Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte długoterminowe badanie bezpieczeństwa AT1001 (chlorowodorek migalastatu) u uczestników z chorobą Fabry'ego, którzy ukończyli poprzednie badanie AT1001

1 października 2018 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i farmakodynamiki AT1001 u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę (PD) chlorowodorku migalastatu (HCl) (migalastat) u uczestników z chorobą Fabry'ego

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to długoterminowe, otwarte badanie migalastatu u uczestników z chorobą Fabry'ego, którzy byli wcześniej włączeni do badania fazy 2 migalastatu (FAB-CL-201 [NCT00214500], FAB-CL-202 [NCT00283959], FAB-CL -203 [NCT00283933] lub FAB-CL-204 [NCT00304512]). Uczestnicy mogli wziąć udział w tym rozszerzonym badaniu natychmiast po zakończeniu udziału w poprzednim badaniu migalastatu lub w późniejszym czasie. W związku z tym niektórzy uczestnicy niekoniecznie mieli ciągłe leczenie migalastatem od końca pierwotnego badania do czasu włączenia do tego badania przedłużającego. Uczestnicy, którzy zostali zapisani przed poprawką do protokołu 2, otrzymywali migalastat w dawce 150 miligramów (mg) doustnie raz na drugi dzień (QOD). Po zmianie uczestnicy ci weszli w okres zwiększania dawki (DEP) podczas następnej zaplanowanej wizyty. Podczas DEP uczestnicy otrzymywali migalastat 250 mg (raz dziennie [QD] przez 3 dni i 4 dni wolne w tygodniu) przez pierwsze 2 miesiące. Jeśli nie było obaw dotyczących bezpieczeństwa, dawkę zwiększano do 500 mg QD przez 3 dni i 4 dni wolne w tygodniu). Uczestnicy otrzymywali 500 mg (QD przez 3 dni i 4 dni wolne w tygodniu) przez okres do 10 miesięcy, w zależności od daty zatwierdzenia zmian w protokole w każdym ośrodku. Tymczasowy przegląd danych dotyczących bezpieczeństwa i PD został przeprowadzony po tym, jak wszyscy zarejestrowani uczestnicy ukończyli co najmniej 4-miesięczne leczenie w DEP. Po przeglądzie dawka i schemat migalastatu zostały przywrócone do 150 mg QOD dla wszystkich uczestników, z wyjątkiem tych, którzy otrzymywali inną dawkę, zgodnie z wcześniejszą zgodą badacza i monitora medycznego.

Sponsor (Amicus Therapeutics) przerwał badanie FAB-CL-205 z przyczyn logistycznych, a nie ze względów bezpieczeństwa lub braku skuteczności. Uczestnikom, którzy uczestniczyli w badaniu FAB-CL-205 w momencie przerwania leczenia, zaproponowano udział w innym otwartym, długoterminowym badaniu dotyczącym leczenia migalastatem (AT1001-041 [NCT01458119]). Z uczestnikami, którzy nie zapisali się do badania AT1001-041, skontaktowano się telefonicznie lub w inny odpowiedni sposób około miesiąc po wizycie na zakończenie badania (EOS), aby zapytać o zdarzenia niepożądane i towarzyszące leki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
  • Francja
      • Garches, Francja
  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 78226
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi ukończyć kolejne badanie fazy 2 migalastatu w chorobie Fabry'ego
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego
  • Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej zgodzili się na stosowanie niezawodnej metody antykoncepcji podczas leczenia badanego leku i przez 4 tygodnie po jego zakończeniu
  • Byli chętni i zdolni do wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Nie ukończył badania fazy 2 migalastatu w chorobie Fabry'ego
  • Miał poważne naruszenie protokołu w poprzedniej próbie migalastatu i został przerwany
  • Przeszedł lub miał przejść przeszczep nerki lub był obecnie dializowany
  • Byli leczeni innym badanym lekiem (oprócz migalastatu) w ciągu 30 dni od rozpoczęcia badania
  • Byli leczeni Fabrazyme® (agalzydaza beta), Replagal™ (agalzydaza alfa), Glyset® (miglitol) lub Zavesca® (miglustat) w ciągu 2 tygodni przed włączeniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Migalastat
Migalastat podawano doustnie, 150 mg QOD, 250 mg QD przez 3 dni, 4 dni przerwy w tygodniu przez 2 miesiące lub 500 mg QD przez 3 dni, 4 dni przerwy w tygodniu przez okres do 10 miesięcy, w zależności od daty rejestracji zmiany protokołu w każdym miejscu. Uczestnicy otrzymywali migalastat przez okres do 56 miesięcy.
Lek: migalastat HCl
Inne nazwy:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do EOS (do 56 miesięcy) lub kontrola (28 dni po EOS)
TEAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane (AE) z datą rozpoczęcia w dniu lub po podaniu badanego leku lub wcześniej istniejącymi stanami, które pogorszyły się w dniu lub po rozpoczęciu pierwszego podania badanego leku (w dniu 1). Ciężkie AE zostało zdefiniowane jako AE, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpił jeden lub więcej ciężkich TEAE po podaniu dawki w dniu 1. do końca badania (EOS) lub w okresie kontrolnym (dla uczestników, którzy nie zostali włączeni do badania AT1001-041). Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do EOS (do 56 miesięcy) lub kontrola (28 dni po EOS)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej aktywności α-galaktozydazy A (α-Gal A) w leukocytach do 42. miesiąca
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 42
Aktywność enzymu α-Gal A mierzono w lizacie leukocytów zwalidowaną metodą testu fluorometrycznego, stosując jako odniesienie 4-metyloumbeliferon. Otrzymane wartości aktywności znormalizowano do białka (zmierzono za pomocą testu kolorymetrycznego). Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią niebrakującą wartość przed leczeniem dla każdego uczestnika w jego odpowiednim poprzedzającym badaniu Fazy 2 migalastatem. Ujemna zmiana w stosunku do linii podstawowej wskazuje, że aktywność α-Gal A spadła. Poziomy aktywności α-Gal A przedstawiono dla poziomu wyjściowego i miesiąca 42.
Wartość bazowa, miesiąc 42
Farmakokinetyka migalastatu oceniana na podstawie stężenia w osoczu
Ramy czasowe: 0 (przed podaniem dawki w dniu 1; początek DEP), 3 godziny (po dawce w miesiącu 2; podczas DEP])
Stężenie migalastatu oceniano w osoczu po dawce 250 mg i 500 mg. Próbki krwi pobierano przy najniższym poziomie (przed podaniem dawki lub w czasie 0; tuż przed trzecią dawką podczas schematu dawkowania obejmującego 3 dni przyjmowania i 4 dni przerwy) oraz w szczycie (3 godziny po podaniu dawki; po trzeciej dawce w okresie 3 dni przyjmowania i 4 dni schematu dawkowania off) podczas wizyt w Dniu 1 (250 mg) i Miesiącu 2 (500 mg). Ten wynik przedstawia najniższe i najwyższe stężenia migalastatu zmierzone u któregokolwiek z uczestników przed podaniem dawki i 3 godziny po podaniu.
0 (przed podaniem dawki w dniu 1; początek DEP), 3 godziny (po dawce w miesiącu 2; podczas DEP])

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 września 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 września 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 września 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 września 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 września 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 września 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FAB-CL-205

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na migalastat HCl

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ireland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj