Von Willebrand Disease (VWD) internasjonale profylaksestudie (VIP)

VWD-populasjonen inkluderer de med Type 1 hvis </=20 % RCo og/eller </=20 % FVIII; og DDAVP ikke-responsive; Type 2 hvis DDAVP ikke reagerer, eller Type 2B; og Type 3; som oppfyller blødningsindikasjonskriterier som har definerte mønstre av gastrointestinal blødning, leddblødning, neseblødning eller menorragi.

Personer som allerede er på profylakse for VWD, for enhver indikasjon, og personer som var på et profylakseregime i minst seks måneder som ble avbrutt fordi det ikke lenger var nødvendig, eller de med en historie med GI-blødning enten på grunn av påvist angiodysplasi eller uforklarlig av andre faktorer.

Inklusjonskriterier:

Type 1: kvalifisert for deltakelse hvis

• ≤20 % RCo og/eller ≤20 % FVIII; og
• DDAVP ikke-responsiv, definert som forekomst av blødningsepisoder som ikke responderer tilfredsstillende på desmopressin, eller ansett som ikke-responsive a priori av etterforskeren; og
• Blødningsindikasjonskriterier er oppfylt

Type 2: kvalifisert for deltakelse hvis

• DDAVP ikke-responsiv, definert som forekomst av blødningsepisoder som ikke responderer tilfredsstillende på desmopressin, eller ansett som ikke-responsive a priori av etterforskeren; eller Type 2B;
• Blødningsindikasjonskriterier er oppfylt

Type 3: kvalifisert for deltakelse hvis

• Blødningsindikasjonskriterier er oppfylt

Blødningsindikasjonskriterier:

• Leddblødning: dokumentasjon av minst to tilsynelatende spontane blødningsepisoder i samme ledd i de seks månedene før innmelding; eller tre eller flere tilsynelatende spontane blødningsepisoder i forskjellige ledd i løpet av de seks månedene før innmelding.
• GI-blødning: historie med to eller flere alvorlige GI-blødningsepisoder assosiert med enten et hemoglobinfall på ≥ 2 g/dl eller som krever transfusjon av røde blodlegemer eller behandling med VWD-konsentrat.
• Unnlatelse av å identifisere andre årsaker til blødning.
• Menorrhagia: en diagnose av menorrhagia; prospektivt fullført Pictorial Blood Assessment Chart-score >185 eller nødvendig behandling med et VWD-produkt for menstruasjonsblødning ved en eller flere anledninger i året før påmelding.
• Normal cervikal cytologi (PAP) innen seks måneder før registrering for kvinner ≥ 18 år.
• Epistaxis 1. Tre eller flere blødningsepisoder i løpet av en seks måneders periode som krevde behandling med VWD-konsentrater eller transfusjoner av røde blodlegemer.