폰빌레브란트병(VWD) 국제 예방 연구 (VIP)
2017년 10월 5일 업데이트: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital
VWD 국제 예방(VIP) 연구
Von Willebrand 질병 예방 네트워크(VWD PN)는 다른 치료에 반응하지 않는 임상적으로 심각한 vWD에서 예방의 역할을 조사하는 것을 목표로 구성된 국제 연구 그룹입니다.
연구 개요
상세 설명
VWD 예방을 위한 가장 일반적인 적응증에는 관절 출혈, 비출혈, 위장관(GI) 출혈 및 월경과다증이 포함되었습니다.
따라서, 전향적 평가 기간을 통해 이러한 적응증에 대한 최적의 치료 요법을 수립하려는 노력이 본 연구의 주요 초점입니다.
다른 목표로는 출혈 빈도에 대한 예방 효과에 대한 후향적 연구와 vWD에서 위장관 출혈의 후향적 자연사 연구를 포함합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
105
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
vWD 인구는 </=20% RCo 및/또는 </=20% FVIII인 경우 유형 1을 가진 사람들을 포함합니다. 및 DDAVP 무응답; DDAVP가 응답하지 않는 경우 유형 2 또는 유형 2B; 및 유형 3; 위장관 출혈, 관절 출혈, 비출혈 또는 월경과다의 정의된 패턴을 갖는 출혈 표시 기준을 충족하는 사람.
모든 적응증에 대해 이미 vWD 예방 요법을 받고 있는 개인, 더 이상 필요하지 않기 때문에 중단된 최소 6개월 동안 예방 요법을 받고 있던 개인, 입증된 혈관이형성증 또는 설명되지 않는 위장관 출혈 병력이 있는 개인 다른 요인에 의해.
설명
포함 기준:
유형 1: 참여 자격이 있는 경우
- ≤20% RCo 및/또는 ≤20% FVIII; 그리고
- DDAVP 무반응, 데스모프레신에 만족스럽게 반응하지 않는 출혈 에피소드의 발생으로 정의되거나 연구자에 의해 선험적으로 무반응으로 간주됨; 그리고
- 출혈 표시 기준이 충족됨
유형 2: 참여 자격이 있는 경우
- DDAVP 무반응, 데스모프레신에 만족스럽게 반응하지 않는 출혈 에피소드의 발생으로 정의되거나 연구자에 의해 선험적으로 무반응으로 간주됨; 또는 유형 2B;
- 출혈 표시 기준이 충족됨
유형 3: 참여 자격이 있는 경우
- 출혈 표시 기준이 충족됨
출혈 표시 기준:
- 관절 출혈: 등록 전 6개월 동안 동일한 관절에서 명백하게 자발적인 출혈 에피소드가 2회 이상 기록되었습니다. 또는 등록 전 6개월 동안 다른 관절에서 3회 이상의 명백하게 자발적인 출혈 에피소드.
- 위장관 출혈: 헤모글로빈 수치가 2g/dl 이상 감소하거나 적혈구 수혈 또는 vWD 농축액 치료가 필요한 2회 이상의 중증 위장관 출혈 에피소드의 병력.
- 출혈의 다른 원인을 식별하지 못함.
- 월경과다: 월경과다의 진단; 전향적으로 완료한 그림 혈액 평가 차트 점수 >185 또는 등록 전 해에 한 번 이상 월경 출혈에 대해 vWD 제품으로 치료해야 함.
- 18세 이상의 여성에 대한 등록 전 6개월 이내의 정상 자궁경부 세포검사(PAP).
- 비출혈 1. vWD 농축액 또는 적혈구 수혈을 통한 치료가 필요한 6개월 동안 3회 이상의 출혈 사례.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 다른
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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VWF/FVIII 제품 주입
출혈을 조절하기 위해 필요에 따라 인자 대체제를 1~3회 주입합니다.
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연구의 전향적 단계에 참여하는 사람들은 1단계에서 3단계로 단계적으로 vWD 제품을 받는 치료를 받습니다. 등록된 모든 피험자는 1단계에서 치료를 시작하고 추적 기간 동안 또는 2단계 또는 3단계로의 단계적 확대 기준을 충족할 때까지(실제로 기준을 충족하는 경우) 이 요법을 유지합니다. 관절 출혈, 비출혈 및 위장관 출혈 징후에 대한 투여량: 50 U RCo/kg 주 1회, 50 U RCo/kg 주 2회 또는 50 U RCo/kg 주 3회. 월경과다증에 대한 투여량: 2주기 동안 월경 1일에 50 U RCo/kg, 2주기 동안 월경 1일 및 2일에 50 U RCo/kg 또는 월경 1, 2 및 3일에 50 U RCo/kg |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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폰빌레브란트병 관련 출혈 빈도
기간: 일년
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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관절 출혈, 위장관 출혈, 비출혈, 월경과다에 대한 최적의 치료 요법
기간: 일년
|
일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö, Sweden
- 수석 연구원: Thomas Abshire, MD, Versiti
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Holm E, Abshire TC, Bowen J, Alvarez MT, Bolton-Maggs P, Carcao M, Federici AB, Gill JC, Halimeh S, Kempton C, Key NS, Kouides P, Lail A, Landorph A, Leebeek F, Makris M, Mannucci P, Mauser-Bunschoten EP, Nugent D, Valentino LA, Winikoff R, Berntorp E. Changes in bleeding patterns in von Willebrand disease after institution of long-term replacement therapy: results from the von Willebrand Disease Prophylaxis Network. Blood Coagul Fibrinolysis. 2015 Jun;26(4):383-8. doi: 10.1097/MBC.0000000000000257.
- Makris M, Federici AB, Mannucci PM, Bolton-Maggs PHB, Yee TT, Abshire T, Berntorp E. The natural history of occult or angiodysplastic gastrointestinal bleeding in von Willebrand disease. Haemophilia. 2015 May;21(3):338-342. doi: 10.1111/hae.12571. Epub 2014 Nov 7.
- Abshire TC, Federici AB, Alvarez MT, Bowen J, Carcao MD, Cox Gill J, Key NS, Kouides PA, Kurnik K, Lail AE, Leebeek FW, Makris M, Mannucci PM, Winikoff R, Berntorp E; VWD PN. Prophylaxis in severe forms of von Willebrand's disease: results from the von Willebrand Disease Prophylaxis Network (VWD PN). Haemophilia. 2013 Jan;19(1):76-81. doi: 10.1111/j.1365-2516.2012.02916.x. Epub 2012 Jul 23.
- Berntorp E, Abshire T; von Willebrand Disease Prophylaxis Network Steering Committee. The von Willebrand disease prophylaxis network: exploring a treatment concept. J Thromb Haemost. 2006 Nov;4(11):2511-2. doi: 10.1111/j.1538-7836.2006.02179.x. No abstract available.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2007년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2007년 11월 13일
처음 게시됨 (추정)
2007년 11월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 10월 5일
마지막으로 확인됨
2017년 10월 1일
추가 정보
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