Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezinárodní studie profylaxe Von Willebrandovy choroby (VWD). (VIP)

5. října 2017 aktualizováno: Sharyne M. Donfield, Ph.D., Skane University Hospital

Mezinárodní studie profylaxe VWD (VIP).

The von Willebrand Disease Prophylaxis Network (VWD PN) je mezinárodní studijní skupina vytvořená s cílem prozkoumat roli profylaxe u klinicky závažné VWD, která nereaguje na jinou léčbu (léčby).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Mezi nejčastější indikace profylaxe vWD patřily kloubní krvácení, epistaxe, gastrointestinální (GI) krvácení a menoragie. Primárním cílem tohoto výzkumu je tedy snaha stanovit optimální léčebné režimy pro tyto indikace prostřednictvím období prospektivního hodnocení. Mezi další cíle patří retrospektivní studie vlivu profylaxe na frekvenci krvácení a retrospektivní přirozená studie GI krvácení u VWD.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

105

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27517
        • Rho, Inc.
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201-2178
        • BloodCenter of Wisconsin
  • Švédsko
      • Malmö, Švédsko, SE-20502
        • Skane University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace VWD zahrnuje osoby s typem 1, pokud </=20 % RCo a/nebo </=20 % FVIII; a DDAVP nereagující; Typ 2, pokud DDAVP nereaguje, nebo Typ 2B; a typ 3; kteří splňují kritéria indikace krvácení a mají definované vzorce gastrointestinálního krvácení, krvácení do kloubů, epistaxi nebo menoragii.

Jedinci, kteří již byli v profylaxi VWD, pro jakoukoli indikaci, a jedinci, kteří byli v režimu profylaxe po dobu alespoň šesti měsíců, který byl přerušen, protože již nebyl vyžadován, nebo ti, kteří mají v anamnéze GI krvácení v důsledku prokázané angiodysplazie nebo nevysvětlitelného jinými faktory.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Typ 1: způsobilý k účasti, pokud

  • < 20 % RCo a/nebo < 20 % FVIII; a
  • DDAVP nereagující, definovaný jako výskyt krvácivých epizod, které nereagují uspokojivě na desmopresin, nebo které zkoušející a priori považují za nereagující; a
  • Kritéria indikace krvácení jsou splněna

Typ 2: způsobilý k účasti, pokud

  • DDAVP nereagující, definovaný jako výskyt krvácivých epizod, které nereagují uspokojivě na desmopresin, nebo které zkoušející a priori považují za nereagující; nebo typ 2B;
  • Kritéria indikace krvácení jsou splněna

Typ 3: způsobilý k účasti, pokud

  • Kritéria indikace krvácení jsou splněna

Kritéria indikace krvácení:

  • Krvácení do kloubu: dokumentace alespoň dvou zjevně spontánních krvácivých epizod ve stejném kloubu během šesti měsíců před zařazením do studie; nebo tři nebo více zjevně spontánních krvácivých epizod v různých kloubech během šesti měsíců před zařazením do studie.
  • GIT krvácení: anamnéza dvou nebo více závažných epizod GIT krvácení spojených buď s poklesem hemoglobinu o ≥ 2 g/dl nebo vyžadujících transfuzi červených krvinek nebo léčbu koncentrátem VWD.
  • Neodhalení jiných příčin krvácení.
  • Menoragie: diagnóza menoragie; prospektivně dokončené skóre obrázkové tabulky krevního hodnocení > 185 nebo požadovaná léčba menstruačním krvácením přípravkem VWD při jedné nebo více příležitostech v roce před zařazením.
  • Normální cervikální cytologie (PAP) během šesti měsíců před zařazením do studie u žen ve věku ≥ 18 let.
  • Epistaxe 1. Tři nebo více krvácivých epizod během šestiměsíčního období, které vyžadovaly léčbu koncentráty VWD nebo transfuze červených krvinek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Infuze produktu VWF/FVIII
Jedna až tři infuze náhrady faktoru podle potřeby ke kontrole krvácení.
Lék: Produkty VWF/FVIII

Účastníci v prospektivní fázi studie podstupují eskalaci léčby od obdržení jedné až tří úrovní produktu VWD. Všechny zapsané subjekty zahájí léčbu na úrovni jedna a zůstanou v tomto režimu po dobu sledování, nebo dokud nesplní kritéria pro eskalaci na úroveň dva nebo tři (pokud skutečně kritéria splňují.)

Dávkování pro indikace krvácení do kloubů, epistaxe a gastrointestinálního krvácení: 50 U RCo/kg jednou týdně, 50 U RCo/kg dvakrát týdně nebo 50 U RCo/kg třikrát týdně.

Dávkování při menoragii: 50 U RCo/kg 1. den menstruace pro 2 cykly, 50 U RCo/kg 1. a 2. den menstruace 2 cykly nebo 50 U RCo/kg 1., 2. a 3. den menstruace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence krvácení spojená s von Willebrandovou chorobou
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Optimální léčebné režimy pro krvácení do kloubů, gastrointestinální krvácení, epistaxi a menoragii
Časové okno: 1 rok
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Skane University Hospital

Spolupracovníci

CSL Behring
Versiti

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Erik Berntorp, MD, PhD, Skåne University Hospital, Malmö, Sweden
  • Vrchní vyšetřovatel: Thomas Abshire, MD, Versiti

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. listopadu 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2007

První zveřejněno (Odhad)

14. listopadu 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VWD PN

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit