Lo studio internazionale sulla profilassi della malattia di Von Willebrand (VWD). (VIP)

La popolazione VWD include quelli con Tipo 1 se </=20% RCo e/o </=20% FVIII; e DDAVP non reattivo; Tipo 2 se DDAVP non risponde o Tipo 2B; e Tipo 3; che soddisfano i criteri di indicazione del sanguinamento con modelli definiti di sanguinamento gastrointestinale, sanguinamento articolare, epistassi o menorragia.

Individui già in profilassi per VWD, per qualsiasi indicazione, e individui che erano in regime di profilassi da almeno sei mesi che è stato interrotto perché non più necessario, o quelli con una storia di sanguinamento gastrointestinale dovuto ad angiodisplasia comprovata o inspiegabile da altri fattori.

Criterio di inclusione:

Tipo 1: idoneo alla partecipazione se

• ≤20% RCo e/o ≤20% FVIII; E
• DDAVP non responsivo, definito come comparsa di episodi emorragici che non rispondono in modo soddisfacente alla desmopressina o ritenuto non responsivo a priori dallo sperimentatore; E
• I criteri di indicazione del sanguinamento sono soddisfatti

Tipo 2: idoneo alla partecipazione se

• DDAVP non responsivo, definito come comparsa di episodi emorragici che non rispondono in modo soddisfacente alla desmopressina o ritenuto non responsivo a priori dallo sperimentatore; o Tipo 2B;
• I criteri di indicazione del sanguinamento sono soddisfatti

Tipo 3: idoneo alla partecipazione se

• I criteri di indicazione del sanguinamento sono soddisfatti

Criteri di indicazione del sanguinamento:

• Sanguinamento articolare: documentazione di almeno due episodi di sanguinamento apparentemente spontaneo nella stessa articolazione nei sei mesi precedenti l'arruolamento; o tre o più episodi di sanguinamento apparentemente spontanei in diverse articolazioni nei sei mesi precedenti l'arruolamento.
• Sanguinamento gastrointestinale: anamnesi di due o più gravi episodi di sanguinamento gastrointestinale associati a un calo dell'emoglobina ≥ 2 g/dl o che richiedono trasfusioni di globuli rossi o trattamento con concentrato di VWD.
• Mancata identificazione di altre cause di sanguinamento.
• Menorragia: una diagnosi di menorragia; punteggio della Pictorial Blood Assessment Chart completato in modo prospettico> 185 o trattamento richiesto con un prodotto VWD per sanguinamento mestruale in una o più occasioni nell'anno precedente l'arruolamento.
• Citologia cervicale normale (PAP) entro i sei mesi precedenti l'arruolamento per le donne di età ≥ 18 anni.
• Epistassi 1. Tre o più episodi emorragici in un periodo di sei mesi che hanno richiesto il trattamento con concentrati di VWD o trasfusioni di globuli rossi.