Haploidentical SCT 후 Fanconi 빈혈이 있는 환자의 동종 반응성 세포 고갈을 위한 Rft5-Dga 사용 (RAFHAS)

환자는 진행 중인 연구 "CD45(YTH-24 및 YTH-54) 및 CD52(Campath 1H) 단클론 항체 컨디셔닝 요법을 위한 동종이계 기증자 줄기 세포 이식 환자의 판코니 빈혈"에서 일배체 동일 줄기 세포 이식을 받게 됩니다. (H-9938 IND# 7233) 생착 후 할당이 고갈된 T 세포를 받을 자격이 있게 됩니다. 다음은 초기 이식 단계와 동종 결핍 T 세포의 생성 및 주입을 포함하는 치료 계획의 요약입니다.

Fanconi 빈혈 환자를 위한 준비 요법:

이 연구는 MAFIA 프로토콜에서 일배체 PBSCT를 받은 환자와 생착에 실패하고 ATG, Fludarabine, TBI(450cGY 단일 용량) 및 Cytoxan으로 구성된 대체 조건으로 두 번째 일배체 이식을 받는 환자를 대상으로 합니다.

In Outline MAFIA 컨디셔닝(기본 컨디셔닝 요법)

8일 Campath 1H 10mg iv 4시간 이상 Fludarabine 30 mg/m2 7 Campath 1H 10mg iv 4시간 이상 Fludarabine 30 mg/m2 6 Campath 1H 10mg iv 4시간 이상 Fludarabine 30 mg/m2 5 YTH 24/54 400ug/kg 6시간 이상 Fludarabine 30 mg/m2

• 4 YTH 24/54 6시간 동안 400ug/kg Fludarabine 30 mg/m2
• 3 YTH 24/54 6시간 동안 400ug/kg
• 2 YTH 24/54 6시간 동안 400ug/kg
• 1 휴식
• 0 CD34 선택 PBSC 주입

줄기 세포 주입: 이식 전 조절 요법 완료 후 하루(0일), CD34+ 세포는 CAGT SOP에 설명된 대로 중심 정맥 카테터를 통해 주입됩니다.

이 연구는 투여된 T 세포가 처음 할당되지 않은 경우에도 일배체 수혜자에서도 GvHD를 유발하지 않는 것으로 알려진 T 세포 용량으로 시작할 것입니다. 용량 증량은 전통적인 위아래 방법을 따르지만 결과가 나오면 지속적 재평가 방법에 의해 후속 용량 수준을 결정하는 데 사용될 것입니다. 처음에는 용량 수준 1부터 2명의 환자가 입력됩니다. 총 T 세포 수가 > 1000/ul이 될 때까지 등급 2 이상의 GVHD의 증거가 없는 한 모든 환자는 매월 동일한 용량으로 T 세포를 최대 3회 추가로 주사받습니다.

용량 수준 -1(1 x 10^3 T 세포/Kg); 용량 수준 1(1 x 10^4 T 세포/Kg); 용량 수준 2(1 x 10^5 T 세포/Kg); 용량 수준 3(1 x 10^6 T 세포/Kg); 용량 수준 4(5 x 10^6 T 세포/Kg)