Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen langsiktig sikkerhetsstudie av AT1001 (Migalastat Hydrochloride) hos deltakere med Fabrys sykdom som har fullført en tidligere AT1001-studie

1. oktober 2018 oppdatert av: Amicus Therapeutics

Åpen utvidelsesstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk til AT1001 hos pasienter med Fabrys sykdom

Studie for å evaluere langsiktig sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk (PD) til migalastathydroklorid (HCl) (migalastat) hos deltakere med Fabrys sykdom

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en langsiktig åpen studie av migalastat hos deltakere med Fabrys sykdom som tidligere var registrert i en fase 2-studie av migalastat (FAB-CL-201 [NCT00214500], FAB-CL-202 [NCT00283959], FAB-CL -203 [NCT00283933], eller FAB-CL-204 [NCT00304512]). Deltakerne kunne gå inn i denne utvidelsesstudien umiddelbart etter fullføring av deltakelse i deres forrige studie av migalastat, eller på et senere tidspunkt. Noen deltakere hadde derfor ikke nødvendigvis kontinuerlig behandling med migalastat fra slutten av den opprinnelige studien til tidspunktet for registrering i denne utvidelsesstudien. Deltakere som meldte seg på før protokollendringer 2 fikk migalastat 150 milligram (mg) oralt annenhver dag (QOD). Etter endringen gikk disse deltakerne inn i en doseeskaleringsperiode (DEP) ved sitt neste planlagte besøk. Under DEP fikk deltakerne migalastat 250 mg (en gang daglig [QD] i 3 dager og 4 dager fri per uke) de første 2 månedene. Hvis det ikke var noen sikkerhetsproblemer, ble dosen økt til 500 mg daglig i 3 dager og 4 dager fri per uke). Deltakerne fikk 500 mg (QD i 3 dager og 4 dager fri per uke) i opptil 10 måneder, avhengig av godkjenningsdatoen for protokollendringene på hvert sted. En foreløpig gjennomgang av sikkerhets- og PD-data ble utført etter at alle påmeldte deltakere hadde fullført minst 4 måneders behandling i DEP. Etter gjennomgangen ble dosen og regimet av migalastat returnert til 150 mg QOD for alle deltakerne, bortsett fra de som var på en annen dose som tidligere avtalt av etterforsker og medisinsk monitor.

Sponsoren (Amicus Therapeutics) avbrøt studien FAB-CL-205 av logistiske årsaker og ikke på grunn av sikkerhetshensyn eller mangel på effekt. Deltakere som pågikk i studie FAB-CL-205 på tidspunktet for seponering ble tilbudt deltakelse i en annen åpen, langtidsbehandlingsstudie av migalastat (AT1001-041 [NCT01458119]). Deltakere som ikke meldte seg på studie AT1001-041 ble kontaktet per telefon eller annen passende metode ca. 1 måned etter avsluttet studiebesøk (EOS) for å spørre om uønskede hendelser og samtidig medisinering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Parkville, Australia
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
  • Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 78226
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
      • Salford, Storbritannia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Må ha fullført en annen fase 2-studie av migalastat ved Fabrys sykdom
  • Kvinner i fertil alder skal ha fått negativt resultat på graviditetstesten
  • Mannlige og kvinnelige deltakere ble enige om å bruke en pålitelig prevensjonsmetode under studiebehandling og i 4 uker etter avsluttet studiebehandling
  • Var villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Hadde ikke fullført en fase 2-studie av migalastat ved Fabrys sykdom
  • Hadde et større protokollbrudd i den foregående migalastat-forsøket og ble avbrutt
  • Hadde gjennomgått eller skulle gjennomgå nyretransplantasjon eller var for tiden i dialyse
  • Hadde blitt behandlet med et annet undersøkelsesmiddel (unntatt migalastat) innen 30 dager etter studiestart
  • Hadde blitt behandlet med Fabrazyme® (agalsidase beta), Replagal™ (agalsidase alfa), Glyset® (miglitol) eller Zavesca® (miglustat) innen 2 uker før påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Migalastat
Migalastat ble administrert oralt, 150 mg QD, 250 mg QD i 3 dager, 4 dager fri per uke i 2 måneder, eller 500 mg QD i 3 dager, 4 dager fri per uke i opptil 10 måneder, avhengig av godkjenningsdatoen til protokollendringene på hvert nettsted. Deltakerne fikk migalastat i opptil 56 måneder.
Legemiddel: migalastat HCl
Andre navn:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplevde alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 (etter dosering) gjennom EOS (opptil 56 måneder) eller oppfølging (28 dager etter EOS)
En TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) med startdato på eller etter administrering av studiemedikamentet eller eksisterende tilstander som forverret seg på eller etter starten av den første studiemedikamentadministrasjonen (på dag 1). En alvorlig AE ble definert som en AE som var invalidiserende og krevde medisinsk intervensjon. Antall deltakere som opplevde en eller flere alvorlige TEAE etter dosering på dag 1 til og med slutten av studien (EOS) eller oppfølging (for deltakere som ikke meldte seg på studie AT1001-041) presenteres. Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
Dag 1 (etter dosering) gjennom EOS (opptil 56 måneder) eller oppfølging (28 dager etter EOS)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i α-Galaktosidase A (α-Gal A) aktivitet i leukocytter til måned 42
Tidsramme: Grunnlinje, måned 42
Aktiviteten til α-Gal A-enzymet ble målt i leukocyttlysat ved en validert fluorometrisk analysemetode, ved bruk av 4-metylumbelliferon som referanse. De oppnådde aktivitetsverdiene ble normalisert til protein (målt ved bruk av en kolorimetrisk analyse). Baseline ble definert som den siste ikke-manglende førbehandlingsverdien for hver deltaker i hans eller hennes respektive foregående fase 2-studie med migalastat. En negativ endring fra baseline indikerer at α-Gal A-aktiviteten ble redusert. α-Gal A-aktivitetsnivåer er presentert for baseline og måned 42.
Grunnlinje, måned 42
Farmakokinetikk av Migalastat som vurdert ved plasmakonsentrasjon
Tidsramme: 0 (forhåndsdosering på dag 1; start av DEP), 3 timer (etterdose ved måned 2; under DEP])
Konsentrasjonen av migalastat ble evaluert i plasma etter en dose på 250 mg og 500 mg. Blodprøver ble tatt ved bunnen (førdose eller tid 0; rett før den tredje dosen i løpet av et 3 dager på, 4 dager av doseringsregime) og ved topp (3 timer etter dose; etter den tredje dosen i løpet av en 3 dager på, 4 dager) av doseringsregime) under dag 1 (250 mg) og måned 2 (500 mg) besøk. Dette resultatet viser de laveste og høyeste konsentrasjonene av migalastat målt hos noen av deltakerne for førdose og 3 timer etter dose.
0 (forhåndsdosering på dag 1; start av DEP), 3 timer (etterdose ved måned 2; under DEP])

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. september 2007

Primær fullføring (Faktiske)

8. september 2012

Studiet fullført (Faktiske)

8. september 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. september 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. september 2007

Først lagt ut (Anslag)

6. september 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. oktober 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. oktober 2018

Sist bekreftet

1. oktober 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FAB-CL-205

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere