Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená dlouhodobá bezpečnostní studie AT1001 (hydrochlorid migalastatu) u účastníků s Fabryho chorobou, kteří dokončili předchozí studii AT1001

1. října 2018 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Otevřená rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky AT1001 u pacientů s Fabryho chorobou

Studie hodnotící dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a farmakodynamiku (PD) migalastat hydrochloridu (HCl) (migalastat) u účastníků s Fabryho chorobou

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o dlouhodobou otevřenou studii migalastatu u účastníků s Fabryho chorobou, kteří byli dříve zařazeni do studie fáze 2 migalastatu (FAB-CL-201 [NCT00214500], FAB-CL-202 [NCT00283959], FAB-CL -203 [NCT00283933] nebo FAB-CL-204 [NCT00304512]). Účastníci mohli vstoupit do této rozšiřující studie okamžitě po dokončení účasti v předchozí studii migalastatu nebo později. Někteří účastníci tedy nemuseli nutně mít kontinuální léčbu migalastatem od konce původní studie do doby zařazení do této rozšířené studie. Účastníci, kteří se zaregistrovali před dodatkem k protokolu 2, dostávali migalastat 150 miligramů (mg) perorálně jednou za druhý den (QOD). Po novele tito účastníci vstoupili do období eskalace dávky (DEP) při své příští plánované návštěvě. Během DEP účastníci dostávali migalastat 250 mg (jednou denně [QD] po dobu 3 dnů a 4 dny volna v týdnu) po dobu prvních 2 měsíců. Pokud nebyly žádné obavy o bezpečnost, dávka byla poté zvýšena na 500 mg QD na 3 dny a 4 dny pauzy v týdnu). Účastníci dostávali 500 mg (QD na 3 dny a 4 dny volna v týdnu) po dobu až 10 měsíců, v závislosti na datu schválení dodatků protokolu na každém místě. Poté, co všichni zařazení účastníci dokončili alespoň 4 měsíce léčby v DEP, bylo provedeno prozatímní přezkoumání údajů o bezpečnosti a PD. Po přezkoumání byla dávka a režim migalastatu vrácena na 150 mg QOD pro všechny účastníky, s výjimkou těch, kteří byli na jiné dávce, jak bylo předem dohodnuto zkoušejícím a lékařským monitorem.

Zadavatel (Amicus Therapeutics) přerušil studii FAB-CL-205 z logistických důvodů, nikoli kvůli obavám o bezpečnost nebo nedostatečné účinnosti. Účastníkům, kteří v době přerušení pokračovali ve studii FAB-CL-205, byla nabídnuta účast v další otevřené, dlouhodobé studii léčby migalastatem (AT1001-041 [NCT01458119]). Účastníci, kteří se nezapsali do studie AT1001-041, byli kontaktováni telefonicky nebo jinou vhodnou metodou přibližně 1 měsíc po návštěvě na konci studie (EOS), aby se zeptali na nežádoucí účinky a souběžné léky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
  • Francie
      • Garches, Francie
  • Spojené království
      • London, Spojené království
      • Salford, Spojené království
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 78226

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musel dokončit další studii fáze 2 migalastatu u Fabryho choroby
  • Ženy ve fertilním věku musely mít negativní výsledek těhotenského testu
  • Mužští a ženský účastníci souhlasili s používáním spolehlivé metody antikoncepce během studijní léčby a po dobu 4 týdnů po ukončení studie
  • Byli ochotni a schopni poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Nedokončil studii fáze 2 migalastatu u Fabryho choroby
  • V předchozí studii s migalastatem došlo k závažnému porušení protokolu a byla ukončena
  • Podstoupil nebo měl podstoupit transplantaci ledviny nebo byl v současné době na dialýze
  • Byl léčen jiným hodnoceným lékem (kromě migalastatu) do 30 dnů od zahájení studie
  • Byl léčen Fabrazyme® (agalsidáza beta), Replagal™ (agalsidáza alfa), Glyset® (miglitol) nebo Zavesca® (miglustat) během 2 týdnů před zařazením

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Migalastat
Migalastat byl podáván perorálně, 150 mg QD, 250 mg QD po 3 dny, 4 dny pauzy v týdnu po dobu 2 měsíců nebo 500 mg QD po 3 dny, 4 dny pauzy v týdnu po dobu až 10 měsíců, v závislosti na datu schválení změny protokolu na každém místě. Účastníci dostávali migalastat po dobu až 56 měsíců.
Lék: migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až EOS (až 56 měsíců) nebo sledování (28 dní po EOS)
TEAE byla definována jako jakákoli nepříznivá událost (AE) s datem zahájení při nebo po podání studovaného léčiva nebo preexistujícími stavy, které se zhoršily při nebo po začátku prvního podání studovaného léčiva (v den 1). Závažná AE byla definována jako AE, která byla neschopná a vyžadovala lékařský zásah. Je uveden počet účastníků, kteří prodělali jednu nebo více závažných TEAE po podání dávky v den 1 až do konce studie (EOS) nebo následného sledování (pro účastníky, kteří se nezapsali do studie AT1001-041). Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po dávkování) až EOS (až 56 měsíců) nebo sledování (28 dní po EOS)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v aktivitě α-galaktosidázy A (α-Gal A) v leukocytech do měsíce 42
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 42
Aktivita enzymu a-Gal A byla měřena v lyzátu leukocytů validovanou fluorometrickou testovací metodou s použitím 4-methylumbeliferonu jako reference. Získané hodnoty aktivity byly normalizovány na protein (měřeno pomocí kolorimetrického testu). Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před léčbou pro každého účastníka v jeho příslušné předchozí studii fáze 2 migalastatu. Negativní změna od základní linie ukazuje, že aktivita a-Gal A poklesla. Úrovně aktivity a-Gal A jsou uvedeny pro základní stav a měsíc 42.
Výchozí stav, měsíc 42
Farmakokinetika migalastatu podle plazmatické koncentrace
Časové okno: 0 (před dávkou 1. den; začátek DEP), 3 hodiny (po dávce 2. měsíc; během DEP])
Koncentrace migalastatu byla hodnocena v plazmě po dávce 250 mg a 500 mg. Vzorky krve byly odebírány v době minima (před dávkou nebo v čase 0; těsně před třetí dávkou během 3denního režimu dávkování, 4 dny bez dávkování) a ve špičce (3 hodiny po dávce; po třetí dávce během 3 dnů, 4 dny bez dávkovacího režimu) během návštěv 1. dne (250 mg) a 2. měsíce (500 mg). Tento výsledek představuje nejnižší a nejvyšší koncentrace migalastatu naměřené u kteréhokoli z účastníků před dávkou a 3 hodiny po dávce.
0 (před dávkou 1. den; začátek DEP), 3 hodiny (po dávce 2. měsíc; během DEP])

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. září 2007

Primární dokončení (Aktuální)

8. září 2012

Dokončení studie (Aktuální)

8. září 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. září 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. září 2007

První zveřejněno (Odhad)

6. září 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FAB-CL-205

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit