De internationale profylaxe-studie van de ziekte van Von Willebrand (VWD). (VIP)

De VWD-populatie omvat degenen met Type 1 als </=20% RCo en/of </=20% FVIII; en DDAVP reageert niet; Type 2 als DDAVP niet reageert, of Type 2B; en type 3; die voldoen aan de indicatiecriteria voor bloedingen met gedefinieerde patronen van gastro-intestinale bloedingen, gewrichtsbloedingen, epistaxis of menorragie.

Personen die al profylaxe voor VWD gebruiken, voor welke indicatie dan ook, en personen die gedurende ten minste zes maanden een profylaxe-regime volgden dat werd stopgezet omdat het niet langer nodig was, of personen met een voorgeschiedenis van gastro-intestinale bloedingen als gevolg van bewezen angiodysplasie of onverklaarbare door andere factoren.

Inclusiecriteria:

Type 1: komt in aanmerking voor deelname indien

• ≤20% RCo en/of ≤20% FVIII; En
• DDAVP niet-reagerend, gedefinieerd als het optreden van bloedingsepisoden die niet bevredigend reageren op desmopressine, of a priori niet-reagerend worden geacht door de onderzoeker; En
• Er is voldaan aan de criteria voor bloedingsindicatie

Type 2: komt in aanmerking voor deelname indien

• DDAVP niet-reagerend, gedefinieerd als het optreden van bloedingsepisoden die niet bevredigend reageren op desmopressine, of a priori niet-reagerend worden geacht door de onderzoeker; of type 2B;
• Er is voldaan aan de criteria voor bloedingsindicatie

Type 3: komt in aanmerking voor deelname indien

• Er is voldaan aan de criteria voor bloedingsindicatie

Criteria voor bloedingsindicatie:

• Gewrichtsbloeding: documentatie van ten minste twee ogenschijnlijk spontane bloedingen in hetzelfde gewricht in de zes maanden voorafgaand aan inschrijving; of drie of meer schijnbaar spontane bloedingen in verschillende gewrichten in de zes maanden voorafgaand aan inschrijving.
• GI-bloeding: voorgeschiedenis van twee of meer ernstige GI-bloedingsepisoden geassocieerd met ofwel een hemoglobinedaling van ≥ 2 g/dl of een transfusie van rode bloedcellen of behandeling met VWD-concentraat.
• Het niet identificeren van andere oorzaken van bloedingen.
• Menorragie: een diagnose van menorragie; prospectief voltooide Pictorial Blood Assessment Chart-score >185 of vereiste behandeling met een VWD-product voor menstruele bloedingen bij een of meer gelegenheden in het jaar voorafgaand aan inschrijving.
• Normale cervicale cytologie (PAP) binnen de zes maanden voorafgaand aan inschrijving voor vrouwen ≥ 18 jaar.
• Epistaxis 1. Drie of meer bloedingsepisodes in een periode van zes maanden waarvoor behandeling met VWD-concentraten of transfusies van rode bloedcellen nodig was.