Estudio internacional de profilaxis de la enfermedad de Von Willebrand (VWD) (VIP)

La población de VWD incluye a aquellos con Tipo 1 si </=20 % RCo y/o </=20 % FVIII; y DDAVP no responde; Tipo 2 si DDAVP no responde, o Tipo 2B; y tipo 3; que cumplan con los criterios de indicación de hemorragia con patrones definidos de hemorragia gastrointestinal, hemorragia articular, epistaxis o menorragia.

Individuos que ya reciben profilaxis para VWD, para cualquier indicación, e individuos que estuvieron en un régimen de profilaxis durante al menos seis meses que se interrumpió porque ya no era necesario, o aquellos con antecedentes de hemorragia GI debido a angiodisplasia comprobada o inexplicable. por otros factores.

Criterios de inclusión:

Tipo 1: elegible para participar si

• ≤20% RCo y/o ≤20% FVIII; y
• DDAVP sin respuesta, definida como la aparición de episodios hemorrágicos que no responden satisfactoriamente a la desmopresina, o que el investigador considera que no responde a priori; y
• Se cumplen los criterios de indicación de sangrado

Tipo 2: elegible para participar si

• DDAVP sin respuesta, definida como la aparición de episodios hemorrágicos que no responden satisfactoriamente a la desmopresina, o que el investigador considera que no responde a priori; o Tipo 2B;
• Se cumplen los criterios de indicación de sangrado

Tipo 3: elegible para participar si

• Se cumplen los criterios de indicación de sangrado

Criterios de indicación de sangrado:

• Sangrado articular: documentación de al menos dos episodios de sangrado aparentemente espontáneos en la misma articulación en los seis meses anteriores a la inscripción; o tres o más episodios de sangrado aparentemente espontáneos en diferentes articulaciones en los seis meses anteriores a la inscripción.
• Hemorragia GI: antecedentes de dos o más episodios de hemorragia GI grave asociados con una caída de la hemoglobina de ≥ 2 g/dl o que requieran transfusión de glóbulos rojos o tratamiento con concentrado de VWD.
• Falta de identificación de otras causas de sangrado.
• Menorragia: un diagnóstico de menorragia; puntuación >185 en el cuadro de evaluación de la sangre pictórica completada prospectivamente o requirió tratamiento con un producto VWD para el sangrado menstrual en una o más ocasiones en el año anterior a la inscripción.
• Citología cervical normal (PAP) dentro de los seis meses anteriores a la inscripción para mujeres ≥ 18 años de edad.
• Epistaxis 1. Tres o más episodios de sangrado en un período de seis meses que requirieron tratamiento con concentrados de VWD o transfusiones de glóbulos rojos.