以前のAT1001研究を完了したファブリー病参加者におけるAT1001（ミガラスタット塩酸塩）の非盲検長期安全性研究

これは、以前にミガラスタットの第 2 相試験（FAB-CL-201 [NCT00214500]、FAB-CL-202 [NCT00283959]、FAB-CL）に登録されていたファブリー病の参加者を対象としたミガラスタットの長期非盲検試験でした。 -203 [NCT00283933]、または FAB-CL-204 [NCT00304512])。 参加者は、ミガラスタットの以前の研究への参加が完了したらすぐに、またはその後の時点でこの延長研究に参加できます。 したがって、一部の参加者は、最初の研究の終了からこの延長研究への登録時まで、必ずしもミガラスタットによる継続的な治療を受けていたわけではありません。 議定書修正第 2 号の前に登録した参加者は、ミガラスタット 150 ミリグラム (mg) を 1 日おきに 1 回 (QOD) 経口投与されました。 修正後、これらの参加者は次回の予定来院時に用量漸増期間（DEP）に入りました。 DEP期間中、参加者は最初の2か月間、ミガラスタット250mg（1日1回[QD]を3日間、週に4日間休薬）を投与されました。 安全上の懸念がない場合は、用量を 500 mg QD に増量し、3 日間、週に 4 日間休薬しました）。 参加者は、各施設でのプロトコール修正の承認日に応じて、最長 10 か月間 500 mg (週あたり 3 日間の QD と 4 日間の休薬) の投与を受けました。 安全性とPDデータの中間レビューは、登録された参加者全員がDEPで少なくとも4か月の治療を完了した後に実施されました。 レビューの後、治験責任医師と医療モニターが事前に同意した別の用量を服用していた参加者を除く、すべての参加者に対してミガラスタットの用量とレジメンが150 mg QODに戻されました。

スポンサー (Amicus Therapeutics) は、安全性への懸念や有効性の欠如ではなく、ロジスティクス上の理由で研究 FAB-CL-205 を中止しました。 中止時点でFAB-CL-205試験を継続していた参加者には、ミガラスタットの別の非盲検長期治療研究（AT1001-041 [NCT01458119]）への参加が提案された。 AT1001-041試験に登録しなかった参加者には、試験終了（EOS）訪問の約1か月後に電話または別の適切な方法で連絡を取り、有害事象および併用薬について問い合わせた。