdige medicatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
      • Salford, Verenigd Koninkrijk
  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 78226

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Moet nog een fase 2-studie van migalastat bij de ziekte van Fabry hebben afgerond
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatief resultaat hebben gehad op hun zwangerschapstest
  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers stemden ermee in om een ​​betrouwbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de studiebehandeling en gedurende 4 weken na beëindiging van de studiebehandeling
  • Waren bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

Uitsluitingscriteria:

  • Had een fase 2-studie van migalastat bij de ziekte van Fabry niet voltooid
  • Had een ernstige schending van het protocol in de voorgaande migalastat-studie en werd stopgezet
  • Een niertransplantatie had ondergaan of zou ondergaan of op dit moment werd gedialyseerd
  • Was behandeld met een ander onderzoeksgeneesmiddel (behalve migalastat) binnen 30 dagen na aanvang van de studie
  • Was behandeld met Fabrazyme® (agalsidase beta), Replagal™ (agalsidase alfa), Glyset® (miglitol) of Zavesca® (miglustat) binnen 2 weken voorafgaand aan inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Migalastaat
Migalastat werd oraal toegediend, 150 mg eenmaal daags, 250 mg eenmaal daags gedurende 3 dagen, 4 vrije dagen per week gedurende 2 maanden, of 500 mg eenmaal daags gedurende 3 dagen, 4 vrije dagen per week gedurende maximaal 10 maanden, afhankelijk van de goedkeuringsdatum van de protocolwijzigingen op elke locatie. Deelnemers kregen migalastat gedurende maximaal 56 maanden.
Geneesmiddel: migalastat HCl
Andere namen:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastaat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) heeft ervaren
Tijdsspanne: Dag 1 (na dosering) tot EOS (tot 56 maanden) of follow-up (28 dagen na EOS)
Een TEAE werd gedefinieerd als elke bijwerking (AE) met startdatum op of na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel of reeds bestaande aandoeningen die verslechterden op of na het begin van de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (op dag 1). Een ernstige AE werd gedefinieerd als een AE die invaliderend was en medische interventie vereiste. Het aantal deelnemers dat een of meer ernstige TEAE's ervoer na dosering op dag 1 tot en met het einde van de studie (EOS) of follow-up (voor deelnemers die zich niet hebben ingeschreven voor studie AT1001-041) wordt weergegeven. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Dag 1 (na dosering) tot EOS (tot 56 maanden) of follow-up (28 dagen na EOS)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Absolute verandering van baseline in α-galactosidase A (α-Gal A) activiteit in leukocyten tot maand 42
Tijdsspanne: Basislijn, maand 42
De activiteit van het α-Gal A-enzym werd gemeten in leukocytenlysaat met een gevalideerde fluorometrische testmethode, waarbij 4-methylumbelliferon als referentie werd gebruikt. De verkregen activiteitswaarden werden genormaliseerd naar eiwit (gemeten met behulp van een colorimetrische assay). Baseline werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde voor de behandeling voor elke deelnemer aan zijn of haar voorgaande fase 2-onderzoek naar migalastat. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde geeft aan dat de a-Gal A-activiteit afnam. α-Gal A-activiteitsniveaus worden gepresenteerd voor baseline en maand 42.
Basislijn, maand 42
Farmacokinetiek van Migalastat zoals beoordeeld door plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 0 (predosis op dag 1; start van DEP), 3 uur (postdosis op maand 2; tijdens DEP])
De concentratie van migalastat werd geëvalueerd in plasma na een dosis van 250 mg en 500 mg. Er werden bloedmonsters genomen op het dalpunt (voor de dosis of Tijdstip 0; vlak voor de derde dosis gedurende een doseringsregime van 3 dagen op, 4 dagen zonder) en op het hoogtepunt (3 uur na de dosis; na de derde dosis gedurende een doseringsschema van 3 dagen op, 4 dagen). zonder doseringsregime) tijdens de bezoeken van dag 1 (250 mg) en maand 2 (500 mg). Dit resultaat geeft de laagste en hoogste concentraties migalastat weer die bij een van de deelnemers zijn gemeten voor predosis en 3 uur na de dosis.
0 (predosis op dag 1; start van DEP), 3 uur (postdosis op maand 2; tijdens DEP])

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

17 september 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

8 september 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

8 september 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 september 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 september 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

6 september 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 oktober 2018

Laatst geverifieerd

1 oktober 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FAB-CL-205

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren