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Offene Langzeit-Sicherheitsstudie von AT1001 (Migalastathydrochlorid) bei Teilnehmern mit Morbus Fabry, die eine frühere AT1001-Studie abgeschlossen haben

1. Oktober 2018 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von AT1001 bei Patienten mit Morbus Fabry

Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik (PD) von Migalastathydrochlorid (HCl) (Migalastat) bei Teilnehmern mit Morbus Fabry

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelte es sich um eine offene Langzeitstudie zu Migalastat bei Teilnehmern mit Morbus Fabry, die zuvor an einer Phase-2-Studie zu Migalastat teilgenommen hatten (FAB-CL-201 [NCT00214500], FAB-CL-202 [NCT00283959], FAB-CL -203 [NCT00283933] oder FAB-CL-204 [NCT00304512]). Teilnehmer konnten direkt nach Abschluss der Teilnahme an ihrer vorherigen Migalastat-Studie oder zu einem späteren Zeitpunkt an dieser Erweiterungsstudie teilnehmen. Daher erhielten einige Teilnehmer vom Ende der ursprünglichen Studie bis zum Zeitpunkt der Aufnahme in diese Erweiterungsstudie nicht unbedingt eine kontinuierliche Behandlung mit Migalastat. Teilnehmer, die sich vor Protokolländerung 2 angemeldet hatten, erhielten einmal jeden zweiten Tag 150 Milligramm (mg) Migalastat oral (QOD). Nach der Änderung traten diese Teilnehmer bei ihrem nächsten geplanten Besuch in eine Dosiseskalationsperiode (DEP) ein. Während des DEP erhielten die Teilnehmer in den ersten zwei Monaten 250 mg Migalastat (einmal täglich [QD] für 3 Tage und 4 freie Tage pro Woche). Wenn keine Sicherheitsbedenken bestanden, wurde die Dosis auf 500 mg einmal täglich für 3 Tage und 4 freie Tage pro Woche erhöht. Die Teilnehmer erhielten bis zu 10 Monate lang 500 mg (QD für 3 Tage und 4 freie Tage pro Woche), abhängig vom Genehmigungsdatum der Protokolländerungen an jedem Standort. Eine Zwischenüberprüfung der Sicherheits- und PD-Daten wurde durchgeführt, nachdem alle eingeschriebenen Teilnehmer mindestens vier Monate lang im DEP behandelt worden waren. Nach der Überprüfung wurden die Dosis und das Behandlungsschema von Migalastat für alle Teilnehmer auf 150 mg QOD zurückgesetzt, mit Ausnahme derjenigen, die eine andere Dosis erhielten, wie zuvor vom Prüfarzt und dem medizinischen Betreuer vereinbart.

Der Sponsor (Amicus Therapeutics) brach die Studie FAB-CL-205 aus logistischen Gründen ab und nicht aufgrund von Sicherheitsbedenken oder mangelnder Wirksamkeit. Teilnehmern, die zum Zeitpunkt des Abbruchs an der Studie FAB-CL-205 teilnahmen, wurde die Teilnahme an einer anderen offenen Langzeitbehandlungsstudie mit Migalastat (AT1001-041 [NCT01458119]) angeboten. Teilnehmer, die sich nicht für die Studie AT1001-041 angemeldet hatten, wurden etwa einen Monat nach dem End-of-Study-Besuch (EOS) telefonisch oder auf andere geeignete Weise kontaktiert, um sich nach unerwünschten Ereignissen und Begleitmedikationen zu erkundigen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 78226
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Muss eine weitere Phase-2-Studie zu Migalastat bei Morbus Fabry abgeschlossen haben
  • Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss der Schwangerschaftstest negativ ausgefallen sein
  • Männliche und weibliche Teilnehmer stimmten zu, während der Studienbehandlung und für 4 Wochen nach Beendigung der Studienbehandlung eine zuverlässige Verhütungsmethode anzuwenden
  • Waren bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Hatte eine Phase-2-Studie zu Migalastat bei Morbus Fabry noch nicht abgeschlossen
  • Hatte in der vorangegangenen Migalastat-Studie einen schwerwiegenden Protokollverstoß und wurde abgesetzt
  • Hatte sich einer Nierentransplantation unterzogen oder plante eine solche oder befand sich derzeit in Dialyse
  • Wurde innerhalb von 30 Tagen nach Studienbeginn mit einem anderen Prüfpräparat (außer Migalastat) behandelt
  • Wurde innerhalb von 2 Wochen vor der Einschreibung mit Fabrazyme® (Agalsidase Beta), Replagal™ (Agalsidase Alfa), Glyset® (Miglitol) oder Zavesca® (Miglustat) behandelt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Migalastat
Migalastat wurde oral verabreicht, 150 mg einmal täglich, 250 mg einmal täglich für 3 Tage, 4 freie Tage pro Woche für 2 Monate oder 500 mg einmal täglich für 3 Tage, 4 freie Tage pro Woche für bis zu 10 Monate, abhängig vom Zulassungsdatum von die Protokolländerungen an jedem Standort. Die Teilnehmer erhielten Migalastat bis zu 56 Monate lang.
Arzneimittel: Migalastat-HCl
Andere Namen:
  • AT1001
  • Galafold
  • Migalastat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Dosierung) bis EOS (bis zu 56 Monate) oder Nachbeobachtung (28 Tage nach EOS)
Ein TEAE wurde definiert als jedes unerwünschte Ereignis (UE) mit Beginndatum am oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments oder als Vorerkrankungen, das sich am oder nach dem Beginn der ersten Verabreichung des Studienmedikaments (am Tag 1) verschlechterte. Eine schwere UE wurde als eine UE definiert, die zu einer Behinderung führte und einen medizinischen Eingriff erforderte. Dargestellt wird die Anzahl der Teilnehmer, bei denen nach der Einnahme am ersten Tag bis zum Ende der Studie (EOS) oder der Nachuntersuchung (für Teilnehmer, die nicht an der Studie AT1001-041 teilgenommen haben) ein oder mehrere schwere TEAE auftraten. Eine Zusammenfassung schwerwiegender und aller anderen nicht schwerwiegenden Nebenwirkungen, unabhängig von der Kausalität, finden Sie im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
Tag 1 (nach der Dosierung) bis EOS (bis zu 56 Monate) oder Nachbeobachtung (28 Tage nach EOS)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung der α-Galactosidase A (α-Gal A)-Aktivität in Leukozyten vom Ausgangswert bis zum 42. Monat
Zeitfenster: Basislinie, Monat 42
Die Aktivität des α-Gal A-Enzyms wurde in Leukozytenlysat mit einer validierten fluorometrischen Testmethode gemessen, wobei 4-Methylumbelliferon als Referenz verwendet wurde. Die erhaltenen Aktivitätswerte wurden auf Protein normalisiert (gemessen mit einem kolorimetrischen Assay). Der Ausgangswert wurde als der letzte nicht fehlende Wert vor der Behandlung für jeden Teilnehmer in seiner jeweiligen vorangegangenen Migalastat-Phase-2-Studie definiert. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist darauf hin, dass die Aktivität von α-Gal A abgenommen hat. Die Aktivitätswerte von α-Gal A werden für den Ausgangswert und Monat 42 angegeben.
Basislinie, Monat 42
Pharmakokinetik von Migalastat anhand der Plasmakonzentration
Zeitfenster: 0 (vor der Gabe am Tag 1; Beginn der DEP), 3 Stunden (nach der Gabe im Monat 2; während der DEP)
Die Konzentration von Migalastat im Plasma wurde nach einer Dosis von 250 mg und 500 mg bewertet. Blutproben wurden am Tiefpunkt (vor der Verabreichung oder zum Zeitpunkt 0; kurz vor der dritten Dosis während einer 3-tägigen Einnahme, 4 Tage Pause) und am Höhepunkt (3 Stunden nach der Verabreichung; nach der dritten Dosis während einer 3-tägigen Einnahme, 4 Tage Pause) entnommen (außerhalb des Dosierungsschemas) während der Besuche an Tag 1 (250 mg) und Monat 2 (500 mg). Dieses Ergebnis stellt die niedrigsten und höchsten Konzentrationen von Migalastat dar, die bei allen Teilnehmern vor und 3 Stunden nach der Einnahme gemessen wurden.
0 (vor der Gabe am Tag 1; Beginn der DEP), 3 Stunden (nach der Gabe im Monat 2; während der DEP)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. September 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. September 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. September 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. September 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. September 2007

Zuerst gepostet (Schätzen)

6. September 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FAB-CL-205

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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