Die internationale Prophylaxestudie zur Von-Willebrand-Krankheit (VWD). (VIP)

Die VWD-Population umfasst diejenigen mit Typ 1, wenn </=20 % RCo und/oder </=20 % FVIII; und DDAVP reagiert nicht; Typ 2, wenn DDAVP nicht reagiert, oder Typ 2B; und Typ 3; die die Blutungsindikationskriterien erfüllen und definierte Muster von gastrointestinalen Blutungen, Gelenkblutungen, Epistaxis oder Menorrhagie aufweisen.

Personen, die bereits eine VWD-Prophylaxe erhalten, unabhängig von der Indikation, und Personen, die mindestens sechs Monate lang eine Prophylaxe erhalten haben, die abgebrochen wurde, weil sie nicht mehr erforderlich war, oder Personen mit einer Vorgeschichte von gastrointestinalen Blutungen aufgrund nachgewiesener oder ungeklärter Angiodysplasie durch andere Faktoren.

Einschlusskriterien:

Typ 1: teilnahmeberechtigt, wenn

• ≤20 % RCo und/oder ≤20 % FVIII; Und
• Nicht ansprechend auf DDAVP, definiert als Auftreten von Blutungsepisoden, die nicht zufriedenstellend auf Desmopressin ansprechen oder vom Prüfer a priori als nicht ansprechend eingestuft wurden; Und
• Die Blutungsindikationskriterien sind erfüllt

Typ 2: teilnahmeberechtigt, wenn

• Nicht ansprechend auf DDAVP, definiert als Auftreten von Blutungsepisoden, die nicht zufriedenstellend auf Desmopressin ansprechen oder vom Prüfer a priori als nicht ansprechend eingestuft wurden; oder Typ 2B;
• Die Blutungsindikationskriterien sind erfüllt

Typ 3: teilnahmeberechtigt, wenn

• Die Blutungsindikationskriterien sind erfüllt

Kriterien für die Blutungsanzeige:

• Gelenkblutung: Dokumentation von mindestens zwei offensichtlich spontanen Blutungsepisoden im selben Gelenk in den sechs Monaten vor der Einschreibung; oder drei oder mehr offensichtlich spontane Blutungsepisoden in verschiedenen Gelenken in den sechs Monaten vor der Einschreibung.
• GI-Blutungen: Vorgeschichte von zwei oder mehr schweren GI-Blutungen, die entweder mit einem Abfall des Hämoglobins um ≥ 2 g/dl verbunden waren oder eine Transfusion roter Blutkörperchen oder eine Behandlung mit VWD-Konzentrat erforderten.
• Andere Blutungsursachen können nicht identifiziert werden.
• Menorrhagie: eine Diagnose von Menorrhagie; voraussichtlich abgeschlossenes Pictorial Blood Assessment Chart-Ergebnis >185 oder erforderliche Behandlung mit einem VWD-Produkt gegen Menstruationsblutungen bei einer oder mehreren Gelegenheiten im Jahr vor der Einschreibung.
• Normale Zervixzytologie (PAP) innerhalb der sechs Monate vor der Einschreibung für Frauen ≥ 18 Jahre.
• Epistaxis 1. Drei oder mehr Blutungsepisoden in einem Zeitraum von sechs Monaten, die eine Behandlung mit VWD-Konzentraten oder Erythrozytentransfusionen erforderten.