Von Willebrand Disease (VWD) internationale profylakseundersøgelse (VIP)

VWD-populationen inkluderer dem med type 1, hvis </=20% RCo og/eller </=20% FVIII; og DDAVP ikke-reagerende; Type 2, hvis DDAVP ikke reagerer, eller Type 2B; og Type 3; som opfylder blødningsindikationskriterier med definerede mønstre af gastrointestinal blødning, ledblødning, epistaxis eller menorrhagia.

Personer, der allerede var i profylakse for VWD, for enhver indikation, og personer, som var på et profylakseregime i mindst seks måneder, som blev afbrudt, fordi det ikke længere var nødvendigt, eller personer med en historie med gastrointestinal blødning på grund af enten påvist angiodysplasi eller uforklarlig af andre faktorer.

Inklusionskriterier:

Type 1: berettiget til deltagelse hvis

• ≤20 % RCo og/eller ≤20 % FVIII; og
• DDAVP ikke-reagerende, defineret som forekomst af blødningsepisoder, der ikke reagerer tilfredsstillende på desmopressin, eller vurderes ikke-reagerende a priori af investigator; og
• Blødningsindikationskriterier er opfyldt

Type 2: berettiget til deltagelse hvis

• DDAVP ikke-reagerende, defineret som forekomst af blødningsepisoder, der ikke reagerer tilfredsstillende på desmopressin, eller vurderes ikke-reagerende a priori af investigator; eller Type 2B;
• Blødningsindikationskriterier er opfyldt

Type 3: berettiget til deltagelse hvis

• Blødningsindikationskriterier er opfyldt

Kriterier for indikation af blødning:

• Ledblødning: dokumentation af mindst to tilsyneladende spontane blødningsepisoder i samme led i de seks måneder forud for indskrivning; eller tre eller flere tilsyneladende spontane blødningsepisoder i forskellige led i de seks måneder forud for indskrivningen.
• GI-blødning: anamnese med to eller flere alvorlige GI-blødningsepisoder forbundet med enten et fald i hæmoglobin på ≥ 2 g/dl eller med behov for transfusion af røde blodlegemer eller behandling med VWD-koncentrat.
• Manglende identifikation af andre årsager til blødning.
• Menorrhagia: en diagnose af menorrhagia; prospektivt gennemført Pictorial Blood Assessment Chart-score >185 eller påkrævet behandling med et VWD-produkt til menstruationsblødning ved en eller flere lejligheder i året før tilmelding.
• Normal cervikal cytologi (PAP) inden for de seks måneder før indskrivning for kvinder ≥ 18 år.
• Epistaxis 1. Tre eller flere blødningsepisoder i en periode på seks måneder, der krævede behandling med VWD-koncentrater eller transfusioner af røde blodlegemer.